Präsentation von Jan Geissler und Cornelia Borowczak über die Aktivitäten von Leukämie-Online und CML Advocates Network, präsentiert beim Leukämie-Online-Patiententreffen am 22/23.9.2019 in Fulda

1. Überblick Leukämie-Online
& CML Advocates Network
Jan Geißler
Leukämie-Online & CML Advocates Network
jan@leukaemie-online.de

2. Online-Gemeinschaft Leukaemie-Online.de:
Informieren, Diskutieren, Treffen, Helfen
 Aktive Gemeinschaft für Patienten mit
CML, CLL, AML, ALL, …
 >1.300 Fachartikel über Neuigkeiten
in der Leukämieforschung
 >30.000 Foren-Nachrichten
 Eng international vernetzt
 Zusammenarbeit mit Fachgesellschaften
 http://www.leukaemie-online.de

3. CML-Infobereich
Die verschiedensten
CML-Infos in Übersicht
auf einer Seite
leukaemie-online.de/cml
 CML-Ratgeber
 Kunststück-Buch
 Leitlinien
 CML-Studienregister
 Familienplanung
 Weblinks

4. Deutsche Laienzusammenfassung
der ELN-Therapieleitlinien
für CML
www.cmladvocates.net/cmlsummary
In 22 Sprachen,
inkl. Deutsch
Zusätzlich: Links zu
Onkopedia-Leitlinien

5. CML-Studiendatenbank
 CML-Studiendatenbank der
deutschen Studien
 Aktuell 15 offene
CML-Studien und weitere
23 Studien, die nicht mehr
rekrutieren
 Wenn möglich, mit
“Patienteninformation/Aufklärung”
zum Herunterladen
www.leukaemie-online.de/studien
Zugriffe:
2.311 DasaHIT, 1.001 ENDURE, 20.829 TIGER, …

6. Ergänzend: Infotext
“Was sind klinische
Studien?”
Erklärung von:
 Phasen (I-IV)
 Prüfplan/Studienprotokoll
 Sponsoren/Träger
 Sicherheit von Probanden
 Patienteninformation und
Einverständniserklärung
 Fahrtkosten
 Begrifflichkeiten
 Mögliche Fragen an den Arzt
12.410
Zugriffe

7. Unsere
ASH-Berichte
 Neuigkeiten von den
wichtigsten CML-Studien
auf dem Europäischen
Hämatologenkongress
 www.leukaemie-
online.de/ashreport

8. Imatinib-Generika:
Unser Webinar
 Große Verunsicherung
bzgl Imatinib-Generika
 z.Zt. >25 Imatinib-Produkte
auf dem deutschen Markt
 Deutsches Webinar
auf leukaemie-online.de
• Was sind Generika?
• Welche Sicherheits- und
Qualitätsanforderungen
müssen sie erfüllen?
• Wo sind die Unterschiede
zum Originalpräparat?
• Welche Veröffentlichungen
gibt es zu Imatinib-Generika?

9. Bildband
Manchmal ein Kunststück:
16 Drahtseilakte des Lebens mit CML
Fotoportraits und Interviews von 16 CML-Patienten,
verschiedene Lebenswege und persönliche „Kunststücke“,
Autoren
 Bert Spangemacher (Profifotograf, diagnostiziert
mit CML in 2009 nach 11. Sept 2001-Langzeitstudie)
 Jan Geissler (leukaemie-online.de)
Gibt hoffentlich vielen Krebspatienten Mut, Kraft und
Hoffnung.
http://www.kleines-kunststueck.de/buch
Erhältlich bei Leukämie-Online und
auf amazon.de

10. Wir sind Teil von EUPATI Deutschland:
Weiterbildung über Arzneimittelentwicklungs- und
Zulassungsprozesse
Laienverständliche Informationen
in:
1. Grundlagenforschung,
Arzneimittelentwicklungsplanun
g
2. Präklinische Entwicklung
3. Klinische Forschung und
Studien
4. Regulierungs- und
Zulassungsprozesse
5. Arzneimittelsicherheit,
Risiko/Nutzen
6. Gesundheitsökonomie und
Nutzenbewertung (HTA)
http://de.eupati.eu

11. Wir sind Teil der
Deutschen CML-Allianz
 Verbesserte Kommunikation
und koordinierte
Zusammenarbeit aller Akteure:
• Universitäten, Kliniken und
Studiengruppen
• Niedergelassene Hämatologen
• Labore
• Fachgesellschaften
• Patientenorganisationen
• Forschende Industrie
 Schwerpunkte
• Innovative Studien
• Qualitätssicherung
• Diagnostik
• Information & Training

