Ciclo de conferencias y debates en Ciencias "Medicina personalizada". En colaboración con Nature Publishing Group Philip Ma Director de McKinsey & Company en Silicon Valley, California. Madrid, 3 de febrero de 2011

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L
a Medicina Personalizada ofrece un enorme
potencial de valor añadido tanto para el pa-
ciente como para el sistema sanitario.Aun así,
la adopción de esta medicina está siendo más lenta de
lo que las evidencias científicas o clínicas indicaban.
Una de las claves que marcan esta tasa de adopción son
los incentivos económicos de los inversores, y en eso se
centró precisamente la última conferencia de esta se-
sión,impartida por el Dr.Philip Ma,director de McKin-
sey & Company.
Tal y como explicó este experto,los recientes progre-
sos en el diagnóstico y el tratamiento de las enfermeda-
des se caracterizan por tener un coste comparativamen-
te elevado respecto a los recursos clásicos. Esto plantea
cuestiones de difícil pero necesaria resolución, especial-
mente relacionadas con el coste-efectividad de determi-
nadas investigaciones, pruebas o tratamientos; asimis-
mo, se plantean problemas de equidad y sostenibilidad
financiera del sistema sanitario.Y es que, según recono-
ció Philip Ma, “estos progresos tecnológicos que están
favoreciendo el desarrollo de la Medicina Personalizada
son muy costosos y requieren una potente financiación”.
Microeconomía en Medicina Personalizada
Según Ma, existen datos económicos sólidos que ava-
lan la necesidad de contar con un tipo de medicina más
específica e individualizada, especialmente cuando se
tiene en cuenta la relativamente escasa eficacia de los
tratamientos actuales y los frecuentes (costosos y, en
ocasiones, graves) efectos secundarios asociados.
Economía de la Medicina
Personalizada: retos y oportunidades
Philip Ma
Director de McKinsey & Company en SiliconValley,California
Reseña biográfica
Philip Ma es director de la
oficina de Silicon Valley de
McKinsey & Company, y jefe
de prácticas médicas de la cos-
ta Oeste.
Se licenció en Bioquímica
por la Universidad de Harvard,
tiene un máster en Económicas
por la Universidad de Oxford y obtuvo su doctorado en Bio-
logía en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (Estados
Unidos), donde llevó a cabo su carrera científica antes de incor-
porarse a McKinsey.
Philip Ma
En cifras de Estados Unidos, se estima que los efec-
tos secundarios de los tratamientos suponen anual-
mente entre 45 y 135.000 millones de dólares. Lo más
preocupante, como resaltó Ma,“es que hasta un 20-35%
de estos efectos indeseados son evitables”. También es
significativo el gasto que se realiza en el tratamiento de
enfermedades,que en el año 2008 fue de 292.000 millo-
nes de dólares; sin embargo, aproximadamente la mitad
de las terapias utilizadas resultaron ineficaces. Como
otro dato para la reflexión, el director de McKinsey &
Company señaló que“un 70% de las decisiones de salud
efectuadas por los médicos están respaldadas por prue-
bas diagnósticas,a pesar de que el gasto de hospitales en
diagnóstico resulta escaso”.
Los inversores y gestores sanitarios aún son reacios
a la incorporación de la Medicina Personalizada y, por
su parte, los médicos están asumiendo de forma dema-

2. MEDICINA PERSONALIZADA
siado lenta nuevos tests validados y de eficacia compro-
bada. Por eso, se preguntó el conferenciante,“¿están los
agentes de salud impidiendo el desarrollo y la adopción
de cuidados médicos personalizados?”.
A día de hoy, son muchas las barreras que aún sub-
sisten para facilitar la incorporación y generalización de
una verdadera Medicina Personalizada. Las promete-
doras esperanzas que se abren en este ámbito son con-
trarrestadas, en muchos casos, por algunos obstáculos
difícilmente superables.
