1. Innovación coste-efectiva:
necesitamos nuevas reglas de juego
Paloma Fernández
Gerente de Relaciones Externas
Merck Sharp & Dohme
Valencia, 23 junio 2010

2. Contenido
• La cuarta garantía o el cambio en el statu quo
• Impacto de las políticas de P&R en la innovación
• Modelos del coste-efectividad como cuarta garantía y
sus límites
• Reaparece el Drug Dilemma
• Pero ¿de qué hablamos cuando hablamos de
innovación?
• El qué y los cómos
• Conclusiones

3. El cambio en el statu quo
El requisito de coste-efectividad aparece como una
tendencia global, lenta pero inexorable:
• exigencia de efectividad a largo plazo
• coste-efectividad incremental
• creciente presencia y actividad de organismos
evaluadores
• restricciones presupuestarias, agravadas
recientemente con la crisis económica.

4. El cambio en el statu quo
Distintas manifestaciones y entornos:
• NICE: el líder mundial, el estándar.
• Organismos financiadores de medicamentos de varios
países: Australia, Canadá, Suecia, Finlandia, Holanda,
etc.
• La HTA Joint Action de EUnetHTA, Comisión Europea y
Estados miembros (work package de medicamentos)
• Comparative Effectiveness Research del Congreso
EEUU /Administración Obama (1,1 billón $)

5. El cambio en el statu quo
En España:
• Comités de evaluación económica de medicamentos
y de impacto presupuestario en algunas CCAA
• Acuerdo del CISNS de 18 de marzo:
“También, se considera conveniente que la
incorporación de nuevos medicamentos en la cartera
de servicios del SNS ha de basarse en criterios de
coste-efectividad, así como trabajar de manera
conjunta para desarrollar Guías farmacoterapéuticas
que ayuden a que las decisiones clínicas se
fundamenten en criterios de evidencia y coste-
efectividad”

6. El cambio en el statu quo
Algunos Comités de Evaluación en España

7. El cambio en el statu quo
• Cuando el requisito de coste-efectividad se
expresa como cuarta garantía, al “imponer” la
lógica del comprador, representa un cambio
en el statu quo
• Las experiencias internacionales
(principalmente del NICE) han hecho aflorar
las fortalezas y las debilidades del modelo y,
de forma muy especial, su impacto en la
innovación

8. Impacto de las políticas de P&R en la innovación
Factores que afectan a la
decisión de invertir en I+D:
Beneficio esperado
(riesgo + tiempo):
•Tamaño del mercado
•Capacidad de pago
•Disponibilidad de pago
•Inversión pública
•Productividad actual de la I+D
OECD 2008

9. Impacto de las políticas de P&R en la innovación
Políticas de precios y reembolso:
“Al enviar señales del grado de valoración de la
innovación farmacéutica por los compradores y del valor
relativo que se atribuye a los diferentes tipos de
innovación, las políticas de precio y reembolso pueden
incentivar o desincentivar inversiones en I+D, afectando
la orientación de la I+D”
Pharmaceutical pricing policies in a global market
OECD 2008

10. Impacto de las políticas de P&R en la innovación
Políticas de precios y reembolso:
- Precios de referencia externos incentivan desarrollos de
diferenciación muy marginal
- Precios de referencia de clase terapéutica incentivan el
desarrollo hacia la innovación incremental
- Precios diferenciales basados en el valor del producto
deberían incentivar el desarrollo de innovaciones mas
valiosas
Pharmaceutical pricing policies in a global market
OECD 2008

11. Modelos del CE como cuarta garantía
No hay un modelo único de CE como cuarta
garantía. Distintas formas de aplicación tendrán
distintos efectos sobre la innovación
Ejemplo:
– modelo NICE. Inglaterra y Gales
– modelo LFN. Suecia

12. Modelos del CE como cuarta garantía
NICE (UK) LFN (Suecia)
Perspectiva Pagador: NHS Pagador y Social
Umbrales CE Único umbral (rango) Varios umbrales
(libras/QALY) (no explícitos)
Enfermedades Mismo tratamiento para Prioriza enfermedades y
todas (maximizar equidad) tipos de pacientes
Eficiencia Estática ????
IMPACTO en País grande. IF potente País pequeño.
innovación Referencia. Alto Poco impacto en
Impacto en innovación innovación

13. Límites del coste-efectividad e innovación
Poco relacionados con la innovación:
- Usar sólo la perspectiva del comprador, ¿es eficiente
desde el punto de vista social?
- ¿es adecuado tratar de la misma forma a medicamentos
para enfermedades agudas o con alta sintomatología
que a medicamentos para enfermedades crónicas?
- el uso de umbrales de coste-efectividad, ¿puede llevar a
que se eleven los precios de los medicamentos hasta
dicho umbral de forma sistemática?

