«Market Access»: Ridurre il time to market, creando, incrementando e sostenendo il valore del farmaco. A cura di Annarita Formicola, Antonio Marsico, Arianna Bianchi, Carmen Iodice, Davide Cocca e Guglielmo Cocozza, Programma Scienziati in Azienda ISTUD 2014-2015

1. Annarita Formicola
Antonio Marsico
Arianna Bianchi
Carmen Iodice
Davide Cocca
Guglielmo Cocozza
«Market Access»: Ridurre il time to market,
creando, incrementando e sostenendo il
valore del farmaco.
Baveno, 12/12/2014

2. Curiosità
Novità
Coerenza
Perché abbiamo scelto il Market Access?

3. CAPIRE E APPROFONDIRE, PER DARE UNA
PRECISA DEFINIZIONE DI MARKET ACCESS
INDIVIDUANDO TUTTE LE SUE AREE DI
COMPETENZA
Obbiettivo del Progetto

4. «Market Access»:
ridurre il time to market….
AIC Paziente

5. Gap temporale
• Frammentazione del potere decisionale
• Esistenza del Prontuario Nazionale e di Prontuari Regionali/Locali
• Complessità delle strutture organizzative
MOLTEPLICITA’ di STAKEHOLDER

6. «Market Access»:
…creando, incrementando e
sostenendo il valore del farmaco
VALORE = aspetto terapeutico + aspetto economico
Fare in modo non solo che al paziente arrivi più velocemente
il farmaco, ma garantire anche che gli arrivi il farmaco
migliore

7. La necessità di fare leva sul valore del farmaco è legato al contesto
in cui ci troviamo che vede:
AUMENTO
DELLA
DOMANDA
DI SALUTE
VS
RIDUZIONE DEL
BUDGET PER LA
SPESA SANITARIA
-Maggiore diffusione delle informazioni
-Sviluppo del grado di cultura dei consumatori
-Più attenzione dei cittadini alla salute
-Aumento dell’età media della popolazione
-Aumento del peso delle patologie acute
-Crisi economica globale
-Crescita dei disavanzi regionali
-Aumento dei consumi pro-capite
-Basso livello di appropriatezza terapeutica
prescrittiva

8. 1. Per ridurre il «time to market», identificando e aprendo più
velocemente tutti i cancelli che si frappongono tra il farmaco ed il
paziente
2. Trovare il giusto compromesso tra la necessità di contenere la spesa
e la possibilità di offrire al paziente la cura migliore
Perché dunque diventa
fondamentale il processo di
Market Access?

9. Alla luce di queste considerazioni abbiamo
deciso di analizzare più dettagliatamente:
- Organizzazione ed evoluzione del SSN
- Procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio
- Spesa sanitaria e farmaceutica
- Procedure di prezzo e rimborso
- Introduzione dei farmaci nei prontuari
- Strumenti di identificazione e valutazione del valore di un farmaco:
Health Technology Assessment (HTA) e Horizon Scanning (HS)

10. Il Sistema
Sanitario

11. Definizione
Il Sistema Sanitario è l’insieme organizzato delle
persone, delle istituzioni e delle risorse umane e
materiali il cui fine è la promozione, il recupero e il
mantenimento della salute della popolazione.
La tutela della salute può avvenire tramite le seguenti attività:
• Eliminazione delle cause della malattia e dei fattori di rischio per la salute
(Prevenzione Primaria)
• Individuazione delle malattie in fase precoce e arresto della loro evoluzione
(Prevenzione Secondaria)
• Identificazione della malattia e sua rimozione con la guarigione o il ritardo nel suo decorso
(Diagnosi e Cura)
• Recupero delle capacità funzionali
(Riabilitazione)

12. Dino Biselli
L’Organizzazione del Sistema Sanitario Italiano

13. Valutazione
La valutazione di un Sistema Sanitario avviene tenendo conto dei seguenti
parametri:
Efficienza Tecnica: misurazione del numero di prestazioni realizzate con un’unità
di fattore produttivo (prestazioni/risorse)
Efficacia: misurazione del grado di miglioramento della salute in seguito al
consumo di una prestazione sanitaria (salute/prestazioni)
Rendimento: rapporto fra salute e risorse, ovvero il risultato della moltiplicazione
fra Efficienza ed Efficacia (salute/risorse)

