O documento descreve as 4 fases de pesquisa clínica para o desenvolvimento de novos medicamentos: Fase Pré-clínica testa segurança e atividade em animais; Fase I testa segurança em humanos; Fase II testa eficácia e segurança em pacientes; Fase III testa eficácia e segurança em larga escala; Fase IV monitora efeitos a longo prazo após a comercialização.

1. Pesquisa clínica
Fase Pré-clínica:
Objetivos: Informações preliminares sobre atividade farmacológica e segurança.
Características dos participantes: A nova molécula é aplicada em animais, após ter
sido identificada em experimentações in vitro como tendo potencial terapêutico.
Fase l
Objetivo: Estabelecer uma evolução preliminar da segurança e do perfil
farmacocinético e quando possível, um perfil farmacodinâmico.
Características: É o primeiro estudo em humanos em pequenos grupos de pessoas
sadias (20-100), de um novo princípio ativo, ou nova formulação, pesquisado
geralmente em pessoas voluntárias.
Esta fase define a tolerância em indivíduos saudáveis da maior dose tolerável, menor
dose efetiva, relação dose/efeito, duração do efeito e efeitos colaterais.
Fase ll (Estudo Terapêutico Piloto)
Objetivo: Demonstrar a atividade e estabelecer a segurança em curto prazo, do
princípio ativo, em indivíduos doentes.
Características dos participantes: Pacientes afetados por uma determinada
enfermidade ou condição patológica. As pesquisas realizam-se em um número limitado
(100 a 200) de pessoas e frequentemente são seguidas de um estudo de administração.
Deve ser possível, também, estabelecer-se as relações dose-resposta, com o objetivo de
obter sólidos antecedentes para a descrição de estudos terapêuticos ampliados.
Os estudos dessa fase são para demonstrar efetividade potencial da medicação, a
indicação da eficácia, a confirmação da segurança, a biodisponibilidade e
bioequivalência de diferentes formulações.
Fase lll ( Estudo Terapêutico Ampliado)
Objetivo: Determinar o resultado do risco/benefício a curto e longo prazos das
formulações do princípio ativo de maneira global o valor terapêutico relativo. Assim,
busca-se o conhecimento do produto em doenças de expansão
Características dos participantes: Diferentes populações de pacientes para demonstrar
eficácia e segurança das formulações princípio ativo (população mínima aprox. 800).
Exploram-se nesta fase o tipo e perfil das reações adversas mais frequentes, assim como
características especiais do medicamento e/ou especialidade medicinal.

2. Fase IV
Objetivo: Estabelecer o valor terapêutico, o surgimento de novas reações adversas e/ou
confirmação da frequência de surgimento das já conhecidas, e as estratégias de
tratamento.
Características dos participantes: Usuários do principio ativo. As pesquisas são
executadas com base nas características com que foi autorizado o medicamento e/ou
especialidade medicinal. São realizadas depois de comercializado o produto.
Nas pesquisas de fase IV devem-se seguir as mesmas normas éticas e científicas
aplicadas às pesquisas de fases anteriores.
Referências bibliográficas:
BRASIL, Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Pesquisa clínica. Disponível em:<
http://www.anvisa.gov.br/medicamentos/pesquisa/def.htm >. Acesso: 20/08/2013.