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TERAPIA GENICA

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TERAPIA GENICA

  1. 1. Es una técnica terapéutica mediante lacual se inserta un gen funcional en lascélulas de un paciente humano paracorregir un defecto genético o para dotar alas células de una nueva funciónLa terapia génica es una disciplina bastantereciente que todavía está en una fase altamenteexperimental como forma de tratamiento rutinariade enfermedades humanas.La terapia génica usa la ingeniería genética para modificar ocontrarrestar el funcionamiento anormal de un gen aportandouna copia sana de ese gen. Así se consigue repararlo. Tambiénpuede aportar un gen que añade nuevas funciones o regula elfuncionamiento de otros genes.
  2. 2. La terapia génica puede emplearse para curaraquellas enfermedades que tienenun origen genético, es decir, aquellascausadas por la mutación de uno o varios genes.No es adecuada, por tantopara aquellas enfermedadescausadas por la infección deun virus o bacteria como lagripe
  3. 3. Desde el descubrimiento de las enzimas derestricción en el año 1.970 por Arber y Hamilton sesentaron las bases para transferir genes entrediferentes células u organismos, inclusivepertenecientes a diferentes especies.En 1.978 se realizó la primera hormonarecombinante insertando el gen de la insulinaen una bacteria E. coli.De allí en adelante se afianzaron losconocimientos necesarios para transferir genesa células humanas con el fin de alterar elfenotipo patológico y generar una nueva formaterapéutica.Werner Arber Hamilton O. Smith
  4. 4. En 1.990 se trató con terapia génica a un paciente que padecía de ladeficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infeccionesbacterianas.Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapiagénica tenía posibilidades terapéuticas reales y que su utilización paramejorar la salud humana era posible.
  5. 5. En Enero de 1989 los Doctores Anderson, Blaese yRosenberg insertaron un gen extraño en las célulasdel sistema inmunitario de pacientes de cáncer.Aunque tal protocolo no representaba una terapiagénica real, las técnicas utilizadas eran idénticas alas requeridas para la terapia génica verdadera.Según el Doctor Anderson, ello significaba querealmente la tecnología para insertar genes enhumanos había llegado y era posible realizarlo.Blaese RosenbergAnderson
  6. 6. Se trataba de introducir el gen que codifica para la enzimaadenosina- desaminasa (ADA) en niños que padecen unainmunodeficiencia combinada severa (SCID),Son los llamados “niños burbuja”.De hecho, poco después, en Septiembre de 1990, se aprobó elprimer ensayo clínico de auténtica terapia génica a los Dres.Blaese, Anderson:Poco tiempo después (Febrero 1991) se autorizó también elmismo tipo de terapia génica en Italia, donde también se llevarona cavo diferentes ensayos clínicos.
  7. 7. En 1995 ambos grupos de investigación publicaban los resultados de suexperimentación clínica poniendo de manifiesto la eficacia de la técnica de TerapiaGénica ex vivo en los “niños burbuja”.En la actualidad, se sigue investigando ydesarrollando las distintas técnicas deTerapia Génica, es decir, no deja deevolucionar.Compañías farmacéuticas y centros deinvestigación de Europa, Estados Unidos yJapón ya han apostado a esta nuevaposibilidad.
  8. 8. Existen varias técnicas para desarrollar laterapia génica:POR INSERCCION GENICAPOR CIRUGIA GENICAPOR MODIFICACION GENICA
  9. 9. La terapia génica puede realizarse por tresmétodos diferentes.“EX VIVO”“IN SITU”“IN VIVO”
  10. 10. Se realiza cuando lacorrección del defectogenético se realiza en ellaboratorio en las célulasextraídas del pacienteque posteriormente sonreintegradas al organismo(por ejemplo, el síndromede inmunodeficienciacombinada severaproducida por deficienciade la adenosinadesaminasa, ADA, en losllamados “niños burbuja”)
  11. 11. Se realiza cuando lamodificación genética delas células del paciente serealiza introduciendoel ADN directamente enel propio órganodefectuoso del individuo(por ejemplo, en el casode la fibrosis quística, ladistrofia muscular deDuchenne o la supresiónde tumores por “suicidio”celular)
  12. 12. Se realiza cuando se hacellegar en vectores adecuadoslos genes terapéuticos a lascélulas defectuosas a corregira través del torrentecirculatorio (por ejemplo, porinyección intravenosa).
  13. 13. Se pueden emplear dostipos de células: CELULAS DEL PROPIO PACIENTE:estas células se modifican en ellaboratorio, antes de re-inyectarlas.CELULAS MADRE: Células con gran capacidad de multiplicarse yque pueden generar cualquier tipo de célula de un organismoadulto.Las células madre que más se han empelado son lashematopoyéticas. Estas se localizan en la medula ósea decualquier individuo adulto y originan todas las células sanguíneas.
  14. 14. Que la enfermedad esta causada por una anomalíagénicaQue se pueda clonar el gen “normal” no defectuosoQue la introducción de este gen sea técnicamente posibleQue el gen se exprese correctamente y no haya reacciones adversasQue se haya localizado el gen defectuoso
  15. 15. PRIMER CASO DE APLICACIÓN DE LA TERAPIA GENICA:Ashanti de Silva, gracias a la terapia génica pudo realizar una vida normal.El primer paciente sometido aTerapia Génica, fue Ashanti DeSilva, una niña de tan solo 4 añosde edad, que había heredado ungen defectuoso de cada progenitor,sufría una inmunodeficienciacombinada grave (SCID), “niñosburbuja”.Ese gen produce, en los niñosafectados que nazcanaparentemente sanos, pero en unperiodo de unos cuantos mesesdesaparecen de su sangre losanticuerpos protectores queobtuvieron de su madre durante lagestación y son afectados porrepetidos episodios de infeccionespoco comunes, este era el caso deDe silva.
  16. 16. Una de las ideas que más circula entre la comunidadcientífica es la siguiente:“La terapia génica solo debería de ser aplicadapara tratar pacientes con determinadasenfermedades genéticas raras y no comoinstrumento de un programa social eugenésicoque tratara de mejorar el acervo genéticohumano”.También destaca laidea de que “Laterapia genética noincluye la estimulacióngenética decaracterísticas talescomo elcomportamiento, lainteligencia o elaspecto físico.”

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