14. Il Sistema Sanitario italiano ha conosciuto una graduale evoluzione normativa che nel
tempo ha portato all’adozione del Servizio Sanitario Nazionale oggi vigente.
Ante L. 833/1978
1888
La legge Crispi istituisce il medico condotto in ogni comune
1939
Viene istituita l’assicurazione obbligatoria contro i rischi di
malattia (Casse mutue provinciali)
1946-1956
Intervento statale a favore degli indigenti e sanità affidata
alla carità religiosa. Istituzione dei primi enti mutualistici
1957-1974
Piena applicazione del modello delle assicurazioni sociali
1975-1978
Trasferimento dell’assistenza ospedaliera alle regioni
Processo di Evoluzione in Italia

15. Servizio Sanitario Nazionale (1978)
Legge n. 883 del 1978
Istituzione del Servizio Sanitario Nazionale (SSN)
D. Lgs. 502/1992 & D. Lgs. 517/1993
Seconda Riforma Sanitaria
D. Lgs. 229/1999
Riforma Bindi
Costituzione italiana (1948)
Verso la Riforma
Servizio sanitario omogeneo
ed universale

16. Definizione
Il SSN è definito come il complesso delle funzioni, delle strutture, dei servizi destinati
alla promozione, al mantenimento e al recupero della salute fisica e psichica di tutta
la popolazione, senza distinzioni di condizioni individuali o sociali e secondo modalità
che assicurino l’eguaglianza dei cittadini nei confronti del servizio.
Principi
• Universalità del diritto all’assistenza sanitaria per tutte le persone e le forme di
malattia, evitando il compimento di atti che possano determinare discriminazioni, limiti
di tempo e di costo
• Globalità di erogazione dei servizi alle persone e alla collettività
• Unicità di gestione dei servizi da parte delle ASL/USL
• Eguaglianza dei cittadini riguardo ai bisogni di salute ed Uniformità di
trattamento in tutto il territorio nazionale
• Democrazia intesa come partecipazione e controllo sulla gestione della sanità
• Decentramento del prelievo fiscale e delle decisioni di spesa
• Programmazione nell’offerta di servizi e della spesa

17. La Legge n. 833/78 individua due centri di governo e determina l’istituzione di
una specifica tipologia di erogazione:
Il modello
Organizzativo
Dino Biselli
L’Organizzazione del Sistema Sanitario Italiano

18. • Burocratizzazione delle USL:
- Rigidità procedure, separazione tra le aree sanitarie e
quelle amministrative, autoreferenzialità;
• Ingerenza della politica nella gestione
• Mancanza di autonomia e direzione manageriale
• De-responsabilizzazione finanziaria USL e Regioni
- Separazione tra responsabilità di spesa (USL) e
finanziamento (Stato);
- Ripiano dei disavanzi;
- Ritardi nella definizione e ripartizione del FSN.
Stato
Regioni
USL
Spesa storica
Criteri regionali
Gestione
Spesa effettiva > fabbisogno
previsto (disavanzi)
Richiesta
disavanzi
Richiesta
disavanzi
Problemi del SSN
negli anni ‘80

19. • La funzione di indirizzo e controllo dei Comuni viene
meno (USL autonome e cambiano referente
politico);
• Maggiore responsabilizzazione finanziaria (eventuali
inefficienze dovranno essere coperte con fondi
regionali propri), legislativa e amministrativa;
• Maggiore autonomia nel governo e coordinamento
dei SSR (gestione delle Aziende Unità Sanitarie Locali
e delle Aziende Ospedaliere);
• Definizione dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA),
che devono essere forniti in modo omogeneo e
indifferenziato in tutto il territorio nazionale;
• Definizione e la ripartizione delle risorse finanziarie
del SSN, necessarie per garantire i LEA in condizioni
di efficacia ed efficienza.
Regionalizzazione Aziendalizzazione
• Esigenza di un riequilibrio delle competenze, della
responsabilità e dei controlli in materia sanitaria, da
parte dello Stato e delle Regioni;
• Esigenza di razionalizzare le risorse impiegate dallo
Stato in un quadro di compatibilità complessiva del
bilancio dello Stato;
• Autonomia delle nuove Aziende Sanitarie
(organizzativa, amministrativa, contabile e
patrimoniale);
• Fallimento delle USL gestite collegialmente dai
Comuni (in termini di obiettivi di salute e di
sostenibilità economico-finanziaria).
• De-burocratizzazione, direzione manageriale e
gestione secondo i principi di efficacia, efficienza ed
economicità.
Seconda Riforma Sanitaria (D. Lgs. 502/1992 & 517/1993)

