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PD Dr. med. Kollár Attila, Co-Zentrumsleiter GIST-/Sarkomzentrum, Universitätsklinik für Medizinische Onkologie, Inselspital
Klinische Studien
–
von Mäusen und Menschen
Insel Gruppe –
➢ Einleitung/Historie
➢ Was ist eine klinische Studie (Definition)?
➢ Weg zum zugelassenen Medikament: Präklinik (u.a. Mäusen)
➢ Weg zum zugelassenen Medikament: Phase I – III (Menschen)
➢ Ablauf einer Studie
➢ Klinische Studien: Zahlen und Fakten
Agenda
26.06.2023
Attila Kollàr 2
Insel Gruppe – 26.06.2023
Attila Kollàr 3
Insel Gruppe –
Einleitung
26.06.2023
Attila Kollàr 4
➢ In höchstem Maße unethisch
➢ Es braucht klar festgelegte Grenzen
Insel Gruppe –
Historie
26.06.2023
Attila Kollàr 5
Insel Gruppe – 26.06.2023
Attila Kollàr 6
Klinische Studien: Regularien - zum Schutz der Patienten!
▪ Nürnberger Kodex 1947
▪ Deklaration von Helsinki 1996
▪ Berufsordnung für Ärzte
▪ Arzneimittelgesetz
▪ Ethikkommission/en
▪ Good Clinical Practice (GCP)
▪ u.v.m.
Insel Gruppe – 26.06.2023
Attila Kollàr 7
Was ist eine „Klinische Studie“?
➢ Erforschung des Einflusses einer medizinischen Behandlung auf eine Krankheit in
einem kontrollierten experimentellen Umfeld am Menschen.
▪ Jede Studie soll wissenschaftliche Fragen beantworten und versucht bessere Methoden für
Screening, Diagnostizierung, Verhinderung oder Behandlung einer Krankheit bzw. eines Leidens zu
finden.
▪ Forschung an gesunden Freiwilligen oder an Patienten mit der bestimmt werden kann, ob ein
neues Medikament bzw. Gerät sicher und/oder wirksam ist.
▪ Unter vordefinierten Rahmenbedingungen
▪ Studien können dem Einzelnen nutzen – aber auch einer ganzen Erkrankungsgruppe / den
Patienten von Morgen…
Insel Gruppe –
Uebersicht – Entwicklung eines Arzneimittels
26.06.2023
Attila Kollàr 8
Insel Gruppe –
Seite 9
Präklinik
Insel Gruppe –
Forschung an Tieren
26.06.2023
Attila Kollàr 10
95 Prozent der Gene im
Erbgut der Maus besitzt
der Mensch in ähnlicher
Form.
Insel Gruppe –
▪ Ergebnisse von Tierversuchen reichen für eine breite Anwendung
eines neuen Medikaments bei Patienten nicht aus
▪ Mangel an guten Tiermodellen für bestimmte Erkrankungen,
z.B. psychische Störungen, Sinneswahrnehmungen
▪ Wissenschaftlicher Nachweis der Wirksamkeit und der
Verträglichkeit im Vergleich zum Therapiestandard ist
Voraussetzung für die Zulassung (…und Kostenerstattung…)
Arzneimittelprüfung am Menschen: Warum?
26.06.2023
Attila Kollàr 11
Insel Gruppe –
Arzneimittelprüfung am Menschen: Wie?
26.06.2023
Attila Kollàr 12
▪ Grundsatz: So wenig Menschen wie möglich einer
Substanz exponieren mit einer wissenschaftlich noch nicht
belegten Wirksamkeit und Verträglichkeit. Soviel
Menschen wie nötig einbeziehen, um den
wissenschaftlichen Nachweis gut zu belegen.
▪ Risikominimierung wird durch schrittweises Vorgehen
erreicht!
 3 klinische Studienphasen bis zur Zulassung als Teil der
Gesamtentwicklung
Insgesamt ca. 12 Jahre bis zum Einreichen der Zulassung
Phase I
Phase II
Phase III
Insel Gruppe –
Klinische Phase I
26.06.2023
Attila Kollàr 13
▪ Erste Anwendung beim Menschen: „First-in-human“
▪ Ziele: Gewinnung erster Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit,
Wirkungen?
▪ Verhält sich der Wirkstoff im menschlichen Organismus so wie aus Prä-
Klinik erwartet? Vor allem bei Aufnahme, Verteilung, Umwandlung,
Ausscheidung und der Verträglichkeit
▪ Im Verlauf der Phase-I-Studie:
Schritt für Schritt Erhöhung der Wirkstoffdosis >>> Reaktion???
