O documento discute a farmacoterapia pediátrica, destacando que 50% dos medicamentos usados em pediatria não têm licença para essa faixa etária e que há carência de informações sobre dosagem, segurança e eficácia de muitos fármacos nesta população. Também ressalta o papel importante do farmacêutico no fornecimento de informações atualizadas, pesquisa de formulações, monitoramento dos pacientes e orientação de responsáveis.

2. II Fórum de Farmácia do
Hospital Sírio Libanês
Pediatria – atuação do farmacêutico clínico e
prescrição de medicamentos off - label
Farm. Sandra C. Brassica
Mestre em Ciências Farmacêuticas pela FCF - USP

3. População Pediátrica
a) recém-nascidos pré – termo (RNPT) = < 37 semanas IG até 28 ddv;
b) recém-nascidos a termo (RNT) = ≥37 semanas IG até 28 ddv;
c) lactentes e crianças de 29 dias a 23 meses de idade;
d) crianças de 2 a 11 anos;
e) adolescentes de 12 a 18 anos
(OMS, 2007)

4. Criança = paciente especial
•População pediátrica (0-18 anos)
•Enfermidades específicas (não apresentadas por outras faixas etárias)
•Sinais e sintomas podem ser inespecíficos
•Dependência (em relação a cuidadores)
•Dificuldade de expressão

5. FARMACOTERAPIA PEDIÁTRICA
50% medicamentos utilizados em pediatria não são licenciados
para uso nessa faixa etária
(Yeung, 2007)
?? ?
•Características peculiares que podem predispor a ocorrência de EAM;
•Carência de um método universal para o cálculo das doses (idade / características
do desenvolvimento);

6. FARMACOTERAPIA PEDIÁTRICA
 Informações específicas (cinética / perfil de
segurança) inexistentes ou incompletas.
(PANDOLFINI; BONATI, 2005)
 Poucos estudos clínicos – questões éticas,
logísticas, financeiras. (PANDOLFINI; BONATI, 2005)
 “Órfãos terapêuticos” – evidências clínicas
insuficientes. (CHOONARA; CONROY, 2002)

7. FARMACOTERAPIA PEDIÁTRICA

8. FARMACOTERAPIA PEDIÁTRICA

9. Relação Risco x Benefício
“O emprego de fármacos sem a devida garantia de
eficácia e, sobretudo, da segurança somente pode ser
justificado em situações nas quais o risco de se utilizá-
los é menor do que o de não fazê-lo.”
(WANNMACHER, 2007)

10. Ensaios clínicos, Evidência, Ética e Legislação
A utilização de medicamentos “não licenciados e sem
indicação” não é capaz de gerar evidências e ainda
expõe estas populações a riscos que poderiam ser
monitorados em ensaios clínicos controlados.
(RACHMANINA E VAN DEN ANKER , 2006)

11. Dificuldade de informação
Fármaco Micromedex (FDA - BNF for Anvisa (Bulário Eletrônico e Fabricante
Drug Summary children 2007 CBM 2004/2005)
Information)
aminofilina Licenciado para Licenciada A Apresentação para uso USO ADULTO E
uso pediátrico. para uso parenteral não consta do PEDIÁTRICO. Não
pediátrico. Bulário eletrônico da ANVISA. menciona recém-
Não Inclui
Inclui CBM: USO ADULTO E nascidos, lactentes e
neonatos.
neonatos. PEDIÁTRICO. crianças. Minoton® -
Ariston.
cefotaxima Licenciado para Licenciada Bulário eletrônico da ANVISA e USO ADULTO E
uso pediátrico. para uso CBM: USO ADULTO E PEDIÁTRICO. Inclui
Inclui neonatos. pediátrico. PEDIÁTRICO. "Contra- recém-nascidos.
Inclui indicado em crianças com Cetazima® - Novafarma.
neonatos. idade abaixo de 30 meses."
dobutamina Não licenciado para Não Bulário eletrônico da ANVISA e USO ADULTO E
uso em crianças. licencenciado CBM: USO ADULTO E PEDIÁTRICO. "Não
para uso em PEDIÁTRICO. Não menciona menciona neonatos".
crianças. neonatos. Dobutanil® - Novafarma.