Así, por ejemplo, aunque existe un creciente cono-
cimiento de la biología básica de las enfermedades, la
comprensión de las bases moleculares y científicas de
estos trastornos sigue siendo insuficiente en muchas
áreas; por otro lado, a pesar de la creciente evidencia
sobre los beneficios que aportan ciertos biomarcadores,
un único biomarcador no tiene la suficiente especifici-
dad y sensibilidad como para facilitar el diagnóstico de
una enfermedad y,además,no siempre la incorporación
de nuevas pruebas diagnósticas cuenta con el respaldo
de los inversores/gestores (dado su elevado coste); tam-
bién se cuenta con la ventaja de disponer de equipos y
tecnologías (nuevas plataformas de secuenciación) que
agilizan, y a un precio cada vez menor, el desarrollo de
pruebas multimodales y multivariables, pero esto supo-
ne una necesidad añadida de formación de los profe-
sionales y de contratación de nuevos expertos en el uso
de estas tecnologías. En la misma línea, la aprobación
de los nuevos tests diagnósticos se está llevando a cabo
muy lentamente (en muchas ocasiones por la falta de
formación).En síntesis,reconoció Ma,“aunque pudiése-
mos derribar todas las barreras científicas que dificultan
la eclosión de la Medicina Personalizada, a nivel ope-
rativo aún nos quedarían por superar otros obstáculos,
especialmente en lo que respecta a los incentivos eco-
nómicos”.
Perspectivas de los agentes interesados
Para tratar de radiografiar los problemas que se plan-
tean en este ámbito, la consultora McKinsey ha lleva-
do a cabo recientemente un estudio sobre los aspectos
microeconómicos de la Medicina Personalizada. Se
reunieron cerca de cien agentes de referencia en Me-
dicina Personalizada procedentes de distintos ámbitos:
unos 25 representantes de la industria farmacéutica,
unos 20 inversores y reguladores, unos 20 académicos,
aproximadamente unos 15 representantes de la indus-
tria diagnóstica, una decena de analistas y varios inver-
sores.Tras evaluar una amplia revisión de la literatura y
analizar los aspectos microeconómicos, se discutieron
estos hallazgos con el panel de expertos.
De esta forma se ha podido dibujar un panorama
global de las perspectivas que tienen los distintos agen-
tes implicados en el desarrollo y aplicación de la Medi-
cina Personalizada; igualmente, se ha identificado una
serie de incentivos que,a juicio de estos agentes,podrían
animarles a respaldar este tipo de medicina.
Desde el punto de vista de los inversores, la princi-
pal evidencia que se extrae del estudio de McKinsey es
que, en general, aceptan la Medicina Personalizada con
un cierto escepticismo,puesto que consideran que cual-
“¿Están los agentes de salud
impidiendo el desarrollo y la
adopción de cuidados médicos
personalizados?”
“Aunque pudiésemos derribar
todas las barreras científicas
que dificultan la Medicina
Personalizada, aún quedarían
otros obstáculos, como los
incentivos económicos.”

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Economía de la Medicina Personalizada: retos y oportunidades | Philip Ma
quier introducción de tecnología diagnóstica que no se
acompañe de un impacto clínico significativo supone
una mayor complejidad y más costes injustificados. En
cualquier caso,algunos analistas e inversores reconocen
que la Medicina Personalizada puede suponer también
una reducción acusada de los costes en salud,ayudando
también a hacer más atractivos para los clientes ciertos
productos.
De la misma forma, se determina que los inverso-
res están interesados en esta Medicina Personalizada
porque advierten que puede ofrecer ciertas oportuni-
dades de mejora,quieren estar a la vanguardia y desean
crear una imagen de marca. Se admite como problema
solucionable la falta de información existente sobre la
eficacia clínica y los costes reales que implica este tipo
de medicina, siendo necesario invertir en la formación
y educación de los profesionales. Ya en el caso de Es-
tados Unidos, un problema peculiar que se plantea es
el de la contabilidad longitudinal que llevan a cabo las
aseguradoras,puesto que habitualmente ofrecen servi-
cios de atención sanitaria durante un período de tiem-
po limitado.
Por su parte, los proveedores de servicios de salud
se quejan de una significativa falta de educación en
este ámbito de la Medicina Personalizada, especial-
mente en lo que respecta al empleo de nuevos tests
y tecnologías diagnósticas. También se descubre una
importante variabilidad en el interés que demuestran
frente a estos progresos según las especialidades, sien-
do la oncología la disciplina en la que se objetivan más
ventajas y progresos y donde la aceptación de los es-
pecialistas es mayor. Además, los médicos reconocen,
según expuso Philip Ma, que “la práctica de la Medi-
cina supone un desafío constante, y ahora con la in-
troducción de estas novedades aún se complica más el
desempeño de esta tarea”.