Festlegung der Dosis für die Phase II
Pharmakokinetik: Einwirkung des Organismus auf ein eingenommenes Arzneimittel in Abhängigkeit von der Zeit
Pharmakodynamik: Einfluss des Arzneimittels auf den Organismus
Insel Gruppe –
Klinische Phase II
26.06.2023
Attila Kollàr 14
▪ Nachweis der Wirksamkeit und damit auf der prinzipiellen Bestätigung des
Therapiekonzepts
▪ Neben der Wirksamkeit - Beobachtung der Verträglichkeit
▪ Optimale therapeutische Dosis für die Phase-III-Studie
▪ Manchmal Unterteilung in Phase IIa und IIb unterteilt:
➢ Phase IIa >>> zur Dosisfindung
(wie viel von dem Wirkstoff gegeben werden soll/muss)
➢ Phase IIb >>> für die Wirksamkeitsstudie
(wie gut das Medikament bei der vorgesehenen Dosis wirkt)
Insel Gruppe –
Klinische Phase III
26.06.2023
Attila Kollàr 15
▪ Viele Patienten werden behandelt
▪ Erhebung der für die Zulassung entscheidenden Daten:
Nachweise zur Sicherheit und Wirksamkeit
▪ Vergleichspräparate: Zugelassene Arzneimittel oder Placebos
▪ u.v.m. indikationsspezifisch (nur eine Krankheit; ein Tumortyp)
▪ In der Regel zwei voneinander unabhängige kontrollierte klinische Prüfungen
notwendig, die jede für sich den Nachweis der statistischen Signifikanz der
Wirksamkeit erbringen sollte …
▪ In der Regel handelt es sich um randomisierte Doppelblindstudien
Insel Gruppe –
Randomisierte Doppelblind-Studien
26.06.2023
Attila Kollàr 16
Insel Gruppe –
Studienplanung/-Entwicklung
26.06.2023
Attila Kollàr 17
• Studien-Idee auf Papier bringen
• Mit allen Beteiligten diskutieren
• Budget und Finanzierung klären;
ggfs. Anträge schreiben
• Ethikantrag
• Erlaubnis von Swissmedic
Insel Gruppe – 26.06.2023
Attila Kollàr 18
Ablauf einer klinischen Studie
Insel Gruppe –
Rekrutierung von Patienten für
eine klinische Prüfung
26.06.2023
Attila Kollàr 19
546 Patienten in der Vorauswahl
157 Patienten randomisiert
140 Patienten in der Auswertung
389 Ausschlüsse,
davon 192 Absagen der Teilnahme
29%
100%
25%
45 durchgängig behandelt
mit Behandlungsoption 2
97 durchgängig
behandelt mit
Behandlungsoption 1
Insel Gruppe –
Aufgaben als Patient vor/während einer klinischen Studie …
26.06.2023
Attila Kollàr 20
Während Studie (Nach positiver Einschlussuntersuchung…und
Einverständniserklärung…
➢Einnahme der Prüfmedikation nach Anweisungen der Ärzte
➢Beobachtung der Wirkung durch Kontrolluntersuchungen und Patiententagebücher
➢Nebenwirkungen berichten
Vor Studie:
➢ Nach Studie fragen/suchen (behandelnder Arzt, Patientengruppe, etc)
Insel Gruppe –
Kosten einer Studie
26.06.2023
Attila Kollàr 21
Phase I/II -> ca. 1-2 Mio SFR
Phase III -> deutlich mehr
Insel Gruppe –
Teamwork
26.06.2023
Attila Kollàr 22
Patienten
Forscher/
Aerzte:In
nen
Studie
Firma
Insel Gruppe – 26.06.2023
Attila Kollàr 23
„Wir hätten heute keine 4
zugelassenen Medikamente bei GIST,
wenn nicht in der Vergangenheit
Patienten an klinischen Studien
teilgenommen hätten.
Gleiches gilt Heute für die GIST-
Medikamente von Morgen …“
Insel Gruppe –
Klinische Studien: Zahlen und Fakten
26.06.2023
Attila Kollàr 24
EFPIA Pipeline Review
Insel Gruppe –
Zahlen und Fakten
26.06.2023
Attila Kollàr 25
Insel Gruppe –
GIST Studien
26.06.2023
Attila Kollàr 26
www.clinicaltrials.gov
Vielen Dank für die Aufmerksamkeit.