14. Límites del coste-efectividad e innovación
Muy relacionados con la innovación:
- ¿cómo incorporar el estado de la
tecnología?
- ¿buscar sólo la eficiencia estática o
también la dinámica?

15. Coste-efectividad y el estado de la tecnología
Difusión de la tecnología:
Tecnologías emergentes
vs tecnologías maduras
Uso de la tecnología
Tiempo /desarrollo tecnológico
I. Básica I. Aplicada Experimental
Bá Emergente Establecida Obsoleta
HTA
Efectividad relativa
temprana

16. Límites del coste-efectividad e innovación
Eficiencia,
¿sólo estática…
(para el comprador y los pacientes de hoy)
o también miramos al futuro y a todo el
ciclo de desarrollo de medicamentos?

17. Modelos del CE como cuarta garantía
La experiencia del NICE ha hecho aflorar las fortalezas y
las debilidades del modelo:
– Incorpora eficiencia en la asignación de recursos /
decisiones de compra al comparar el CE de un
nuevo medicamento con las alternativas
existentes.
– Es percibido como que “no opera de forma que
apoye la innovación y el acceso a los
medicamentos y, por tanto, disuade a las
empresas de invertir en UK” (*).
(*) Sir David Cooksey:
Review and Refresh of Bioscience 2015
A Report to Government by the Bioscience Innovation
and Growth Team

18. NHS y la innovación
El NHS como campeón de la innovación
1. Creación del “Innovation Pass” junto al
NICE para que medicamentos innovadores
seleccionados puedan ser utilizados por el
NHS durante un tiempo limitado
2. Creación del Strategic Health Authority
(SHA) Delivery Group para mejorar la
adopción temprana de nuevos mtos y
tecnologías y la relación con la Industria
3. Revisión del sistema de incentivos, incluido
el pago por resultados, para acelerar la
adopción de tecnologías médicas
4. Mas investigación y ensayos clínicos,
incluyendo métricas en los informes de los
Trust

19. Innovation Pass Pilot
Objetivo:
– ofrecer a los pacientes “mas necesitados” acceso
temprano a fármacos innovadores
– facilitar la recogida de datos e información para la
posterior evaluación del medicamento.
• Piloto en 2010-2011
• Primer año: 25 millones de libras (“new ring-fenced
budget”) de un presupuesto central (no de los PCT)
• Revisión al primer año y fijación del presupuesto para
años sucesivos
• No pasarían por el filtro de la evaluación del NICE

20. NICE y la innovación

21. Reaparece el Drug Dilemma
Al aplicar “la cuarta garantía”, el
coste-efectividad, el drug dilemma
se manifiesta en toda su crudeza

22. Reaparece el Drug Dilemma
Solving the Drug Dilemma
by Burton A. Weisbrod
Editorial appeared in
The Washington Post on August 22, 2003.
“Drug companies have two distinct
outcomes but only one instrument for
pricing them. They develop new drugs
and they manufacture the actual pills or
products consumed by individual
patients, but they can price only the pills”
Institute for Policy Research News. Northwestern University
Winter 2004, Volume 26, Number 1

23. La factura del medicamento. Hoy
Producto físico I+D+I
(medicamento)
¿quién paga? Paciente/seguro (SNS) Paciente/seguro (SNS)
¿cuándo? Al adquirirlo Al adquirirlo
¿cuánto? Precio autorizado Precio autorizado
(incluye premium por (incluye premium por
innovación) innovación)
¿cómo se valoración ad hoc valoración ad hoc
valora? ICER ICER

24. Financiación en modelo A de cuarta garantía
Producto físico I+D+I
(medicamento)
¿quién Paciente/seguro (SNS) ?
¿cuándo Al adquirirlo ?
¿cuánto Precio autorizado/ ?
umbral
¿cómo se ICER ?
valora?
Modelo A: comparación de nuevos medicamentos con el
resto de alternativas, incluidas las de fuera de patente, sin
ajustes adicionales