Un ámbito que plantea una especial controversia
para los médicos es el del reembolso, más aún cuan-
do en Estados Unidos, Japón y en algunos países de la
Unión Europea estos proveedores de servicios de salud
están sometidos a un sistema de reembolso estrecha-
mente relacionado con la realización de ciertos proce-
dimientos y actividades; en este contexto, la adopción
de una Medicina Personaliza, basada en gran parte en
el empleo de pruebas capaces de evitar la práctica de
muchos procedimientos ineficaces o prescindibles, su-
pondría una disminución significativa en el volumen de
procedimientos que se llevan a cabo y, por tanto, de los
incentivos económicos para los proveedores de salud.
Así, dependiendo de la situación, los tests de Medicina
Personalizada podrían suponer una pérdida de ingre-
sos para estos médicos (como el Oncotype DX, un test
diagnóstico utilizado en cáncer de mama que permite
seleccionar mejor a los pacientes candidatos a quimio-
terapia y, por lo tanto, disminuye los gastos que tienen
que hacer estos enfermos), aunque otros pueden tener
el efecto contrario (por ejemplo, un test capaz de multi-
plicar por tres la tasa de identificación de pacientes con
riesgo de padecer cáncer de colon).
Insistiendo en esta idea, el director de la consulto-
ra McKinsey & Company aclaró que“no todos los tests
diagnósticos comercializados actualmente o en fases
avanzadas de desarrollo clínico resultan coste-efectivos
para los inversores”. Entre los ejemplos más paradigmá-
ticos, el ponente citó los beneficios que aportan los tests
para identificar sobreexpresión de HER2 en mujeres
con cáncer de mama,facilitando en ese caso la selección
de un fármaco como trastuzumab (que resulta especial-
mente eficaz en esta población); por eso, en la mayor
parte de los sistemas sanitarios del mundo este fárma-
“Los inversores están interesados
en esta Medicina Personalizada
porque quieren estar a la
vanguardia y desean crear una
imagen de marca.”

4. MEDICINA PERSONALIZADA
co cuenta con la financiación de las autoridades. Por el
contrario, la relación de coste-beneficio es menos satis-
factoria con los tests dirigidos a detectar algunas varia-
ciones del gen BRCA1, que predicen un mayor riesgo
de sufrir cáncer de mama,puesto que los investigadores
han identificado cientos de mutaciones en este gen aso-
ciadas con un mayor riesgo de cáncer.
Para la industria diagnóstica, la Medicina Perso-
nalizada supone un área de enorme interés y de gran
atractivo. La muestra más evidente se encuentra en la
industria de diagnóstico molecular, que en los últimos
años ha experimentado un crecimiento exponencial.
Los diagnósticos moleculares se han convertido en un
mercado apetecible y atractivo en comparación con
los diagnósticos típicos, especialmente por el poten-
cial que tienen para introducir productos de alto coste
(de 100 a 3.000 $ por test frente a 20-50 $ por un test
diagnóstico clásico) y por los grandes márgenes de be-
neficio. En los últimos años han emergido compañías,
como Celera, Genomic Health o Monogram Bioscien-
ces, que se han consolidado y enriquecido, desarro-
llando pruebas de diagnóstico molecular realmente
innovadoras.
Sin embargo,como advirtió Ma,“el negocio del diag-
nóstico molecular no está exento de riesgos, como re-
sultado del exceso de costes de investigación, el prolon-
gado tiempo que transcurre en el proceso de desarrollo
y comercialización de los productos,los problemas para
financiar estos tests y para cubrir costes, la lentitud de
los médicos para adoptar estos recursos, etc.”.
Actualmente existen dos grandes tipos de tests in-
novadores de Medicina Personalizada, que se asientan
en dos modelos de negocio distintos. Por un lado, se
encuentra el modelo denominado “Companion diag-
nostics”, que se basa en la colaboración de una empresa
diagnóstica y una farmacéutica con el objetivo de desa-
rrollar una prueba diagnóstica específica para una diana
terapéutica y un tratamiento; compañías como Roche,
Genzyme, Dako o Gen-Probe han seguido este modelo
dedesarrollo,quesecaracterizaporunarelacióncapital/
riesgo bajo para la empresa diagnóstica (la mayor parte
del riesgo es soportado por el laboratorio farmacéutico)
y un valor de recuperación de la inversión también re-
ducido. Más inversión, riesgo y posibles beneficios para
la empresa diagnóstica plantea el modelo “Stand alone
diagnostics”, en el que una única compañía apuesta por
el desarrollo en solitario de un test diagnóstico,cubrien-
do también los aspectos farmacéuticos; siguen este mo-
delo empresas como Hologic,Agendia o XDx.
