Präsentation von Jan Geissler, EUPATI, über "Patienten als Forschungspartner" bei der Deutschen KrebsKonferenz 2016. Siehe auch http://www.eupati.eu/de

1. European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Patienten als Forschungspartner:
Einbindung von Patienten in
Studiendesign, -durchführung
und -kommunikation
Jan Geißler
EUPATI Geschäftsführer
Mitgründer des CML Advocates Network und Leukämie-Online
jan@patientsacademy.eu

2. Die Medizin ist massiv im Wandel
 Molekulare Mechanismen
 Ganzgenomsequenzierung
 “Translationale” Forschung
 “Personalisierte” Medizin
• Kleinere Patientenpopulationen
• Biomarker
 Nutzenbewertung, Lebens-
qualität, Surrogatendpunkte
 Finanzkrise & Budgets
& ausufernde Preise/R&D-Kosten
 Versorgungsforschung
2
Neue Vorgehens-
weisen erforderlich
 von Organen
zu Biomarkern
 Neue Studien-
designs
 Neue Modelle der
Zusammenarbeit
 Patienten-
mitwirkung

3. Vermeidbare Verschwendung in der Produktion
und Nutzung von Forschungsergebnissen
>30% der Studien-
interventionen nicht
hinreichend beschrieben
>50% der geplanten
Studien-Outcomes nicht
veröffentlicht
Die meisten neue
Forschungsprojekte nicht
interpretiert im Kontext von
systematischer Prüfung
von anderer relevanter
Evidenz
Unverzerrte
und nutzbare
Publikation?
85% Verschwendung in der Forschung = >$85 Mrd./Jahr
Niedrigprioritäre
Fragestellungen
adressiert
Wichtige Outcomes
nicht adressiert
Kliniker und Patienten
nicht involviert in
Definition der
Forschungstätigkeit
Fragen
relevant für
Kliniker &
Patienten?
>50% der Studien
designed ohne Referenz
zu systematischer
Bewertung existierender
Evidenz
>50% der Studien ohne
adequate Schritte zur
Vermeidung von
Verzerrungen, z.B. offene
Therapiewahl
Angemessenes
Design und
Methoden?
>50% der Studien niemals
vollständig veröffentlicht
Verringerte
Publikations-
häufigkeit von
Studien mit
enttäuschenden
Ergebnissen
Zugängliche
vollständige
Publikation?
1 2 3 4
Quelle: Iain Chalmers, Paul Glasziou, The Lancet, 15 June 2009, doi:10.1016/S0140-6736(09)60329-9

4. Die Patientenperspektive deckt sich nicht
zwangsläufig mit der von Laien, Medizinern
Patienten haben…
 spezifisches Erfahrungswissen in/nach einer
schwerwiegenden Erkrankung
 Sicht auf Verständlichkeit und
Angemessenheit der Patienteninformation
 andere Risiko/Nutzen-Abwägung v.a.
Diagnostik, Risiken und Nebenwirkungen
 Einsichten in bestimmte praktische Aspekte
von Studien

5. Patienten haben oftmals andere Prioritäten
und Perspektiven als Ärzte, Angehörige
oder Pflegekräfte
Quelle: “Detecting Myeloma, ways to shortening an often painful and tedious patient odyssey: results from an international survey”.
Myeloma Euronet (2009). 314 Ärzte & Pfleger, 260 Patienten & Angehörige, 43 Länder
Nebenwirkungen mit dem negativsten Einfluss
auf das Gesamtbefinden (in %)
2) Haarausfall
8) Atemprobleme
9) Körperliche
Einschränkungen
15) Neuropathie
23) Thrombotische Ereignisse
24) Kieferschäden
Ärzte Pfleger Patienten Angehörige und Betreuer

6. Projektbeispiel:
“Optimierte Pat-Info”
 Patientengetriebene
Optimierung der
Pat-Info und
Kommunikation
 Inhaltsverzeichnis,
Glossar, Laienbegriffe,
Ablaufdiagramm, Video
 Bereits möglich im Rahmen
heutiger Gesetzgebung
“Therapieoptimierung bei neu diagnostizierten CML-Patienten in chronischer Phase mit Nilotinib-basierter Induktion und Nilotinib-
oder Interferon-alpha-Erhaltungsphase (EudraCT 2010-024262-22)”, >100 Zentren in Deutschland