25. Financiación en modelo B de cuarta garantía
Producto físico I+D+I
(medicamento)
¿quién? Paciente/seguro (SNS) El paciente/ seguro/
contribuyente ???
¿cuándo? Al adquirirlo Antes, a la vez,
después ???
¿cuánto? Precio autorizado/ Fondos ad-hoc
Umbral/ (Innovation Pass,
Presupuestos Health Impact Fund)
disponibles Premios, Tratados
internacionales???
¿cómo se ICER Por definir
valora? (QALYs ganados)

26. Innovation Pass

27. ¿de qué hablamos cuando hablamos de innovación?
“Sus innumerables
definiciones sugieren
un concepto amorfo”
(Kennedy report)
Específico del contexto
(ej: medicamentos)
Ningún país define qué es
innovación

28. ¿de qué hablamos cuando hablamos de innovación?
Innovación Terapéutica:
novedad que supone un avance en terapéutica farmacológica, esto
es, nuevos tratamientos que ofrecen beneficios para el paciente
cuando se comparan con las opciones previamente existentes
(Proyecto de orden de la Conselleria de Sanidad de la CV)
Kennedy Report:
- Nuevo
- Constituye una mejora sobre los productos existentes
- Ofrece algo más: un paso (step-change) en términos de resultados
para los pacientes

29. el qué y los cómos
Más importante que definir innovación es:
- acordar cómo se reconoce cada tipo de
innovación
- acordar quienes deben reconocer qué es
innovación

30. High Level Pharmaceutical Forum
Recomendación 8:
Esperar, Identificar y Recompensar las Innovaciones Valiosas
• Los Estados Miembros deben establecer expectativas claras y
comunes de lo que consideran innovación y están dispuestos a
reconocer, de forma que las compañías puedan tener directrices
claras de las prioridades de salud
• Las Compañías deben desarrollar los medicamentos que la
sociedad necesita
• Las políticas nacionales de precio y reembolso deben reflejar y
reconocer estas expectativas y dar una recompensa consistente a
los resultados considerados valiosos
• Los sistemas nacionales de precio y reembolso deben estar
alineados con sistemas que evalúen el valor de los medicamentos.
Informe final tras 3 años de trabajo en la
Comisión Europea de 10 stakeholders.
Octubre 2008

31. Innovation Pass Pilot
Tipos de productos susceptibles del Innovation
Pass:
- Autorización de comercialización condicional
- Nuevo mecanismo de acción, nueva diana
terapéutica
- Con evidencias relativas a estratificación
- Que sugieren alta efectividad
- Dirigidos a poblaciones de pacientes pequeñas

32. 5 agentes clave de la innovación sanitaria
Agente Necesidades, deseos y expectativas
Médicos y Mejorar resultados clínicos, diagnóstico y tratamiento
profesionales
Pacientes Mejorar la experiencia, mejorar el bienestar
psicológico, reducir retrasos, reducir esperas
Organizaciones Mejorar eficiencia de operaciones internas, control de
sanitarias costes, mejorar productividad, calidad y resultados
Compañías Beneficios, mejorar resultados
proveedoras
Agencias Reducir riesgos, mejorar seguridad del paciente
reguladoras
Innovations in HC delivery systems: a conceptual framework. Omachonu

33. Conclusiones 1
- La introducción de los criterios de seguridad y
eficacia para la autorización de los
medicamentos supuso cambios importantes en
el sector y grandes beneficios para pacientes y
la sociedad
- La introducción del criterio de coste-efectividad
para la financiación puede suponer cambios aún
mayores para la IF incluyendo cambios en el
modelo de negocio

34. Conclusiones 2
• La cuestión no es tanto el qué (cuarta garantía sí
o no) sino el cómo (como optimizar la asignación
de recursos con visión dinámica, global,
transparencia, participación de todos los
agentes)
• Lo importante no es definir la innovación, sino
ver qué tratamiento se da a los distintos tipos de
innovación y ser capaces de diseñar los
incentivos adecuados para lograr las mas
valiosas

35. Conclusiones 3
- Es una oportunidad para mejorar el modelo de
negocio (también puede serlo para empeorarlo)
- Es una oportunidad para lograr el tipo de
innovación que como sociedad deseamos
- Asegurar la “transición ordenada” al nuevo statu
quo (pilotos, experimentación, evaluación)

36. Por fin, the end
¡Muchas gracias por su atención!