12. Wir sind Teil der
Deutschen CML-Allianz
Vorträge auf dem Jahrestreffen der Allianz
& CML-Studiengruppentreffen
Patientenperspektive z.B.
Informationsbedürfnissen, Therapiestopp,
Diagnostik, CML-Generika,
CML bei Kindern und jungen Erwachsenen,
Beteiligung an der Forschung

13. Diagnostik bei CML: Was Patienten über
hämatologische, zytogenetische und
molekulare Untersuchungen wissen sollten
I. Inhaltsverzeichnis
I. Inhaltsverzeichnis.............................................................................................................................1
II. Abkürzungsverzeichnis.....................................................................................................................2
III. Vorwort............................................................................................................................................3
1. CML-Diagnostik: Hintergrund ..........................................................................................................5
2. Beurteilung der Krankheitsprognose...............................................................................................6
3. Verlaufskontrollen und Ansprechkriterien bei CML ........................................................................7
3.1 Die drei unterschiedlichen Arten von Kontrolluntersuchungen..............................................7
3.2 Hämatologische Untersuchung................................................................................................8
I.1.1 Parameter des hämatologischen Ansprechens....................................................................9
3.3 Zytogenetische Untersuchung .................................................................................................9
I.1.2 Parameter des zytogenetisches Ansprechens ...................................................................10
3.4 Molekularbiologische Untersuchung.....................................................................................10
I.1.3 Parameter des molekularen Ansprechens.........................................................................11
4. Abschluss Teil I...............................................................................................................................11
5. Tabellarische Zusammenfassung ...................................................................................................11
IV. Anhang ...........................................................................................................................................16
V. Literaturverzeichnis........................................................................................................................16

14. Beitrag zu Veranstaltungen,
z.B. MPN-Patiententage

15. Mitarbeit in “Nationale Dekade gegen Krebs”
(Bundesministerien für Bildung und Forschung, für Forschung)

16. Arbeit für Familien von Kindern mit CML
 jährliche Familientreffen an
unterschiedlichen Orten,
Telefonkonferenzen, organisiert vom
Elternverein für Kinder mit CML e.V.
(gegründet 2011)
 Teilnahme an nationalen und
internationalen Meetings (EHA, ESH, CML
Horizons, DGHO, CML Allianz)
 Zusammenarbeit mit Pharmafirmen bei der
pädiatrischen Zulassung von Sprycel und
Tasigna
 Zusammenarbeit mit Kinderhämatologen
 Teilnahme an CML-CAB Meetings

17. Wie finanziert sich unsere Arbeit
bei LeukaNET e.V?
 Hunderte von ehrenamtlichen Stunden für die Unterstützung von
Patienten und Angehörigen, die Vertretung von Patienteninteressen in
politischen und medizinischen Gremien und die patientengerechte
Gestaltung von Forschungsprojekten, internationale Zusammenarbeit
 Betriebs- und Entwicklungskosten der Online-Plattform durch
Privatspenden und Buchverkäufe getragen.
(Leider aktuell nur 3,2% des Budgets)
 Veranstaltungen mit Unterstützung der Industrie. Sponsoren haben
keinerlei Einfluss auf die Inhalte, Projekte, Veranstaltungen oder
andere Aktivitäten des Vereins. (22% des Budgets)
 EU-Forschungsprojekt „IMI HARMONY Big Data in Hematology“
(75% des Budgets)
 Leider keinerlei Förderung der Krankenkassen, Stiftungen,
Behörden, der Krebshilfe oder anderer öffentlicher Fördertöpfe

18. Internationale Aktivitäten
im CML Advocates Network

19. CML Advocates Network:
122 CML-Organisationen, 92 Länder
www.cmladvocates.net
Europa:
33 Länder

20. Unsere Mitwirkung in Gremien,
Fachgesellschaften und Initiativen
Alle 215
Krebsarten
198
seltene
Krebsarten
Hämatologie
Pedia-
trische
K.
Patient Organisations
Workgroup
& European Affairs
Committee
Patient Advocacy
Committee mit
16 Dachorganisationen
Patient
Organisations
Workgroup
& ESMO
Mtgliedschaft
Institutional
Advisory Board,
Trainings-
kurse
Runder Tisch
der Patienten-
organisationen
European Reference Network
(EuroBloodNet)
EC Expert Groups
on Cancer Control
and Rare Diseases
Steering
Committee

