Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) werden wegen des hohen Therapiebedarfs oft auf der Grundlage kleiner oder unvollständiger Studien beschleunigt zugelassen und sind zunächst von der Nutzenbewertung befreit. Eine Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen zeigt, dass nur bei jedem zweiten dieser Medikamente am Ende ein Nutzen nachgewiesen werden kann. Die Vorstandsvorsitzende des AOK Bundesverbandes, Dr. Carola Reimann, fordert deshalb, die Ausnahmeregelungen für Orphan Drugs abzuschaffen. Betroffene bräuchten Gewissheit, dass der Nutzen von Medikamenten nachgewiesen ist, unterstreicht Reimann.