Press conference: From stratification to precision medicine - Roche Pharma AG and personalized healthcare 2.0

1. Von Stratifizierung zu Präzisierung –
Roche in der Personalisierten Medizin 2.0
Dr. Martin H. Hager
Leiter Personalisierte Medizin Medical Affairs, Roche Pharma AG
Düsseldorf, 11. Juni 2018

2. Fortschritte in der Personalisierten Medizin
Was bringt die Zukunft?
Zulassung
gestern heute morgen (~10 Jahre)
Vor der
Personalisierten Medizin:
„One drug fits all“
Personalisierte Medizin 1.0:
Eine Patientengruppe
Ein Biomarker
Eine Behandlungsoption
breit
Eng und
indikationsbasiert
Basierend auf
Patientenprofilen
Behandlungsentscheidung empirisch Biomarker-getrieben Profil-gesteuert
Behandlungs-monitoring
Klinische Entwicklung
Phänotyp-basiert Phänotyp-basiert
Real-time
Molekularprofil-
basiert
Große RCT RCT Kleine RCTs / RWE
PHC 2.0:
Ein Patient
Ein Tumorprofil
Mehrere Behandlungsoptionen

3. Die Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin
Warum ist sie so wichtig?
Eine umfassende Tumor
Diagnostik ist Voraussetzung für
eine personalisierte Behandlung
Wie viele Krebspatienten
erhalten eine umfassende
genetische Testung des
Tumors?

4. Die Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin
Warum ist sie so wichtig?
Einzel-Gen Test
25%
der Krebspatienten
werden auf einen
einzelnen Parameter hin
getestet

5. Die Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin
Warum ist sie so wichtig?
Multi-Gen Test
15%
der Krebspatienten werden
auf mehrere genetische
Parameter hin getestet

6. Die Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin
Warum ist sie so wichtig?
Kein Test
60%
der Krebspatienten werden
nicht genetisch getestet

7. Erkenntnisse gewinnen
Effektivere +
effizientere
F&E
Besserer Zugang
zu Therapien
&
Personalisierte
Behandlung
Werte schaffen
Zugriff auf umfassende
klinische Daten
Die Weiterentwicklung der Personalisierten Medizin
Wie sieht unser Ansatz aus?
Daten aus der
Diagnostik
Daten aus
klinischen Studien
Daten aus der
Routineversorgung
Modernste Analytik
integrierter Daten

8. Unser Ziel in der Personalisierten Medizin
Personalisierte Versorgung und verbesserte Therapieresultate für jeden Patienten
VERBESSERTE DIAGNOSE
UND PROGNOSE
OPTIMIERTE
AUSWAHLVERFAHREN FÜR
BEHANDLUNG
WENIGER
NEBENWIRKUNGEN
BESSERE
EINSCHÄTZUNG DES
KRANKHEITSVERLAUFS
BESSERER ZUGANG
ZU THERAPIEN
EFFIZIENTERES
STUDIENDESIGN
SCHNELLERE
DURCHFÜHRUNG VON
STUDIEN

9. Wie verwirklichen wir unser Ziel?
Wir setzen auf strategische Partner
• Führendes Pharma- und Diagnostikunternehmen mit
umfassender Datenbasis zu klinischen Studien
• Führend in der Digitalisierung von Krankenakten und
Auswertung von Daten aus der Routineversorgung
(RWD)
• Pionier in der Sequenzierung und genetischen
Analyse von Krebserkrankungen
Effektivere und
effizientere F+E
vorantreiben
Patientenzugang &
personalisierte
Therapie verbessern

10. Pathologe schickt
Gewebeprobe zu FMI
Daten
Probenaufarbeitung
Gensequenzierung
Interpretation der Daten
Klinische Datenbank
Sequenzdaten von Patienten
Therapieresultate
Literatur
Individueller Bericht über das Patientengenom
Zeigt Behandlungsoptionen auf inklusive zugelassener
Therapien und Prüfsubstanzen in klinischen Studien
Eine neue Dimension der Personalisierten Medizin
Foundation Medicine auf einen Blick