21. Therapietreuestudie mit 2546 CML-Patienten
366 aus Deutschland
Medikation vergessen
Aus anderen Gründen
verpasst
Gestoppt, weil ich mich
schlecht fühlte
Beim Reisen vergessen
Gestern genommen?
CML unter Kontrolle,
halte es nicht für nötig
Unbequemlichkeit
Schwierigkeiten, sich an
Einnahme zu erinnern
Niedrig: 21 %
Mittel: 46 %
Hoch: 33 %
Factors influencing adherence in CML and ways to improvement: Results of a patient-driven survey of 2546 patients in 79 countries.
Geissler et al, Journal of Cancer Research and Clinical Oncology (2017), DOI: 10.1007/s00432-017-2372-z
Mehr unter www.cmladvocates.net/adherence
Jeder fünfte
CML-Patient ist
wenig
therapietreu,
29% vergessen
die Einnahme,
11% mit Absicht

22. Vergessen & Unterbrechung von Einnahmeroutinen
sind primäre Gründe für versehentliches, Magen/
Darm-Nebenwirkungen für absichtliches Auslassen
1
1
4
6
7
9
15
17
27
41
Einnahmeschema ist
kompliziert
Einnahmeprobleme
(Schlucken)
Erinnerung kam nicht
Medikation nicht in Apotheke
Medikamentenvorrat
erschöpft
Verschlafen
Zu krank
Reisen
Unterbrochene Routine
Vergessen
Gründe für versehentliches Auslassen % (n=1283)
0
1
2
4
4
7
9
9
10
10
11
26
35
Freund/Partner --> auslassen
Wollte Geld sparen
Wollte mich besser fühlen
Wollte nicht erinnert werden
In Konflikt mit Arbeit
CML unter Kontrolle
Arzt --> ich könne auslassen
Niedergeschlagen fühlen
Im Konflikt mit einer Reise
Gesellschaftliche Gründe
Bei Veranstaltung gewesen
Nebenwirkungen reduzieren
Nicht wohlgefühlt
Gründe für bewußtes Auslassen% (n=491)
Neben-
wirkungen:
Gastro
(79%)
Haut (17%)
Mental
(21%)
Während versehentliches Auslassen oft mit “Dran Denken” zu tun hat,
ist absichtliches Auslassen oft mit Nebenwirkungen begründet

23. Die “absichtlich Therapieuntreuen”:
Risikofaktoren
Die folgende Faktoren sagen höhere
Wahrscheinlichkeit der absichtlichen
Therapieuntreue voraus:
 Jüngeres Alter
 Längere Zeit seit Diagnose
 Geringe Zufriedenheit mit Info vom Arzt
 Höherer Einfluss auf Sozialleben
 Nicht informiert sein über Bedeutung der
Therapietreue
Aber nicht:
 Geschlecht, Bildung, Co-Payment,
Zugänglichkeit des Arzts, Online/Offline-
Patient
Variables
Erstlinie
Zweitlinie
oder mehr
Odds ratio
(95%, CI)
P value
Odds
ratio
(95%, CI)
P value
Age (years) 0.983 0.015 0.986 0.007
Gender (REF. Male) 1.066 0.732 1.595 <0.001
Educational level (REF. primary school) 1.132 0.510 1.245 0.119
Do you personally pay for your CML medication
(REF. No)
1.454 0.088 1.310 0.139
Years from diagnosis 1.171 <0.001 1.057 <0.001
My CML medication impacts my social life (REF.
Strongly disagree)
2.157 <0.001 1.468 0.005
I have been told I need to take every dose of my
CML or the treatment may not work (REF.
Strongly agree)
1.461 0.042 2.010 <0.001
How satisfied are you with the information you
receive from your doctor (REF. Satisfied)
1.926 0.023 1.442 0.104
How approachable do you find your CML doctor
(REF. Very approachable)
1.013 0.950 1.131 0.398
Type of interview (REF. Online) 1.179 0.573 0.795 0.3354
Factors Predicting Intentional non-adherence in CML: A Multivariate Analysis On 2546 Patients By The CML Advocates Network
ASH 2013 - Geissler et al., Blood 2013, ASH-Abstract [4023]

24. Globale TFR-Umfrage des
CML Advocates Network
(mit leukaemie-online.de in DE)
 Ziele:
• Ängste und Erwartungen von Patienten verstehen wenn
– Therapiestopp angedacht ist
– Gestoppt wurde
– TFR fehlgeschlagen ist
• TFR-Informationen für Patienten und Ärzte entwickeln
• Arzt-Patienten-Kommunikation verbessern
• Evidenz publizieren