7. Neue Zulassungsmodelle erfordern neuen
Umgang mit Nutzen/Risiko-Balance:
Rolle für Patienten!
 “Adaptive
Pathways” –
iterative Phasen
von strukturierter
Datensammlung
und Bewertung
 Erfordert
Akzeptanz von
Unsicherheit – mit
Beteiligung der
Patienten
Source: Dr. Hans-Georg Eichler at Boston CMO Network on 17 September 2013

8. Praxisbeispiel: Zusammenarbeit in
der Deutschen CML-Allianz
 Verbesserung der Kommunikation in Richtung der
CML-Patienten und Angehörigen
 Einbeziehung existierender Patientenplattformen und
Inhalte, z.B. leukaemie-online, leben-mit-cml.de,
leukaemie-hilfe.de
 Einbindung von CML-Patienten in die Forschung:
Studienprotokoll-, Informationsmaterialerstellung und
behördliche Genehmigungsprozesse
 Weiterbildung von Patienten(vertretern) zur Stärkung
des Dialogs zwischen Studienzentren,
Versorgungszentren und der Patientencommunity
 Dialog mit Studienkliniken und Ärzten über die
Patientenperspektive

9. Auf internationaler Ebene ist Patienten-
beteiligung in F&E gelebter Alltag
Im Ausland, speziell auf EU- und internationaler Ebene, bei
HIV und Seltenen Erkrankungen ist Beteiligung von
Patienten bereits Alltag
JCO (2009)HIV European Community
Advisory Boards (seit 15 Jahren)

10. Wo setzt Patientenbeteiligung im gesamten Arzneimittel-
Entwicklungsprozess in der Praxis an?
Forschungsdesign
und Forschungsplanung
Prüfplanerstellung
Patienteninformation
und Einwilligung
Studienberichte/Ergebnisse
Ergebnis-
Kommunikation
nach Studienende
Patienten-
broschüren
Studien-
Steuerungsbeiräte
Investigator Meetings
Data Monitoring ComitteesPraktische
Erwägungen
Health Technology
Assessment /
Nutzenbewertung
Prüfplan-
synopse
Forschungs
prioritäten
Forschungs-
prioritäten
Informationen
an Studienteilnehmer
Durchführung
der Forschung
Zulassungsprozesse
Ergebnis-
verteilung,
Kommunikation,
Source: Geissler, Ryll, Leto, Uhlenhopp
EPALCO/EUPATI (2015, unpublished)
Forschungs-
finanzierung
Ethische
Bewertung

11. Öffentlich-
keit
Forschungsethik-
kommissionen
Zulassungs-
behörden
Gesetzgeber
HTA-Institute
Research subject
Info provider
Advisor
Reviewer
Co-researcher
Driving force
Forschung
Patienten haben eine zentrale Rolle in der
Entwicklung patientenzentrierter Therapien
Trial protocol design,
informed consent, ethical
review, marketing
authorization, value
assessment, health policy

12. Europäische Patientenakademie (EUPATI)
 Objektive, qualitätsgeprüfte, laienverständliche
Materialien & Weiterbildung zur Arzneimittel-F&E
 Gefördert durch „IMI“,
öffentlich-private Partnerschaft der
EU-Kommission mit EFPIA
 Kompetenzaufbau bei Patientenvertretern
für Mitwirkung in Forschung, Behörden,
Ethikkommissionen
 Gestartet 2/2012, noch 1 Jahre
 33 Konsortialmitglieder,
geleitet vom European Patients‘ Forum
 Deutsch eine der 7 Sprachen

13. EUPATI bildet über den gesamten
Forschungs- und Entwicklungs-
prozess aus
1. Grundlagenforschung, Arzneimittelentwicklungsplanung
2. Präklinische Entwicklung
3. Klinische Forschung und Studien
4. Regulierungs- und Zulassungsprozesse
5. Arzneimittelsicherheit, Risiko/Nutzen
6. Gesundheitsökonomie und Nutzenbewertung (HTA)
Aber nicht: spezifische Indikationen oder Therapien,
sondern nur der Entwicklungsprozess und -rahmen!

14. www.eupati.eu/de
EUPATI
Toolbox in
Deutsch

15. Patienten sind Forschungspartner.
Jan Geißler
 jan@patientsacademy.eu
 Twitter @jangeissler
 http://www.patientsacademy.eu
 http://www.leukaemie-online.de
 http://www.cmladvocates.net