20. ASL e AO: Modelli Istituzionali
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L’Organizzazione del Sistema Sanitario Italiano

22. Autorizzazione
all’immissione in
commercio (AIC)

23. Direttiva 2001/83/CE-Articolo 6
«1. Nessun medicinale può essere immesso in commercio in uno
Stato membro senza un’autorizzazione all’immissione in commercio
delle autorità competenti di detto Stato membro rilasciata a norma
della presente direttiva oppure senza un’autorizzazione a norma del
regolamento (CEE) n.2309/93»
Qualità
SicurezzaEfficacia

24. •PROCEDURA NAZIONALE
•PROCEDURA DI MUTUO RICONOSCIMENTO
•PROCEDURA CENTRALIZZATA
LE TRE PROCEDURE PER
OTTENERE L’AIC

25. RILASCIATA DAL MINISTERO DELLA SALUTE DOPO ESAME ED
APPROVAZIONE DEL DOSSIER DI VALUTAZIONE DA PARTE DELL’AIFA
ITER DELLA NORMATIVA:
• VERIFICA (CONFORMITA’DOCUMENTAZIONE,IMPIANTO/PERSONALE,PRODOTTO)
• TEMPO RILASCIO ( SOLITAMENTE > 210gg= 120+90)
• AUTORIZZAZIONE ( ACCORDATA, NEGATA, REVOCATA, SOSPESA)
AIC: PROCEDURA NAZIONALE

26. PROCEDURA DI MUTUO
RICONOSCIMENTO

27. PROCEDURA DEI FARMACI CHE PREVEDE UN’UNICA AUTORIZZAZIONE
ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO VALIDA IN TUTTA LA COMUNITA’ EUROPEA
LA VALUTAZIONE EMA E’ OBBLIGATORIA PER I MEDICINALI BIOTECNOLOGICI COME:
• PRODOTTI DA DNA RICOMBINANTE
• ESPRESSIONE CONTROLLATA DI GENI PRORTATORI DI CODICI PER PROTEINE
BIOLOGICAMENTE ATTIVE NEI PROCARIOTI E NEGLI EUCARIOTI, COMPRESE
ANCHE CELLULE DI MAMMIFERI MODIFICATI
• METODI E BASI DI IBRIDOMI E DI ANTICORPI MONOCLONALI
APPROVAZIONE CENTRALIZZATA
DEI FARMACI

28. ITER DI APPROVAZIONE
CENTRALIZZATA

29. MODULO I-INFORMAZIONI AMMINISTRATIVE:
• INDICE
• MODULO DI DOMANDA
• RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO, ETICHETTATURA E FOGLIETTO ILLUSTRATIVO
MODULO II-RIASSUNTI:
• INDICE GENERALE
• RIASSUNTO GENERALE RELATIVO ALLA QUALITA’
• RIASSUNTO RELATIVO ALLA PARTE NON CLINICA
• RIASSUNTO RELATIVO ALLA PARTE CLINICA
DOSSIER AIC: I 5 MODULI

30. L’RCP, definito anche “la carta d’identità del
medicinale” è la scheda tecnica che riassume lo
stato delle conoscenze sul farmaco al momento
della concessione dell’AIC
RCP:RIASSUNTO
CARATTERISTICHE PRODOTTO

31. • DENOMINAZIONE DEL FARMACO
• COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
• FORMA FARMACEUTICA
• INFORMAZIONI CLINICHE
• PROPRIETA’ FARMACOLOGICHE
• INFORMAZIONI FARMACEUTICHE
• ELEMENTI DI INTERESSE AMMINISTRATIVO
L’RCP è strutturato secondo un modello prefissato (Art.14 DLvo
219/06 e allegato II, Art.14 direttiva 2001/83/CE e succ.
modifiche)

32. • SOTANZA/E ATTIVA/E
• INFORMAZIONI GENERALI RELATIVE ALLE MATERIE PRIME E AI
MATERIALI SUSSIDIARI
• PROCESSO DI FABBRICAZIONE DELLE SOSTANZA/E ATTIVA/E
• MEDICINALE FINITO
• PROCESSO DI FABBRICAZIONE DEL MATERIALE FINITO
• CONTROLLO DEGLI ECCIPIENTI
• CONTENITORE E CHIUSURA DEL MATERIALE FINITO
• STABILITA’ DEL MATERIALE FINITO
MODULO III: INFORMAZIONI CHIMICHE, FARMACEUTICHE
E BIOLOGICHE PER MEDICINALI CONTENENTI SOSTANZE
ATTIVE CHIMICHE E/O BIOLOGICHE

