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Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse neuer Therapien?
- 1. Jan Geißler Director European Patients‘ Academy (EUPATI) Co-founder, CML Advocates Network Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse neuer Therapien?
- 2. Patienten in Studien Die meisten CML-Studien warden von der Industrie durchgeführt und an Studienzentren durchgeführt. Wenige Studien sind rein akademisch. Industrie- gesponsorte Forschung Investigator initiierte Studien Zielen mehr auf Arzneimittelentwicklung mit dem Ziel der Zulassung oder neuer Indikationen hin Zielen mehr auf Therapieoptimierung, langfristige Daten, Mechanismen der Erkrankung, reale Alltags-Versorgung hin.
- 3. Hoffnung und Hype Es dauert über 12 Jahre und im Durchschnitt rund 1 Mrd EUR in Forschung und Entwicklung, bis ein Arzneimittel für Patienten verfügbar wird. Nur etwa 2% der Substanzen aus der frühen Forschung kommen am Ende auf den Markt. “Hoffnung und Hype”: Als forschungsinteressierter CML- Patient müssen Patienten den Entwicklungsprozess verstehen, um das Neuigkeiten interpretieren zu können.
- 4. Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel Phasen der Arzneimittelentwicklung
- 5. Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel Von etwa 8.000 Molekülkandidaten kommen nur 5 jemals in klinische Studien am Menschen und 1 in den Markt “In vitro” (z.B. Zellen im Reagenzglas) sowie Tierversuche “In vivo” in Menschen Vermarktung & Erstattung Behördliche Begutachtung
- 6. Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet
- 7. Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet Phase II Studie: Therapeutischer Effekt, optimale Dosis, Toxizität Phase III Studie: Große multizentrische Vergleichs- Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich mit der Standardtherapie: Ziel: Zulassung CML : IRIS, ENESTnd, DASISION, …
- 8. Nach Zulassung und Erstattungsent- scheidung optimieren spätphasige Studien die Therapie und sammeln Sicherheitsdaten Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel Phase IV Studien: Real-life-Daten, Therapieoptimierung zugelassener Therapien,
- 9. Forschung & Entdeckung Prä-klinische Entwicklung Klinische Entwicklung Phase I, II, III Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz Studienteilnehmer 8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel 3-6 Jahre 6-7 Jahre Behördliche Prüfung 2-5 Jahre 1 Arzneimittel Was passiert aktuell bei CML? CML ist immer noch eine gefährliche chronische Erkrankung mit keiner medikamentösen Heilung für alle Patienten Zukünftige CML-Therapien sind in verschiedenen Phasen klinischer Entwicklung Viele werden scheitern, eines könnte die Heilung bringen. Um “Hoffnung und Hype” zu interpretieren, ist es wichtig, das Stadium im Entwicklungzyklus zu kennen • Ruxolitinib+Nilo • MK-0457 • Bafetinib • Danusertib • ABL001 BMP2/4 ADAR1 inhibitors TNF-α inhibitors BKT140 • Nilo+PegIFN (TIGER) • Stopp-Studien e.g. ENESTop, DASFREE, • SIMPLICITY • Register • Ponatinib