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Klinische Studien – von Mäusen und Menschen

  • 1. PD Dr. med. Kollár Attila, Co-Zentrumsleiter GIST-/Sarkomzentrum, Universitätsklinik für Medizinische Onkologie, Inselspital Klinische Studien – von Mäusen und Menschen
  • 2. Insel Gruppe – ➢ Einleitung/Historie ➢ Was ist eine klinische Studie (Definition)? ➢ Weg zum zugelassenen Medikament: Präklinik (u.a. Mäusen) ➢ Weg zum zugelassenen Medikament: Phase I – III (Menschen) ➢ Ablauf einer Studie ➢ Klinische Studien: Zahlen und Fakten Agenda 26.06.2023 Attila Kollàr 2
  • 3. Insel Gruppe – 26.06.2023 Attila Kollàr 3
  • 4. Insel Gruppe – Einleitung 26.06.2023 Attila Kollàr 4 ➢ In höchstem Maße unethisch ➢ Es braucht klar festgelegte Grenzen
  • 6. Insel Gruppe – 26.06.2023 Attila Kollàr 6 Klinische Studien: Regularien - zum Schutz der Patienten! ▪ Nürnberger Kodex 1947 ▪ Deklaration von Helsinki 1996 ▪ Berufsordnung für Ärzte ▪ Arzneimittelgesetz ▪ Ethikkommission/en ▪ Good Clinical Practice (GCP) ▪ u.v.m.
  • 7. Insel Gruppe – 26.06.2023 Attila Kollàr 7 Was ist eine „Klinische Studie“? ➢ Erforschung des Einflusses einer medizinischen Behandlung auf eine Krankheit in einem kontrollierten experimentellen Umfeld am Menschen. ▪ Jede Studie soll wissenschaftliche Fragen beantworten und versucht bessere Methoden für Screening, Diagnostizierung, Verhinderung oder Behandlung einer Krankheit bzw. eines Leidens zu finden. ▪ Forschung an gesunden Freiwilligen oder an Patienten mit der bestimmt werden kann, ob ein neues Medikament bzw. Gerät sicher und/oder wirksam ist. ▪ Unter vordefinierten Rahmenbedingungen ▪ Studien können dem Einzelnen nutzen – aber auch einer ganzen Erkrankungsgruppe / den Patienten von Morgen…
  • 8. Insel Gruppe – Uebersicht – Entwicklung eines Arzneimittels 26.06.2023 Attila Kollàr 8
  • 9. Insel Gruppe – Seite 9 Präklinik
  • 10. Insel Gruppe – Forschung an Tieren 26.06.2023 Attila Kollàr 10 95 Prozent der Gene im Erbgut der Maus besitzt der Mensch in ähnlicher Form.
  • 11. Insel Gruppe – ▪ Ergebnisse von Tierversuchen reichen für eine breite Anwendung eines neuen Medikaments bei Patienten nicht aus ▪ Mangel an guten Tiermodellen für bestimmte Erkrankungen, z.B. psychische Störungen, Sinneswahrnehmungen ▪ Wissenschaftlicher Nachweis der Wirksamkeit und der Verträglichkeit im Vergleich zum Therapiestandard ist Voraussetzung für die Zulassung (…und Kostenerstattung…) Arzneimittelprüfung am Menschen: Warum? 26.06.2023 Attila Kollàr 11
  • 12. Insel Gruppe – Arzneimittelprüfung am Menschen: Wie? 26.06.2023 Attila Kollàr 12 ▪ Grundsatz: So wenig Menschen wie möglich einer Substanz exponieren mit einer wissenschaftlich noch nicht belegten Wirksamkeit und Verträglichkeit. Soviel Menschen wie nötig einbeziehen, um den wissenschaftlichen Nachweis gut zu belegen. ▪ Risikominimierung wird durch schrittweises Vorgehen erreicht!  3 klinische Studienphasen bis zur Zulassung als Teil der Gesamtentwicklung Insgesamt ca. 12 Jahre bis zum Einreichen der Zulassung Phase I Phase II Phase III
  • 13. Insel Gruppe – Klinische Phase I 26.06.2023 Attila Kollàr 13 ▪ Erste Anwendung beim Menschen: „First-in-human“ ▪ Ziele: Gewinnung erster Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit, Wirkungen? ▪ Verhält sich der Wirkstoff im menschlichen Organismus so wie aus Prä- Klinik erwartet? Vor allem bei Aufnahme, Verteilung, Umwandlung, Ausscheidung und der Verträglichkeit ▪ Im Verlauf der Phase-I-Studie: Schritt für Schritt Erhöhung der Wirkstoffdosis >>> Reaktion??? Festlegung der Dosis für die Phase II Pharmakokinetik: Einwirkung des Organismus auf ein eingenommenes Arzneimittel in Abhängigkeit von der Zeit Pharmakodynamik: Einfluss des Arzneimittels auf den Organismus