33. • RELAZIONI SUGLI STUDI FARMACOLOGICI
• RELAZIONI SUGLI STUDI FARMACOCINETICI
• RELAZIONI SUGLI STUDI TOSSICOLOGICI
• RELAZIONI SUGLI STUDI FARMACOCINETICI SULL’UOMO
• RELAZIONI SUGLI STUDI FARMACODINAMICI SULL’UOMO
• RELAZIONI SUGLI STUDI SULL’EFFICACIA E LA SICUREZZA
• RELAZIONE SULL’ESPERIENZA SUCCESSIVA ALL’IMMISSIONE IN
COMMERCIO
MODULO IV: RELAZIONI NON CLINICHE
MODULO V: RELAZIONI CLINICHE

34. Spesa sanitaria

35. Il Servizio Sanitario Nazionale è caratterizzato da una significativa fase di
pianificazione che si concretizza nell’adozione di un Piano Sanitario Nazionale
(PSN), predisposto dal Governo, su proposta del Ministro della Salute. Ha una
durata triennale e può essere modificato nel corso del triennio dal Governo in
rapporto a specifiche necessità.
Il livello complessivo delle risorse del Servizio Sanitario Nazionale è dato:
• entrate proprie delle aziende del Servizio Sanitario Nazionale;
• fiscalità generale delle Regioni (IRAP;IRPEF);
• compartecipazione delle Regioni a statuto speciale e delle Province
autonome di Trento e di Bolzano;
• bilancio dello Stato (IVA, accise sui carburanti, Fondo Sanitario Nazionale).

36. • Gli importi finali del finanziamento per gli anni 2011-2014, sono il risultato delle manovre della Legge di
Stabilità 2013 (Governo Monti), mentre è ancora in corso la rideterminazione della quota del
finanziamento collegata alla Legge di stabilità 2014 (Governo Letta) per il triennio 2014-2016.
• Mentre negli anni che vanno dal 2001 al 2011 si è assistito ad un progressivo aumento, più o meno marcato,
delle risorse, nell’ultimo triennio (2011-2014), a causa dei tagli resi obbligatori dalla crisi che ha investito il
paese, anche la spesa sanitaria ha subito una riduzione di budget.

37. La spesa farmaceutica costituisce una delle aree che assorbe risorse nel settore sanitario
(14% circa).
Si divide in:
Spesa farmaceutica territoriale: farmaci di fascia A
Spesa farmaceutica ospedaliera: farmaci di fascia H

38. Con l’assottigliamento dei fondi destinati alla spesa sanitaria,
assistiamo ad una riduzione dei budget destinato alla spesa
farmaceutica:
• Spesa farmaceutica territoriale 11,35%
• Spesa farmaceutica ospedaliera 3,5%
Il sistema Pay-back introdotto con legge 222/2007 ha stabilito che in caso di
sforamento dei suddetti budget:
-per la spesa farmaceutica territoriale la copertura deve essere assicurata da
parte della intera filiera, ovvero industria farmaceutica, grossisti e farmacie, in
misura proporzionale alle relative quote di spettanza sui prezzi dei medicinali.
-per la spesa farmaceutica ospedaliera la copertura è prevista dalle Regioni.

39. I cambiamenti resi necessari per contenere la
spesa sanitaria hanno riguardato inevitabilmente
anche i processi di: PRICING e REIMBURSEMENT
La RIMBORSABILITA’ di un farmaco viene determinata sulla base dei LEA, Livelli
Essenziali di Assistenza, ovvero i servizi che il SSN è tenuto a fornire a tutti i cittadini,
gratuitamente o dietro pagamento di una quota di partecipazione.
La determinazione del PREZZO di un farmaco dovrebbe tener conto di tre fattori:
1. Protezione del consumatore
2. Controllo della spesa pubblica
3. Sviluppo della azienda farmaceutica produttrice al fine di garantire un
reinvestimento in ulteriori ricerche