25. Umsetzung
 Durchgeführt vom CML Advocates
Network,
dem weltweiten Netzwerk von
CML-Patientenorganisationen in 91
Ländern
 11 Sprachen
 69 Fragen
 Rekrutierung 14.3.2018 - 31.7.2018
 1016 Antworten aus 67 Ländern
494 von 1016 gestoppt,
159 TFR fehlgeschlagen,
203 in langfristiger TFR

26. *11 responses did not include a country
Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents
Germany 127 Croatia 16 Lebanon 3 Cyprus 1
United States of America 100 Argentina 15 Nepal 3 El Salvador 1
France 88 Spain 15 Portugal 3 Ghana 1
Russia 70 CostaRica 10 South Africa 3 Iraq 1
Israel 62 Indonesia 10 Bangladesh 2 Jordan 1
Italy 62 Canada 9 Chile 2 Kosovo 1
Japan 48 Egypt 7 Djibouti 2 Libya 1
United Kingdom 45 Belgium 6 Greece 2 Lithuania 1
Australia 39 Netherlands 6 New Zealand 2 Luxembourg 1
Taiwan 35 Austria 5 Pakistan 2 Macedonia 1
Malaysia 26 Switzerland 5 Saudi Arabia 2 Paraguay 1
Denmark 23 Kenya 4 Turkey 2 Poland 1
Guatemala 23 Mexico 4 United Arab Emirates 2 Slovenia 1
South Korea 23 Morocco 4 Venezuela 2 Sweden 1
Philippines 22 Algeria 3 Afghanistan 1 Thailand 1
Finland 18 China 3 Bolivia 1 Tunisia 1
India 17 Colombia 3 Cabo Verde 1 Zimbabwe 1
Deutschland Platz 1!
Danke an Euch und die
Deutsche CML-Allianz!

27. Motivatoren für Therapiestopp
(Deutsche Daten)
58%
48%
43%
47%
20%
9%
4%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70%
Um die aktuellen Nebenwirkungen der
Behandlung loszuwerden
Zu sehen, ob ich auch ohne Therapie CML-frei
bleiben kann
Nicht jeden Tag Medikamente nehmen zu
müssen
Die Angst vor den Nebenwirkungen einer
Langzeitbehandlung
Mein Arzt hat mir vorgeschlagen, an einer
klinischen Studie zum Absetzen der…
Geplante oder ungeplante Schwangerschaft
Finanzielle Gründe – Kostensenkung
Aus welchen Hauptgründen haben Sie über das Absetzen Ihrer
Behandlung nachgedacht?

28. Informationsbedürfnisse der
Patienten (Deutsche Daten)
 61% erhielten Info und Unterstützung vom Arzt (und
47% der Patienten waren zufrieden mit den Infos vom Arzt)
 Internet (29% und Patientenorganisation (32%)
zweitwichtigste Infoquellen
61%
29%
32%
30%
1%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70%
Mein Arzt oder andere medizinische Fachleute
Internet
Patientenorganisation
Andere CML-Patienten, die ihre Behandlung
abgesetzt haben
Psychologischer Hilfsdienst
Wo erhielten Sie Unterstützung und Informationen über das
Absetzen Ihrer Behandlung?

29. Ängste vor dem Therapiestopp
(Deutsche Daten)
20% haben Angst vor der Sicherheit des Absetzens,
16% nicht genug Informationen über das Absetzen
26%
57%
20%
16%
12%
7%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%
Ich hatte keine Sorgen, die Behandlung
abzusetzen
Angst vor Wiederkehren / erfolglosem
Absetzen der Behandlung
Es fühlte sich nicht sicher an, die
Behandlung abzusetzen
Ich hatte nicht genug Informationen über
das Absetzen der Behandlung
Angst vor Entzugserscheinungen
Es gibt keine PCR-Verlaufskontrolle von
ausreichender Qualität

30. Informationsbedürfnisse der
Patienten (Deutsche Daten)
Ergebnisse aus Studien, einzelne Schritte des Absetzens,
Risiken, Informationen über Entzugserscheinungen sind
hoch in der Priorität
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%
Ergebnisse aus klinischen Studien zum Absetzen der
Behandlung
Allgemeine Informationen über die einzelnen Schritte im
Prozess des Absetzens der Behandlung
Entzugserscheinungen nach dem Absetzen
Erwartungen bezüglich Risiken und Möglichkeiten des
Absetzens der Behandlung
Nebenwirkungen bei einem erneuten Therapiebeginn
Informationen über die erforderliche PCR-Verlaufskontrolle
Psychische Auswirkungen
Welche Informationen über das Absetzen der Behandlung und die therapiefreie
Remission hätten Sie gern erhalten?

