Curso "Delineamento de um projeto de pesquisa", ministrado por Sandra do Lago Moraes, Instituto de Medicina Tropical, Universidade de São Paulo

1. Ensaios clínicos
O investigador aplica um tratamento
(intervenção) e observa os seus efeitos
sobre um desfecho

2. Pontos fortes
Capacidade de demonstrar causalidade, que
decorre
 da alocação aleatória da intervenção, que pode
eliminar a influência de variáveis confundidoras
 do Cegamento, que pode eliminar a
possibilidade dos efeitos observados serem
causados por outros tratamentos ou por
mensuração enviesada dos desfechos

3. Pontos fracos
 São caros
 Consomem tempo
 Tratam de uma questão clínica restrita
 Podem expor os participantes a potenciais
danos

4. Ensaio randomizado cego
população
Tratament
o
1
placebo
com
doenç
a
sem
doença
com
doença
sem
doenç
a
PRESENTE FUTURO
amostra

5. Seleção dos pacientes
1.Definir os critérios de entrada
 Critérios de inclusão e exclusão têm como objetivo comum
identificar uma população importante para a qual um impacto
estatisticamente significativo da intervenção no desfecho
seja factível e provável
 Devem otimizar:
 Taxa do desfecho primário
 Eficácia esperada do tratamento ativo
 Capacidade de generalização dos achados do ensaio
 Facilidade de recrutamento e probabilidade de aderência ao
tratamento e ao acompanhamento

6. Seleção dos pacientes
2.Delinear um tamanho de amostra adequado e planejar com
base nele o recrutamento
Importante planejar uma população acessível de bom tamanho,
bem como prever tempo e recursos suficientes para obter o
tamanho desejado quando as barreiras para alcançá-lo se
tornam maiores que o previsto (o que é muito comum)

7. Medindo variáveis basais
 Coletar informações para posterior localização
do sujeito
 Descrever os participantes
 Medir variáveis que são fatores de risco para o
desfecho ou que podem definir subgrupos
 Estabelecer bancos de materiais
 Medir a variável de desfecho
 Ser parcimonioso

8. randomização
Alocação aleatória dos participantes a duas ou mais
intervenções
A aleatoriedade garante que fatores como idade, sexo e
outras características basais de prognóstico que
confundiram uma associação observada sejam
distribuídos igualmente entre os grupos randomizados,
exceto pela variação ao acaso
 Fazer a alocação corretamente
 Considerar técnicas especiais de randomização

9. Aplicando as intervenções
 Importância do cegamento
 Escolha da intervenção
 Escolha do controle

10. Randomização elimina o confundimento por
variáveis basais, e o cegamento elimina o
confundimento por co-intervenções
Explicação para a associação Estratégia para eliminar a explicação rival
1.acaso Igual a estudos observacionais
2.viés Igual a estudos observacionais
3.efeito-causa (não é uma explicação possível em
estudos experimentais)
Randomização
4.confundimento
Cegamento
5.causa-efeito
Variáveis confundidoras
pré-randomização
Variáveis confundidoras
pré-randomização (intervenções
não planejadas)

11. Acompanhamento e aderência ao
protocolo
 Escolher sujeitos com maior chance de aderir à
intervenção e ao protocolo
 Facilitar a intevenção
 Fazer com que as consultas sejam convenientes e
agradáveis
 Garantir que as medições do estudo não causem dor
e sejam interessantes
 Encorajar os sujeitos a permanecer no ensaio
 Localizar os sujeitos perdidos no acompanhamento

12. Medida do desfecho
Ao escolher essa medida , deve ser mantido um
equilíbrio, por um lado, a relevância clínica e, por outro,
a factibilidade e o custo
 Desfechos clínicos versus desfechos substitutos
 Características estatísticas
 Número de variáveis de desfecho
 Adjudicação de desfechos
 Efeitos adversos

13. Aula baseada nos capítulos 10 e 11 do livro
“Delineando a Pesquisa Clínica. Uma
abordagem epidemiológica”. Hulley SB,
Cummings SR, Browner WS, Grady D, Hearst
N, Newman TB. 2ed. Porto Alegre: Artmed,
2003.
Curso “Delineamento de um projeto de pesquisa” (aula 8)
Sandra do Lago Moraes
Instituto de Medicina Tropical, Universidade de São Paulo
Maio de 2012