40. Fino al 1979 metodo «Sanita’»: il prezzo del farmaco era stabilito tenendo
presente alcune voci di costo come le materie prime, la manodopera e i materiali di
confezionamento
1979 - 1987 metodo “CIP-costi” – oltre alla valutazione analitica si prendono in
considerazione in maniera più significativa l'innovatività e la ricerca, la tecnologia
impiegata nonché le ricadute sul resto dell'economia
1987 – 1993 metodo dei “coefficienti”: Il nuovo prezzo si ottiene sommando: Valore
del P.A, Spese Generali, Spese per l’Informazione Medico-Scientifica, Remunerazione
del Capitale
1994-1998 "Prezzo Medio Europeo" e "Prezzi uguali per farmaci uguali", si tiene conto
dei prezzi medi nell’ambito della Comunità Europea
Finanziaria del 1998: il prezzo dei medicinali industriali era:
- negoziato per i nuovi farmaci a registrazione comunitaria
- medio-europeo per i farmaci già presenti in commercio
- libero ma controllato per i farmaci di classe C a carico del cittadino
Definizione del prezzo di un farmaco negli anni

41. La determinazione del prezzo dei farmaci rimborsati dal SSN, viene effettuata mediante
una contrattazione tra Ministero della Salute e Azienda Farmaceutica sulla base delle
modalità e dei criteri indicati nella deliberazione CIPE 1° febbraio 2001.
Con la legge n° 326 del 24 novembre del 2003 vengono apportate dei cambiamenti
all’interno della contrattazione stabilita dal CIPE 2001, mantenendo però gli standard
della documentazione; la contrattazione avviene direttamente tra Azienda farmaceutica
e AIFA. A quest’ultima perciò viene delegato l’intero processo di valutazione per la
determinazione della rimborsabilità e del prezzo.
In particolare, durante il processo di negoziazione, l’AIFA si avvale di 2 organi ausiliari:
Prezzo e Rimborsabilità di un
farmaco oggi
Commissione Tecnico – Scientifica (CTS) Comitato Prezzi e Rimborso (CPR)

42. La contrattazione può avere inizio
solo dopo l’AIC
Possibilità di avviare le procedure per la
rimborsabilità prima dell’AIC solo in caso di:
1-Farmaci Orfani
2-Farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale
previsti in una specifica deliberazione dell’AIFA, adottata su
proposta della Commissione consultiva tecnico-scientifica;
3-Medicinali utilizzabili esclusivamente in ambiente
ospedaliero o in strutture ad esso assimilabili.
Decreto Balduzzi
legge 158/2012
Deroga al
decreto
Balduzzi

43. Per i farmaci ad elevato
contenuto tecnologico
Incertezza sul reale
valore terapeuticoCosto elevato
AIFA avrebbe 2 strade davanti a se’:
Non rimborsare il farmaco:
a discapito del paziente
Rimborsarlo ad un prezzo che
non riconosce l’innovatività:
a discapito dell’azienda

44. Per gestire al meglio queste situazioni di incertezza
con l’articolo 15 della Spending Review (legge 7
agosto 2012)
FORME DI RIMBORSABILITA’ CONDIZIONATA O ACCORDI DI
CONDIVISIONE DEL RISCHIO ( RISK SHARING)
PAYMENT BY RESULTS COST SHARING
Il SSN rimborsa il farmaco solo se, dopo un
certo periodo di tempo (stabilito nell’
accordo), il farmaco ha raggiunto gli effetti
desiderati. Le prime dispensazioni sono
sempre a carico dell’ azienda.
Nella prima fase del trattamento
SSN e Azienda condividono le
spese. Dopo questo periodo se il
trattamento risulta efficace, il SSN
rimborsa totalmente il farmaco.

45. Il primo passo per l’avvio di questa attività è la presentazione, da
parte dell’Azienda Farmaceutica, della domanda accompagnata da
una documentazione dalla quale emerge:
• un rapporto costo/efficacia positivo ovvero che il farmaco
- risulti utile per il trattamento di patologie per le quali non esiste
alcuna cura efficace
- fornisca una risposta più adeguata rispetto a farmaci già disponibili
per le stesse indicazioni terapeutiche
- presenti un rapporto rischio/beneficio più favorevole
• altri elementi di interesse per il SSN, in modo che sia chiaro che il
nuovo medicinale presenti una superiorità clinica rispetto a prodotti
già disponibili