  • 14. Insel Gruppe – Klinische Phase II 26.06.2023 Attila Kollàr 14 ▪ Nachweis der Wirksamkeit und damit auf der prinzipiellen Bestätigung des Therapiekonzepts ▪ Neben der Wirksamkeit - Beobachtung der Verträglichkeit ▪ Optimale therapeutische Dosis für die Phase-III-Studie ▪ Manchmal Unterteilung in Phase IIa und IIb unterteilt: ➢ Phase IIa >>> zur Dosisfindung (wie viel von dem Wirkstoff gegeben werden soll/muss) ➢ Phase IIb >>> für die Wirksamkeitsstudie (wie gut das Medikament bei der vorgesehenen Dosis wirkt)
  • 15. Insel Gruppe – Klinische Phase III 26.06.2023 Attila Kollàr 15 ▪ Viele Patienten werden behandelt ▪ Erhebung der für die Zulassung entscheidenden Daten: Nachweise zur Sicherheit und Wirksamkeit ▪ Vergleichspräparate: Zugelassene Arzneimittel oder Placebos ▪ u.v.m. indikationsspezifisch (nur eine Krankheit; ein Tumortyp) ▪ In der Regel zwei voneinander unabhängige kontrollierte klinische Prüfungen notwendig, die jede für sich den Nachweis der statistischen Signifikanz der Wirksamkeit erbringen sollte … ▪ In der Regel handelt es sich um randomisierte Doppelblindstudien
  • 16. Insel Gruppe – Randomisierte Doppelblind-Studien 26.06.2023 Attila Kollàr 16
  • 17. Insel Gruppe – Studienplanung/-Entwicklung 26.06.2023 Attila Kollàr 17 • Studien-Idee auf Papier bringen • Mit allen Beteiligten diskutieren • Budget und Finanzierung klären; ggfs. Anträge schreiben • Ethikantrag • Erlaubnis von Swissmedic
  • 18. Insel Gruppe – 26.06.2023 Attila Kollàr 18 Ablauf einer klinischen Studie
  • 19. Insel Gruppe – Rekrutierung von Patienten für eine klinische Prüfung 26.06.2023 Attila Kollàr 19 546 Patienten in der Vorauswahl 157 Patienten randomisiert 140 Patienten in der Auswertung 389 Ausschlüsse, davon 192 Absagen der Teilnahme 29% 100% 25% 45 durchgängig behandelt mit Behandlungsoption 2 97 durchgängig behandelt mit Behandlungsoption 1
  • 20. Insel Gruppe – Aufgaben als Patient vor/während einer klinischen Studie … 26.06.2023 Attila Kollàr 20 Während Studie (Nach positiver Einschlussuntersuchung…und Einverständniserklärung… ➢Einnahme der Prüfmedikation nach Anweisungen der Ärzte ➢Beobachtung der Wirkung durch Kontrolluntersuchungen und Patiententagebücher ➢Nebenwirkungen berichten Vor Studie: ➢ Nach Studie fragen/suchen (behandelnder Arzt, Patientengruppe, etc)
  • 21. Insel Gruppe – Kosten einer Studie 26.06.2023 Attila Kollàr 21 Phase I/II -> ca. 1-2 Mio SFR Phase III -> deutlich mehr
  • 22. Insel Gruppe – Teamwork 26.06.2023 Attila Kollàr 22 Patienten Forscher/ Aerzte:In nen Studie Firma
  • 23. Insel Gruppe – 26.06.2023 Attila Kollàr 23 „Wir hätten heute keine 4 zugelassenen Medikamente bei GIST, wenn nicht in der Vergangenheit Patienten an klinischen Studien teilgenommen hätten. Gleiches gilt Heute für die GIST- Medikamente von Morgen …“
  • 24. Insel Gruppe – Klinische Studien: Zahlen und Fakten 26.06.2023 Attila Kollàr 24 EFPIA Pipeline Review
  • 25. Insel Gruppe – Zahlen und Fakten 26.06.2023 Attila Kollàr 25
  • 26. Insel Gruppe – GIST Studien 26.06.2023 Attila Kollàr 26 www.clinicaltrials.gov
  • 27. Vielen Dank für die Aufmerksamkeit.