La terapia génica se aplica principalmente en ensayos clínicos para tratar enfermedades graves. Consiste en insertar genes funcionales en células para reemplazar genes defectuosos. En el cáncer, se usan estrategias como insertar genes que maten células tumorales o que potencien la respuesta inmune contra el cáncer. La mayoría de ensayos de terapia génica se han realizado en pacientes con cáncer.