46. 1) Il fabbricante fa domanda per il Prezzo e Rimborso
sottomettendo il dossier;
2) Il CTS dà un’opinione sulla rimborsabilità in base
ad una valutazione del valore clinico-terapeutico del
farmaco;
3) Il CPR dà un’opinione sulla rimborsabilità in base
ad una valutazione economica del farmaco;
4) Il risultato è sottomesso nuovamente al CTS per
una opinione finale e infine sottoposto al Consiglio di
amministrazione dell’AIFA per il giudizio finale.
Alla fine, in caso di esito positivo, viene pubblicato il
risultato della negoziazione in Gazzetta Ufficiale.
ITER

47. • Il tempo massimo che può intercorrere tra la richiesta della documentazione e il
giudizio finale dell’AIFA è di 180 giorni.
• I criteri usati per la valutazione in fase di negoziazione sono: il valore terapeutico, i
dati di farmacovigilanza, i prezzi in altri paesi UE, prezzi di prodotti simili all’interno
dello stesso gruppo farmaco-terapeutico, previsioni di mercato, numero di
potenziali pazienti e innovazione terapeutica.
Questo rappresenta uno dei momenti che il Market Access deve
accorciare al fine di ridurre il «Time to market», facendo in modo che
tutta la documentazione sia completa ed esaustiva già nelle prime fasi
delle valutazioni da parte dell’AIFA

48. I prontuari

49. Prontuario Nazionale
Prontuario
terapeutico
regionale
Prontuario
terapeutico area
vasta
Prontuario
terapeutico
provinciale
Prontuario
terapeutico
ospedaliero

50. Time
to
Patient
ITALIA: 300 gg
GERMANIA: 0 gg

52. • Lista di farmaci indicati con i nomi comuni internazionali dei
loro principi attivi raggruppati secondo classificazioni
funzionali ai contesti ed alle finalità di uso.
• Scelti tra quelli esistenti sul mercato, in vista di far coincidere
criteri di qualità della prescrizione e razionalizzazione degli
aspetti economici
• Costituire una griglia ed un pro-memoria culturale di ciò che
deve essere considerato lo standard di riferimento dei
comportamenti prescrittivi
Il Prontuario

53. offrire uno strumento trasparente, esplicito, per
assicurare il diritto dei pazienti a ricevere le
prestazioni più appropriate per le loro situazioni
cliniche.
Finalità

54. Richiesta di inserimento da parte di un clinico alla
CTA (commissione tecnica ospedaliera)
Se il Farmaco non è presente nel prontuario
regionale la CTA effettua la richiesta di
inserimento nel PTOR alla CTR (commissione
tecnica regionale).
Se la richiesta viene accolta il farmaco viene
inserito nel PTOR e successivamente nel PTO
Inserimento
farmaci

55. Richiesta di inserimento nel PTOR effettuata
direttamente dall’azienda farmaceutica avallata da
5 clinici
Regione Sicilia Regione Lazio
Casi
Particolari

56. Gare
ospedaliere
Acquisto
farmaci
Acquisto
fuori gara
Massimo
ribasso

57. Ruolo della Commissione Tecnica Regionale
• Esprimere pareri o raccomandazioni su singoli farmaci o
categorie terapeutiche
• Redigere linee guida farmacologiche e percorsi diagnostico-
terapeutici
• Monitorare l’appropriatezza, la sicurezza e la spesa di
medicinali, sia in ambito ospedaliero che territoriale
• Individuare e proporre alla Segreteria per la Sanità obiettivi di
miglioramento dell’appropriatezza prescrittiva e controllo
della spesa.
• Attuare interventi finalizzati a migliorare l’appropriatezza e
l’uso sicuro delle terapie farmacologiche
• Svolgere un ruolo di coordinamento e sorveglianza sulle
attività svolte dalle Commissioni Terapeutiche Aziendali

58. Componenti Commissione Tecnica Regionale

59. Commissione terapeutica aziendale
La CTA sviluppa azioni di governo per
l’appropriato utilizzo e accesso alle terapie
farmacologiche in modo coordinato alla
Commissione Tecnica Regionale (CTR) sui
differenti setting assistenziali: ospedaliero,
dimissione, visita specialistica, assistenza
sanitaria territoriale

