Schulung von Patientenvertreter ueber klinische Forschung. EUPATI und Arbeit im CML-Bereich, gehalten von Jan Geissler auf dem Jahrestreffen der Deutschen CML-Allianz, Weimar.
2. Prioritäten sind unterschiedlich –
Patienten kennen ihre Bedürfnisse am Besten
Beste Response vs (gut) beste Lebensqualität
Wesen der Erkrankung im Alltag (Fasten, Nebenwirkungen)
Prioritäten von TFR vs. „sicherer Hafen“
Prioritäten „Leben und Vergessen“ vs. „Eradikation“,
Bereitschaft zu zusätzlicher Toxizität (Kombistudien)
Bedenken bzgl. Langzeitfolgen der Therapien
Bereitschaft zu zusätzlicher Diagnostik, Mobilität zu Zentren
Bedeutung von Familienplanung
Therapietreue – intentional/non-intentional
Gerade bei CML: „hohes Komfortlevel“ zugelassener
Arzneimittel erfordert Rekrutierung in Studien
sehr genaue Abstimmung mit Patientenbedürfnissen
3. Patienten haben oftmals andere Prioritäten
und Perspektiven als Ärzte, Angehörige
oder Pflegekräfte
Detecting Myeloma, ways to shortening an often painful and tedious patient odyssey: results from an international
survey. Myeloma Euronet (2009). 314 physicians & nurses, 260 patients & carers, 43 countries
Nebenwirkungen mit dem negativsten Einfluss
auf das Gesamtbefinden (in %)
2) Haarausfall
8) Atemprobleme
9) Körperliche
Einschränkungen
15) Neuropathie
23) Thrombotische Ereignisse
24) Kieferschäden
Ärzte Pfleger Patienten Angehörige und Betreuer
4. Patienten(organisationen) können und
wollen zur Forschung beitragen
Erwartungsmanagement (hope/hype)
Besseres Studiendesign
(Aufnahmekriterien, unnötige Diagnostik,
Risiko/Nutzen-Dilemmas, Ethik,
patientenrelevante Endpunkte)
Kommunikation von Studien
und Studienergebnissen
an Patienten („make or break trials“)
Verbesserung der Patienteninformation
zur Studienteilnahme
Research subject
Info provider
Advisor
Reviewer
Co-researcher
Driving force
Source: PatientPartner FP7
Project (2010) 4
5. Wo setzt Patientenbeteiligung im gesamten Arzneimittel-
Entwicklungsprozess in der Praxis an?
Forschungsdesign
und Forschungsplanung
Prüfplanerstellung
Patienteninformation
und Einwilligung
Studienberichte/Ergebnisse
Ergebnis-
Kommunikation
nach Studienende
Patienten-
broschüren
Studien-
Steuerungsbeiräte
Investigator Meetings
Data Monitoring ComitteesPraktische
Erwägungen
Health Technology
Assessment /
Nutzenbewertung
Prüfplan-
synopse
Forschungs
prioritäten
Forschungs-
prioritäten
Informationen
an Studienteilnehmer
Durchführung
der Forschung
Zulassungsprozesse
Ergebnis-
verteilung,
Kommunikation,
Source: Geissler, Ryll, Leto, Uhlenhopp
EPALCO/EUPATI (2015, unpublished)
Forschungs-
finanzierung
Ethische
Bewertung
6. Europäische Patientenakademie (EUPATI)
Objektive, qualitätsgeprüfte, laienverständliche
Materialien & Weiterbildung zur Arzneimittel-F&E
Gefördert durch „IMI“, öffentlich-private
Partnerschaft der EU-Kommission mit EFPIA
Kompetenzaufbau bei Patientenvertretern
für Mitwirkung in Forschung, Behörden,
Ethikkommissionen
Gestartet 2/2012, noch 10 Monate
33 Konsortialmitglieder,
geleitet vom European Patients‘ Forum
Deutsch eine der 7 Sprachen
7. Themengebiete von EUPATI
7
• Grundlagenforschung,
Arzneimittelentwicklungsplanung
• Präklinische Entwicklung
• Klinische Forschung und Studien
• Regulierungs- und
Zulassungsprozesse
• Arzneimittelsicherheit, Risiko/Nutzen
• Gesundheitsökonomie und
Nutzenbewertung (HTA)
Englisch
Franz.
Deutsch
Spanisch
Polnisch
Italienisch
Russisch
8. EUPATI-Patientenexperten-
Trainingskurs #1 und #2
Für Patienten,
Angehörige,
Patientenvertreter
14 Monate Training
2 Kurse zu je 50
Teilnehmern,
>400 Bewerber!
28 Indikationsgebiete
3 CML-Trainees
und Graduates
12. Unsere Schulungsmaßnahmen
Jährliche Konferenz von
den Leitern unserer 106
Mitgliedsorganisationen
aus 81 Ländern
4 Sessions zu CML
5 Sessions zu
Advocacy
ELN Summary in 19
Sprachen
Studiendatenbank
Artikel über Ergebnisse
von Studien
Leukämie-Online-Treffen
Koordination der
deutschen EUPATI-
Plattform
Wissenschafts-
Trainingssitzung für
Patientenvertreter,
18.10.2015
Wie funktioniert die
Arzneimittel-F&D
Wie liest man
wissenschaftliche
Veröffentlichungen
Was macht die CML-
Allianz
Training 8./9.4.2016
Lead Generation
This step consists in finding a molecule that will interact with the target. The molecule might come from a natural source, e.g., a plant, or might have been made by chemists. These are called ‘small molecules’. Hundreds of thousands of molecules will be tested to find ‘leads’ – ones that interact with the target. Testing for leads is called a screening process. Modern robotic technology allows for ‘high throughput’ screening. This means that millions of molecules can be tested quickly. Once the leads have been generated or found, the process can move to the next step.
It is also possible to find large molecules (proteins) which interact with the target. These large molecules are much more complicated to make. They are produced by biotechnology processes and are therefore described as ‘biologics’. In biotechnology, the large molecules are produced by host cells of a living organism, such as bacteria, yeasts, or animal cells in large fermentation vats. The proteins are then separated and purified. The purified proteins can then be used to explore interactions with the target.
Traditionally the pharmaceutical industry produced ‘small molecules’ which were then developed as new medicines. Currently large molecules (proteins) or ‘biologics’ are produced. Both small molecules and biologics are important in medicines development.
Lead Generation
This step consists in finding a molecule that will interact with the target. The molecule might come from a natural source, e.g., a plant, or might have been made by chemists. These are called ‘small molecules’. Hundreds of thousands of molecules will be tested to find ‘leads’ – ones that interact with the target. Testing for leads is called a screening process. Modern robotic technology allows for ‘high throughput’ screening. This means that millions of molecules can be tested quickly. Once the leads have been generated or found, the process can move to the next step.
It is also possible to find large molecules (proteins) which interact with the target. These large molecules are much more complicated to make. They are produced by biotechnology processes and are therefore described as ‘biologics’. In biotechnology, the large molecules are produced by host cells of a living organism, such as bacteria, yeasts, or animal cells in large fermentation vats. The proteins are then separated and purified. The purified proteins can then be used to explore interactions with the target.
Traditionally the pharmaceutical industry produced ‘small molecules’ which were then developed as new medicines. Currently large molecules (proteins) or ‘biologics’ are produced. Both small molecules and biologics are important in medicines development.