12. Disponibilidade de informação sobre medicamentos segundo a fonte
Fármacos
n=41
Sem especialidade
farmacêutica no Sem bula no
Brasil CBM Sem bula BE
n=3 (7,3%) n=19 (50%) n=24 (63%)

13. Dose, Forma farmacêutica, Apresentação
x
Erros de medicação
•Necessidade de efetuar cálculos para a prescrição em pediatria;
•↓ disponibilidade de especialidades farmacêuticas gerando a necessidade de
manipulação ou transformação de formas farmacêuticas para uso adulto;
•Grande utilização de suspensões extemporâneas para uso oral
(homogeneidade/biodisponibilidade/ variabilidade de concentrações) ;
•Necessidade de realização de cálculos para o preparo ;

14. Uso off-label
[...] o uso destes medicamentos é feito
por conta e risco do médico que o
prescreveu, e pode eventualmente
vir a caracterizar um erro médico,
mas em grande parte das vezes
trata-se de uso essencialmente
correto, apenas ainda não
aprovado[...].
(ANVISA, 2005)

15. Atualmente...
Bob Peterson, MD PhD MPH, Paul C. Hébert, MD MHSc, Noni MacDonald, MD MSc, Daniel Rosenfield, BArtsSc,
Matthew B. Stanbrook, MD PhD, and Ken Flegel, MDCM MSc
Industry’s neglect of prescribing information for children
• Physicians caring for Canadian children are frequently denied easy access to important
prescribing information.
• The pharmaceutical industry generally has not submitted evidence in its possession supporting
safe pediatric doses and dosing intervals to Health Canada.
• At present, Canadian health professionals do not have the same access to evidence as their
American and European colleagues.
• In addition, without approval for pediatric use, our children may be denied access to expensive
new drugs because of lack of insurance coverage. Labelled indications also provide incentives
for research and evidence-based reviews by national and provincial formularies.
CMAJ, June 14, 2011, 183(9)

16. Atualmente...
Farmacología en pediatría y usos de
medicamentos no Autorizados
Entre los años 2008 y 2010 se han registrado en Clinical Trials.gov 22
ensayos clínicos pediátricos en la Argentina y otros 10 que incluían
niños y adultos, pero en relación a los estudios que se desarrollan
en adultos el número continúa siendo escaso.
Arch Argent Pediatr 2012;110(1):4-7 / 5

17. Atualmente...
Tareq Mukattash & Ahmed F. Hawwa & Karen Trew & James C. McElnay
Healthcare professional experiences and attitudes on unlicensed/off-label paediatric prescribing and
paediatric clinical trials
• The majority of respondents indicated their familiarity with the term unlicensed (82.9%) or off-label
(58.6%) prescribing with the most frequently quoted reason for such prescribing being younger age
(33.6%).
• Even though a large percentage of respondents expressed concerns about the safety (77.8%) or efficacy
(87.9%) of unlicensed/off-label prescribing in children, only 30.7% reported informing parents/guardians
of these concerns on the use of such medicines in children.
• In addition, only 56% of respondents believed that unlicensed/off-label medicines should undergo clinical
trials in children.
• Overall, 28.4% of respondents (20.1% of GPs, 41.4% of community pharmacists, 27.7% of paediatric
nurses and 94% of consultant paediatricians) indicated their willingness to be actively involved in, and
recruit their patients for paediatric clinical research.
Eur J Clin Pharmacol (2011) 67:449–461

18. Papel do Farmacêutico
• Informações atualizadas.
• Pesquisa e manipulação de formulações.
• Seguimento.
• Relato de EA.
• Orientação e treinamento de pais ou responsáveis.

19. Obrigada!
sbrassica@hu.usp.br
(11) 3091-9465