60. Ruolo della CTA
• Aggiornare regolarmente il proprio Prontuario Terapeutico
Aziendale (PTA)
• Attuare in autonomia la normativa nazionale obbligatoria in
materia di disponibilità di farmaci
• Monitorare in modo congiunto la spesa farmaceutica
ospedaliera e territoriale
• Fornire chiare indicazioni sulle modalità di dispensazione dei
farmaci
• Diffondere e verificare l’applicazione delle linee guida, di
indirizzo e dei percorsi diagnostico-terapeutici definiti dalla
Commissione Tecnica Regionale Farmaci

61. Health Tecnology Assesment

62. L’Health Technology Assessment (HTA), ovvero la “valutazione
delle tecnologie sanitarie”, nasce in risposta all’incontrollata
diffusione di costose tecnologie sanitarie e può essere
definita come una forma di ricerca che esamina le
conseguenze a breve e lungo termine del loro utilizzo.

63. In quest'ambito, per “tecnologie sanitarie” intendiamo:
• dispositivi medici
• farmaci
• strumenti/attrezzature
• interventi terapeutici e riabilitativi
• procedure mediche e chirurgiche
• protocolli d’intervento
• Protocolli d’assistenza
• applicazioni informatiche
• sistemi organizzativi e gestionali

64. La sfida della sanità moderna è conciliare:
1. EQUITA’ di accesso e fruizione dei servizi (quantità e qualità)
2. SOSTENIBILITA’ nel tempo

65. I PRINCIPALI LIMITI DELLA SOSTENIBILITÀ:
•
Sviluppo di nuove
tecnologie
AUMENTO
DELL’OFFERTA
Domanda di
salute
AUMENTO DELLA
DOMANDA
Assetto economico
LIMITATEZZA
DELLE RISORSE

66. • Competitività e concorrenza delle Aziende (strategie di differenziazione);
• Tassi di innovazione sempre più accelerati (domanda di innovazione);
• Pressione dell’Industria nelle fasi di introduzione e diffusione delle tecnologie
sanitarie;
• Limitata cultura manageriale dei clinici;
• Richiedono personale altamente specializzato;
• Sviluppo della conoscenza tecnologica
Sviluppo nuove
tecnologie
Aumento
dell’offerta

67. - Lo sviluppo delle nuove tecnologie ha portato la necessità, per i decision makers,
di effettuare scelte di PRIORITY SETTING in merito alle tecnologie sanitarie da
promuovere, in funzione dei bisogni della popolazione e delle risorse disponibili.
- L’HTA è una metodologia dinamica a rapida evoluzione finalizzata ad assistere,
supportare e consigliare chi ha il potere decisionale in ambito sanitario nella
definizione delle scelte di politica sanitaria; infatti, si propone di valutare:
• l’appropriatezza e l’efficienza con cui gli stessi sono adottati
• i miglioramenti qualitativi
• i benefici clinici e organizzativi ad essi legati
… suggerendo di conseguenza come gestirli, promuoverli o, al contrario,
scoraggiarli.
Il processo di HTA rappresenta il ‘ponte’ tra il mondo tecnico-
scientifico e quello dei decisori.
• la reale efficacia degli interventi medici
• l’appropriatezza e l’efficienza con cui gli stessi sono adottati
•i miglioramenti qualitativi
•i benefici clinici e organizzativi ad essi legati

68. L’HTA incide direttamente sul processo
decisionale, in quanto consente di compiere scelte
di politica sanitaria evidence-based e previene
l’erogazione di prestazioni inefficaci, inappropriate o
superflue, contenendo anche la spesa che le stesse
richiedono.

69. Perchè governare l’innovazione tecnologica?
• Operiamo in un sistema sanitario nazionale in cui le funzioni di
finanziamento, acquisizione e produzione del bene salute sono governate
dalla amministrazione pubblica e non lasciate al mercato
• Produce effetti sulla salute del pazienti, benessere delle famiglie, efficienza
dei processi produttivi delle aziende erogatrici, efficacia dei fini istituzionali
del SSR, performance dell’industria e sviluppo economico del Paese
• E’ più veloce la crescita economica del paese e il costo-opportunità delle
scelte è sempre più alto.