La industria farmacéutica está mostrando, por su
parte, un creciente interés por la Medicina Personaliza-
da.Aunque hace unos cinco o diez años eran muy pocas
las empresas de este sector que invirtieron en la inves-
tigación de biomarcadores, ahora prácticamente todas
ellas cuentan con un amplio y ambicioso programa de
identificación y desarrollo de estos marcadores bioló-
gicos. Una de las mayores expectativas para estas com-
pañías, como indicó el ponente,“se fundamentaba en la
posibilidad de contar con estos recursos para reducir los
costes derivados de la realización de ensayos clínicos, al
facilitar la identificación y selección de la población dia-
na (y, por lo tanto, se reducirían los tamaños muestra-
les y el tiempo de desarrollo)”. Sin embargo, reconoció
Philip Ma,“estas promesas no se han cumplido del todo,
especialmente por las dificultades que imponen las nor-
mativas existentes”. En cualquier caso, se detecta una
gran variabilidad en el nivel de inversión de estas em-
presas farmacéuticas, aunque para muchas de ellas no
cabe duda que existen focos o nichos de oportunidad.
“Los diagnósticos moleculares
se han convertido en un
mercado apetecible y atractivo
en comparación con los
diagnósticos típicos.”

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Economía de la Medicina Personalizada: retos y oportunidades | Philip Ma
Básicamente se distinguen dos tipos de escenarios:
1) cuando la Medicina Personalizada es una necesidad
para el desarrollo de nuevos tratamientos, ya que sin
estos recursos resultaría inviable; 2) cuando la Medici-
na Personalizada se considera únicamente una opción,
para ahorrar costes en el desarrollo de nuevos fármacos
y compartir riesgos.
El papel de las autoridades reguladoras también es
esencial para determinar el futuro éxito de la Medi-
cina Personalizada. Los avances en farmacogenética
y farmacogenómica están cambiando notablemente
el proceso de aprobación, evaluación y seguimiento
de fármacos y recursos diagnósticos, de ahí la nece-
sidad de contar con una estricta regulación en este
ámbito. El máximo organismo europeo que regula la
aprobación y utilización de fármacos,la Agencia Euro-
pea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés),
asume la nueva realidad que aportan los progresos en
la investigación farmacogenética y farmacogenómica;
lo mismo está haciendo la Administración de Alimen-
tos y Medicamentos norteamericana (FDA, por sus si-
glas en inglés), que está incentivando el desarrollo de
biomarcadores y está creando nuevos estándares y vías
de aprobación de fármacos.
Con todo,afirmó Ma,“la complejidad de muchos de
los tests diagnósticos que se están investigando (espe-
cialmente aquellos que afectan a una multiplicidad de
genes) plantea enormes dificultades para los regula-
dores, puesto que resulta muy complicado validar sus
resultados, asegurar y demostrar su reproducibilidad y,
por lo tanto, decidir o no su autorización”. En cualquier
caso, añadió,“los reguladores reconocen el enorme po-
tencial de la Medicina Personalizada para favorecer im-
portantes ahorros a los sistemas sanitarios,tanto por in-
ducir un descenso de la pérdida de dinero en productos
farmacéuticos ineficaces como por reducir los efectos
adversos de los medicamentos”.
Fuera de Estados Unidos, las autoridades regu-
ladoras se han mostrado más proclives a realizar un
abordaje económico de los nuevos tests diagnósticos,
incorporando en su evaluación análisis HEOR (health
economics and outcomes research) y HTA (hierarchical
task analysis).
En general, se considera que las autoridades re-
guladoras están reaccionando adecuadamente a esta
realidad cambiante. Las agencias están multiplican-
do su labor de generación de guías y documentos de
ayuda a las compañías que apuestan por medicinas
más personalizadas. También están trabajando en la
validación de nuevos biomarcadores, en un esfuerzo
conjunto con la industria y los investigadores (anali-
zan y aprueban el estado de un biomarcador en rela-
ción con la respuesta a un fármaco). Igualmente, se
está intentando definir el nivel de evidencia requeri-
do para licenciar nuevos fármacos que han probado
su eficacia y seguridad en menos pacientes pero más
específicos.