11. Unsere Studien mit Foundation Medicine
cancer of unkown primary (CUP) – hoher medizinischer Bedarf
 Die meisten Krebserkrankungen werden durch
ihren Ursprungsort definiert, aber „CUP“
(cancer of unknown primary) zeichnet sich aus
durch das Fehlen eines primären Tumors. 1
 CUP manifestiert sich in der Präsenz von
Metastasen, die in Abwesenheit eines
nachweisbaren primären Tumors gefunden
wurden. 1
1. Fizazi, K., et al. (2015) Ann Oncol 26(suppl 5):v133-8;
3. Kato, S. et al. (2017) Cancer Res 77:4238-46;
4. The National Institute for Health and Care Excellence (2010) Metastatic malignant disease of unknown primary origin in adults: diagnosis and management (CG104). Available at
https://www.nice.org.uk/guidance/cg104 [Accessed December 2017].
Die Krankheit breitet
sich von einem
unbekannten
Ursprungsort auf den
gesamten Körper aus
Gehirn
Metastasen
Primärtumor nicht bekannt
Lungen
Metastasen

12. Optionen der Personalisierten Medizin bei CUP Krebspatienten
Design der CUPISCO Studie

13. Flatiron Health
Elektronische
Patientenakten
Demographiedaten
Daten aus der Diagnostik
Daten aus Arztbesuchen
Labordaten
Verschreibungen/Rezepte
Arztbericht
Radiologischer
Report
Pathologischer
Report
Entlassungsbrief
Krankenhaus
Labor
Strukturierte Daten Unstrukturierte Daten
Forschungsdaten
Eine neue Dimension der Personalisierten Medizin
Mit Flatiron von real-world-data zu real-world-evidence

14. Datenanalytik mit Flatiron kann bei HTA Bewertungen helfen
Die Notwendigkeit von Daten aus der Routineversorgung
Nutzenbewertung basiert auf einem Vergleich mit HTA-definierter zweckmäßiger Vergleichstherapie
HR=0.42 [0.24; 0.71] p= 0.0469
Alectinib
Platinum-basierte
Chemotherapie
Daten aus einarmiger
klinischer Studie
Daten aus der klinischen
Routineversorgung

15. Umfassende genomische Daten Elektronische Patientendaten
Elektronische
Patientenakten
Lifestyle Daten aus Apps
Humangenomische
Profile
Umfassende
Tumorprofile
Integration komplementärer Datensätze
Schaffung einer integrierten klinisch-genomischen Datenbank
131k 29k 10m

16. Ein Tumorgen in
verschiedensten Krebsarten
mCRC=metastatic colorectal cancer; GIST=gastrointestinal stromal tumor MASC=mammary analog secretory carcinoma
MPNST=malignant peripheral nerve sheath tumor
NET=neuroendocrine tumor; NSCLC=non-small cell lung cancer
Sarcoma 20%
MASC Salivary
Gland 18%
NSCLC 18%mCRC
8%
Pancreas
8%
Thyroid 6%
Gyn 6%
Breast 4%
Sect breast 4%
Cholangio 2%
Gastric 2%
NET 2% MASC Thyroid 2%
Die Prüfsubstanz entrectinib – ein neuer Ansatz
Wirksamkeit in einem weiten Bereich von Krebsarten

17. Die PHC Strategie von Roche
Bahnbrechende Medizin erfordert bahnbrechende Wissenschaft
• Big Data  verschiebt die Grenzen dessen, was in medizinischer Forschung
und Therapie möglich ist
• Wissenschaft und Technologie arbeiten immer enger zusammen und
verbinden Erkenntnisse aus verschiedensten Quellen von Gesundheitsdaten
• F+E wird effektiver und effizienter und eröffnet neue Möglichkeiten
• Ärzte können bessere, evidenzbasierte Entscheidungen treffen und
Patienten erhalten maßgeschneiderte, zielgerichtete Therapien.

18. Doing now what patients need next