70. - Multidisciplinarietà/Multidimensionalità: perché l’impatto della tecnologia
viene valutato da diverse prospettive;
- Strutturalità/sistematicità: perché presuppone la raccolta e l’analisi
sistematica dei dati e delle evidenze a supporto dell’uso delle tecnologie
oggetto di valutazione;
- Orientamento politico: perché opera da “ponte” tra il mondo scientifico e
quello politico-decisionale e si configura come processo policy - driven.
LE
CARATTERISTICHE
DELL’HTA

71. Evidenze per l’HTA
Cliniche Economiche Sociali Etiche Organizzative
HTA: un approccio multidisciplinare

72. La tecnologia
Performance
tecnica
Efficacia Sicurezza
Il paziente
Effetti clinici
Implicazioni
etiche
Implicazioni
legali e sociali
L’economia
Costo
Costo -
efficacia
L’organizzazione
Ripercussioni
organizzative
HTA: UN APPROCCIO MULTIDIMENSIONALE

73. Il processo di Health Technology Assessment segue tutta
la vita della tecnologia sanitaria, dalla sua nascita alla
scadenza del brevetto.

74. Il processo di Horizon Scanning (HS) consiste nell’individuazione di tecnologie sanitarie in
fase di sviluppo e nella valutazione, spesso su base prospettica o previsionale, del loro
possibile impatto sul Servizio Sanitario Nazionale in termini clinici e gestionali.
Tali tecnologie possono essere:
• NUOVE: nella fase di primo impiego nella pratica clinica e, generalmente, subito dopo la
fase di immissione in commercio.
• EMERGENTI: nella fase antecedente la commercializzazione, utilizzate in un numero
molto limitato di Centri e non ancora adottate dal SSN.
Oggetto di valutazione dell’ Horizon Scanning possono essere anche:
• TECNOLOGIE GIA’ ESISTENTI ma che potrebbero essere utilizzate con indicazioni diverse e
quelle tecnologie in fase di sviluppo con notevole potenziale impatto sulla salute.

75. Pertanto, mentre l’Health Technology Assessment
si basa su analisi approfondite che richiedono
tempi lunghi, l’ Horizon Scanning, studiando
tecnologie non ancora diffuse, utilizza valutazioni
"rapide".

78. Diffusione e disseminazione dei risultati ottenuti
La ‘diffusione’ è un atto che si riferisce alla mera trasmissione della documentazione prodotta dalle valutazioni e
che può essere indirizzata a tre diversi livelli:

79. L’HTA può essere impiegato come strumento di supporto in tema di decisioni di
politica sanitaria soprattutto relativamente a:
• Introduzione sul mercato di nuovi dispositivi medici e apparecchiature
biomediche;
• Rimborsabilità delle prestazioni;
• Rimborsabilità dei farmaci;
• Prezzi dei farmaci;
• Definizione dei Livelli Essenziali di Assistenza;
• Programmazione/organizzazione sanitaria.
LIVELLO MACRO

80. • A livello clinico si esplica il livello micro e diffuso di HTA che vuol dire
appropriatezza e razionalità nell’utilizzo delle risorse e della
tecnologia per il singolo paziente evitando:
• overused (overtreatment)
• underused (undertreatment).
Livello MICRO: l’HTA per il clinico

81. L’HTA è uno strumento di valutazione importantissimo durante tutto il
processo di Market Access in quanto funge da supporto per l’azienda che
investe risorse in ricerca al fine di produrre e sostenere una nuova
tecnologia.
Il ruolo dell’HTA nel Market Access

82. L’HTA ricopre un ruolo importante nel processo di
evoluzione del modello di business di molte
aziende….
R&D focalizzata
su farmaci
“blockbuster”,
ad ampia
diffusione.
R&D focalizzata
su farmaci
“nichebuster”,
innovativi,
biotech, per la
cura di
patologie rare.

83. • l’HTA non dovrebbe essere utilizzato solo nella fase preliminare di studio
di una nuova tecnologia;
• l’HTA non deve rappresentare un pretesto o un alibi per comprimere i
prezzi dei farmaci innovativi;
• L’HTA ricopre inoltre un ruolo importante nel processo di evoluzione
dell’R&S.
Caratteristiche ideali dell’HTA

84. Conclusioni

85. Alla luce delle nostre analisi il Market Access
può essere inteso in due modi:

86. PRIMARY CARE FASCIA C
DIVISIONE AZIENDALE
Area Medica Affari Regolatori
MA
Marketing & Sales
SPECIALTIES

87. Un processo che accompagna il
farmaco per tutto il suo ciclo di vita

88. Uno sguardo verso il futuro
M
A
R
K
E
T
A
C
C
E
S
S

89. Question
time?

90. Thank you
for your
attention!!