Präsentation der vorläufigen deutschen Ergebnisse der Umfrage der CML-Patientengemeinschaft zur den Erfahrungen, Ängsten und Erwartungen im Kontext der Therapiefreien Remission (TFR), präsentiert von Jan Geissler am 30.3.2019 beim Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz in Weimar

1. TFR-Umfrage der
CML-Patienten
Jan Geissler
Leukaemie-Online.de / CML Advocates Network

2. Der Großteil der CML-Patienten erreichen mit heutigen
TKI in MMR eine nahezu normale Lebenserwartung,
aber keine normale Lebensqualität
TFR
Ist die Chance auf nebenwirkungsfreie TFR ein guter Grund,
den sicheren Hafen zu verlassen?

3. Was ist, wenn die individuellen
und institutionellen
Erfordernisse für sicheren
Stopp und Restart nicht
so ernst genommen werden?
Ritchie et al (2017), presented at ASCO 2017

4. Aus Patientenperspektive vier
grundsätzliche Phasen für TFR
 Therapiestopp ist mittlerweile weit verbreitet im klinischen
Alltag
 Es gibt bisher wenig Daten über die Erfahrungen und
Bedürfnisse derer, die stoppen: die Patienten
 Ängste, Beratungs- und Betreuungsbedürfnisse sind
unterschiedlich in allen vier Phasen
Diskussions-
und Entscheidungs-
phase
„Probezeit“
nach dem Stoppen
Therapiestopp
fehlgeschlagen
Langfristige
therapiefreie
Remission

5. Globale TFR-Umfrage des
CML Advocates Network
(mit leukaemie-online.de in DE)
 Ziele:
• Ängste und Erwartungen von Patienten verstehen wenn
– Therapiestopp angedacht ist
– Gestoppt wurde
– TFR fehlgeschlagen ist
• TFR-Informationen für Patienten und Ärzte entwickeln
• Arzt-Patienten-Kommunikation verbessern
• Evidenz publizieren

6. Umsetzung
 Durchgeführt vom CML Advocates Network,
dem weltweiten Netzwerk von
CML-Patientenorganisationen in 91 Ländern
 11 Sprachen
 69 Fragen
 Rekrutierung 14.3.2018 - 31.7.2018
 1016 Antworten aus 67 Ländern,
494 von 1016 gestoppt,
159 TFR fehlgeschlagen,
203 in langfristiger TFR

7. *11 responses did not include a country
Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents Country
No.of
respondents
Germany 127 Croatia 16 Lebanon 3 Cyprus 1
United States of America 100 Argentina 15 Nepal 3 El Salvador 1
France 88 Spain 15 Portugal 3 Ghana 1
Russia 70 CostaRica 10 South Africa 3 Iraq 1
Israel 62 Indonesia 10 Bangladesh 2 Jordan 1
Italy 62 Canada 9 Chile 2 Kosovo 1
Japan 48 Egypt 7 Djibouti 2 Libya 1
United Kingdom 45 Belgium 6 Greece 2 Lithuania 1
Australia 39 Netherlands 6 New Zealand 2 Luxembourg 1
Taiwan 35 Austria 5 Pakistan 2 Macedonia 1
Malaysia 26 Switzerland 5 Saudi Arabia 2 Paraguay 1
Denmark 23 Kenya 4 Turkey 2 Poland 1
Guatemala 23 Mexico 4 United Arab Emirates 2 Slovenia 1
South Korea 23 Morocco 4 Venezuela 2 Sweden 1
Philippines 22 Algeria 3 Afghanistan 1 Thailand 1
Finland 18 China 3 Bolivia 1 Tunisia 1
India 17 Colombia 3 Cabo Verde 1 Zimbabwe 1
Teilnehmer nach Ländern

8. 70 % of participants were living with CML for more than 5 years
Dauer der CML
(Alle Befragten)

9. Fragengebiete
 Demographie, Status der CML, Vortherapie,
Therapie- und Remissionsdauer des Patienten
 Hauptgründe für's Absetzen (Nebenwirkungen, Ängste, andere)
 Bekannte Patienteninformation zu TFR, Informationsbedürfnisse
– und die Lücken dazwischen
 Informationsquellen zu TFR
 Arzt-Patienten-Kommunikation zu TFR
 Emotionale Komponenten und psychologische Betreuungsangebote
und –Bedürfnisse
 PCR-Verlaufskontrolle (wie häufig erhalten, wie schnell Ergebnisse
erhalten, Erwartungen, emotionale Komponenten z.B. bei PCR-
Fluktuation)
 Nebenwirkungen nach dem Absetzen und nach dem Wiederbeginn
der Therapie,
 Arzneimittelwechsel nach dem TFR-Versagen, u.v.a.m.

10. Motivatoren für Therapiestopp
(Deutsche Daten)
58%
48%
43%
47%
20%
9%
4%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70%
Um die aktuellen Nebenwirkungen der
Behandlung loszuwerden
Zu sehen, ob ich auch ohne Therapie CML-frei
bleiben kann
Nicht jeden Tag Medikamente nehmen zu
müssen
Die Angst vor den Nebenwirkungen einer
Langzeitbehandlung
Mein Arzt hat mir vorgeschlagen, an einer
klinischen Studie zum Absetzen der…
Geplante oder ungeplante Schwangerschaft
Finanzielle Gründe – Kostensenkung
Aus welchen Hauptgründen haben Sie über das Absetzen Ihrer
Behandlung nachgedacht?

