Teknik terapi gen dapat memperbaiki gen-gen cacat dalam tubuh dengan memasukkan gen normal ke dalam gen cacat untuk menggantikan fungsi gen yang abnormal, sehingga dapat mengobati penyakit genetis. Metode terapi gen meliputi menukar gen abnormal dengan gen normal, mengaktifkan atau menonaktifkan gen abnormal, serta memasukkan gen baru secara langsung atau melalui transfer gen ex vivo. Percobaan terapi gen pertama kali berhasil dilakukan pada tah