31. Management von
Entzugserscheinungen (Deutsche Daten)
 61% der Stopp-Patienten hatten Entzugserscheinungen,
24% sogar für einige Monate oder Jahre (EU: 62% / 19%)
 Nur 66% der Patienten wurden dazu befragt
 36% erhielten keine Unterstützung im Umgang mit Entzugserscheinungen
66%
34%
22%
3%
0% 20% 40% 60% 80%
Ja
Nein, ich hätte es
aber gut gefunden
Nein, es war aber
auch nicht nötig
Weiss nicht /
erinnere mich nicht
Hat Ihr Arzt Sie gefragt, ob Sie
während des Absetzens
körperliche
Entzugserscheinungen hatten?
39%
6%
13%
21%
3%
5% 13%
Wie lange hatten Sie in der Absetzphase
Entzugserscheinungen der CML-Behandlung?
Hatte keine Einige Tage
Einige Wochen Einige Monate
Einige Jahre Sie kommen und gehen
Symptome immer noch da
22%
42%
20%
16%
2%
0% 20% 40% 60
Ja, absolut
Ja, in gewissem
Maße
Nein, hätte es
aber gut gefunden
Nein
Kann mich nicht
erinnern
Hat Ihr Arzt Sie im Umgang
mit den
Entzugserscheinungen
unterstützt?

32. PCR-Monitoring nach Stopp
(Deutsche Daten)
 In den 6 Monaten nach dem Stopp erhielten nur 59% eine
monatliche PCR, 15% sogar nur alle drei Monate
 Bei 16% der Stopper brauchte es 15-30 Tage, bei 16%
mehr als 30 Tage, bis die PCR-Ergebnisse kommuniziert
wurden
2%
64%
17%
17%
1%
0% 20% 40% 60% 80%
Jede Woche
Jeden Monat
Alle 2 Monate
Alle 3 Monate
Alle 6 Monate
Wie oft wurden Sie in den ersten 6 Monaten
nach Absetzen der Behandlung
durchschnittlich von Ihrem Arzt per PCR-
Test überwacht? 13%
35%
31%
16%
5%
Durchschnittliche Dauer nach Absetzen
von Blutabnahme bis Erhalt der PCR-
Ergebnisse
Weniger als 7 Tage 7-14 Tage 15-30 Tage
Länger als 30 Tage Erinnere mich nicht

33. Zusammenfassung
 TFR ist für CML-Patienten in tiefer Remission eine große
und wichtige Chance (leider nicht für die meisten)
 Die Informations- und Betreuungsbedürfnisse sind in den
vier TFR-Phasen sehr unterschiedlich, und viele haben
Verbesserungsbedarf
 Entzugserscheinungen scheinen ein unterschätztes
Symptom zu sein – und oft nicht ausreichend gemanaged
 PCR-bedingte Absetzangst ist unnötig und sollte besser
vermieden werden
 Die Ergebnisse unserer TFR-Umfrage liefern eine
hilfreiche Datenbasis für die Beratung und Behandlung
von CML-Patienten

34. Präsentation bei ESH und ASH 2019
 ..

35. iCMLf – International CML Foundation &
„Climb for a Cure 2019“
 iCMLf wurde 2009 von einer Gruppe an CML
interessierter Ärzte gegründet
 Ziel: Verbesserung der Situation von CML Patienten
weltweit (Ausbildung/Schulung von Ärzten /med.
Fachpersonal, Zugang zu Monitoring, Bildung eines
weltweiten CML-Netzwerkes von Ärzten und Forschern)
 Forschungsprogramm unter dem Motto Heilung
gestartet
 Team aus 25 Forscher, Ärzten, Patienten und
Unterstützern wird den Kilimanjaro besteigen, um
Bewusstsein zu schaffen und Spenden zu sammeln
 100.000 Dollar: Mutationsscreening-Projekt zum
Thema Arzneimittelresistenz
 400.000 Dollar: Projekt, das den Ansatz zur
behandlungsfreien Remission optimiert
 1.100.000 Dollar: Finanzierung der Genomic
Alliance für 3 Jahre

36. “Climb for Cure 2019”
 26.10. - 03.11.2019, 5895 m,
 25 Ärzte, Forscher, Patienten und
Unterstützer aus Australien,
Brasilien, Deutschland, Nigeria,
Libanon, Schweiz und USA
 Jeder Teilnehmer sammelt 3000$ für
das Projekt
 Reisekosten werden selber finanziert

37. Leukämie-Online unterstützt
Euch,
bitte unterstützt
LeukaNET e.V.!