En base a esta situación, Philip Ma identificó las
principales prioridades en política sanitaria que se de-
ben asumir para crear y aumentar el valor de la Medi-
cina Personalizada. Según se apunta en el estudio co-
ordinado por McKinsey & Company,“se debe diseñar
un proceso claro de aprobación para este tipo de recur-
sos diagnósticos (ya sea desarrollados bajo el modelo
de asociación de industria farmacéutica y diagnóstica
o con el modelo de stand-alone); se tiene que cambiar
el actual sistema de reembolso, de manera que el va-
lor proporcionado se mida en términos de resultados
“La complejidad de muchos
tests diagnósticos dificulta su
aprobación puesto que resulta
muy complicado validar sus
resultados, asegurar y demostrar
su reproducibilidad.”

6. MEDICINA PERSONALIZADA
clínicos (no de actividades y procedimientos) y que el
sistema aporte transparencia y cree valor; se tiene que
efectuar una adecuada cobertura para gratificar la in-
versión realizada en innovación y hay que adecuar los
incentivos de los proveedores de salud a los resultados
clínicos obtenidos”.
Cuestiones a resolver
A pesar del entusiasmo y las expectativas generadas por
la Medicina Personalizada, y de la acumulación diaria
de innovaciones, aún quedan muchas dudas por solu-
cionar. Para Philip Ma, “en los próximos 5-10 años, si
se quiere conseguir la implantación definitiva y el éxito
de la Medicina Personalizada, habrá que realizar cam-
bios en tres ámbitos esenciales: 1) se deben introducir
variaciones significativas en cada uno de los agentes
implicados; 2) tienen que introducirse más avances tec-
nológicos;y 3) deben continuar los progresos científicos
en el conocimiento y comprensión de las enfermedades.
En cuanto a la estructura del mercado, por ejemplo,
según Ma, se observa una falta de integración entre los
intereses de los inversores y los proveedores de servicios
de salud; en este caso,la potencial evolución que se debe
seguir radicará en el diseño de estrategias encaminadas
a lograr un mejor alineamiento entre los intereses de
ambos grupos de agentes.Respecto a las políticas a apli-
car, se sugiere cambiar la regulación actual (enfocándo-
se ésta hacia una potenciación de servicios de salud más
dirigidos), así como facilitar el manejo y el reparto de
riesgo por parte de los inversores.
Respecto a los avances tecnológicos, Ma prevé una
evolución desde tests de una complejidad baja-media a
otros mucho más sofisticados y completos; además, se
espera una importante mejoría en la utilidad y las apli-
caciones de las técnicas de imagen molecular.
Sobrelosprogresoscientíficos,quehastaahorasehan
centrado fundamentalmente en el ámbito de la oncolo-
gía, se cree que a corto-medio plazo se irán acumulando
nuevas evidencias en otras áreas médicas. Para Ma, las
mejoras se focalizarán principalmente en el ámbito de
la eficacia, seguridad, predicción del riesgo y diagnóstico
precoz.
Como ideas finales de su conferencia, Ma subrayó
algunas cuestiones pendientes de resolver que plan-
tean los diferentes agentes implicados en el desarro-
llo, aplicación y financiación de la Medicina Persona-
lizada. La industria farmacéutica quiere saber cuál es
el nivel correcto de inversión que se debería hacer en
Medicina Personalizada y si existen otras oportuni-
dad nuevas de obtener valor en este campo (más allá
de los modelos farmacéuticos aceptados hasta ahora).
Por su parte, las compañías de tecnología diagnóstica
se preguntan en qué parte de la cadena de valor debe-
rían invertir, cuáles serán las tecnologías y platafor-
mas que acabarán imponiéndose, y qué nuevas capa-
cidades harían falta para extender nuevos modelos de
negocio. Al mismo tiempo, los inversores se plantean
si la Medicina Personalizada es un área prioritaria
dentro del ámbito de los cuidados de salud y en qué
modelos de negocio y tecnología se debe invertir. Fi-
nalmente, los inversores quieren saber si la Medicina
Personalizada podría servirles para diferenciarse de
sus competidores frente a los posibles clientes o para
ofrecerles un valor añadido, y cómo distinguir entre
los tests diagnósticos que ahorrarán costes y aquellos
que generarán nuevos gastos.
Por último, concluyó el ponente, “es evidente que
este tipo de medicina acabará imponiéndose, pero hace
falta tiempo para poder estimar sus beneficios y son ne-
cesarios cambios inmediatos en las políticas sanitarias
para asegurar su exitosa implantación” ❙
“Es evidente que este tipo de
medicina acabará imponiéndose,
pero hace falta tiempo para poder
estimar sus beneficios.”