11. Informationsbedürfnisse der Patienten
(Deutsche Daten)
 61% erhielten Info und Unterstützung vom Arzt (und
47% der Patienten waren zufrieden mit den Infos vom Arzt)
 Internet (29% und Patientenorganisation (32%)
zweitwichtigste Infoquellen
61%
29%
32%
30%
1%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70%
Mein Arzt oder andere medizinische Fachleute
Internet
Patientenorganisation
Andere CML-Patienten, die ihre Behandlung
abgesetzt haben
Psychologischer Hilfsdienst
Wo erhielten Sie Unterstützung und Informationen über das
Absetzen Ihrer Behandlung?

12. Ängste vor dem Therapiestopp
(Deutsche Daten)
20% haben Angst vor der Sicherheit des Absetzens,
16% nicht genug Informationen über das Absetzen
26%
57%
20%
16%
12%
7%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%
Ich hatte keine Sorgen, die Behandlung
abzusetzen
Angst vor Wiederkehren / erfolglosem
Absetzen der Behandlung
Es fühlte sich nicht sicher an, die
Behandlung abzusetzen
Ich hatte nicht genug Informationen über
das Absetzen der Behandlung
Angst vor Entzugserscheinungen
Es gibt keine PCR-Verlaufskontrolle von
ausreichender Qualität

13. Informationsbedürfnisse der Patienten
(Deutsche Daten)
Ergebnisse aus Studien, einzelne Schritte des Absetzens,
Risiken, Informationen über Entzugserscheinungen sind
hoch in der Priorität
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%
Ergebnisse aus klinischen Studien zum Absetzen der
Behandlung
Allgemeine Informationen über die einzelnen Schritte im
Prozess des Absetzens der Behandlung
Entzugserscheinungen nach dem Absetzen
Erwartungen bezüglich Risiken und Möglichkeiten des
Absetzens der Behandlung
Nebenwirkungen bei einem erneuten Therapiebeginn
Informationen über die erforderliche PCR-Verlaufskontrolle
Psychische Auswirkungen
Welche Informationen über das Absetzen der Behandlung und die therapiefreie
Remission hätten Sie gern erhalten?

14. Management von Entzugserscheinungen
(Deutsche Daten)
 61% der Stopp-Patienten hatten Entzugserscheinungen,
24% sogar für einige Monate oder Jahre (EU: 62% / 19%)
 Nur 66% der Patienten wurden dazu befragt
 36% erhielten keine Unterstützung im Umgang mit Entzugserscheinungen
66%
34%
22%
3%
0% 20% 40% 60% 80%
Ja
Nein, ich hätte es
aber gut gefunden
Nein, es war aber
auch nicht nötig
Weiss nicht /
erinnere mich nicht
Hat Ihr Arzt Sie gefragt, ob Sie
während des Absetzens
körperliche
Entzugserscheinungen hatten?
39%
6%
13%
21%
3%
5% 13%
Wie lange hatten Sie in der Absetzphase
Entzugserscheinungen der CML-Behandlung?
Hatte keine Einige Tage
Einige Wochen Einige Monate
Einige Jahre Sie kommen und gehen
Symptome immer noch da
22%
42%
20%
16%
2%
0% 20% 40% 60
Ja, absolut
Ja, in gewissem
Maße
Nein, hätte es
aber gut gefunden
Nein
Kann mich nicht
erinnern
Hat Ihr Arzt Sie im Umgang
mit den
Entzugserscheinungen
unterstützt?

15. Monitoring nach Stopp
(Deutsche Daten)
 In den 6 Monaten nach dem Stopp erhielten nur 59% eine
monatliche PCR, 15% sogar nur alle drei Monate
 Bei 16% der Stopper brauchte es 15-30 Tage, bei 16%
mehr als 30 Tage, bis die PCR-Ergebnisse kommuniziert
wurden
2%
64%
17%
17%
1%
0% 20% 40% 60% 80%
Jede Woche
Jeden Monat
Alle 2 Monate
Alle 3 Monate
Alle 6 Monate
Wie oft wurden Sie in den ersten 6 Monaten
nach Absetzen der Behandlung
durchschnittlich von Ihrem Arzt per PCR-
Test überwacht? 13%
35%
31%
16%
5%
Durchschnittliche Dauer nach Absetzen
von Blutabnahme bis Erhalt der PCR-
Ergebnisse
Weniger als 7 Tage 7-14 Tage 15-30 Tage
Länger als 30 Tage Erinnere mich nicht

16. TFR-Fehlschlag: Und jetzt?
(Deutsche Daten)
 63% der Patienten erhielten vollständige Aufklärung über
Therapieoptionen nach TFR-Fehlschlaf
 42% wurden auf ein anderen TKI umgestellt
(40% NI, 30% DA, 10% BO, 10% IM)
 Für 29% waren Nebenwirkungen nach dem Neustart schlechter als
VOR DEM STOP, emotional für 39% schlechter als vor dem Stopp
38%
29%
30%
11%
31%
39%
34%
6%
0% 5% 10% 15% 20% 25% 30% 35% 40% 45%
Gleich wie vor Behandlungsabbruch
Schlechter als vor Behandlungsabbruch
Schlechter als während des Behandlungsabbruchs
Besser als während des Behandlungsabbruchs
Wie fühlten Sie sich in den ersten Wochen nach dem erneuten
Behandlungsbeginn?
Körperlich Emotional

17. Zusammenfassung
 TFR ist für CML-Patienten in tiefer Remission eine große
und wichtige Chance (leider nicht für die meisten)
 Die Informations- und Betreuungsbedürfnisse sind in den
vier TFR-Phasen sehr unterschiedlich, und viele haben
Verbesserungsbedarf
 Entzugserscheinungen scheinen ein unterschätztes
Symptom zu sein – und oft nicht ausreichend gemanaged
 PCR-bedingte Absetzangst ist unnötig und sollte besser
vermieden werden
 Die Ergebnisse unserer TFR-Umfrage liefern eine
hilfreiche Datenbasis für die Beratung und Behandlung
von CML-Patienten