Proposition n°5 : Développer les contrats de performance liés à l'observance sur les produits et prestations de santé Dans cette partie vous trouverez : - Changer le modèle de financement et de prise en charge des produits en renonçant à l'estimation à priori des bénéfices du traitement - Une conclusion à l'observatoire sur les enjeux de l'observance Proposition n°5 : http://ow.ly/d/33NJ Pour obtenir le PDF complet, nous contacter ici : http://ow.ly/K1rwF

1. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
61
D É V E LO P P E R L E S C O N T R AT S D E P E R F O R M A N C E L I É S À
L’OBSERVANCE SUR LES PRODUITS ET PRESTATIONS DE SANTÉ
La prise en compte de critères comme l’observance dans
l’amélioration du service médical rendu des produits et prestations
de santé se heurte, au-delà du cadre réglementaire, à la difficulté
grandissante de valoriser correctement l’innovation dans le prix,
compte tenu des pressions actuelles sur la dépense publique de
santé.
Le modèle de financement et de prise en charge des produits
de santé est trop souvent fondé sur une estimation a priori des
bénéfices du traitement :
• Le prix et le niveau de remboursement des produits de santé
sont définis, après autorisation de mise sur le marché, sur la
base de résultats d’études cliniques. A quelques exceptions
près, ils ne sont revalorisés (à la baisse quasi systématique-
ment) que lors des procédures périodiques de réévaluation.
• L’assurance maladie garantit une prise en charge systéma-
tique des traitements, qu’ils soient effectivement et efficace-
ment suivis ou non.
Nous sommes convaincus qu’une autre voie est possible pour
renforcer l’efficience de notre système de santé et financer les pro-
duits de santé selon des critères plus objectifs d’efficacité en vie
réelle, et en particulier l’observance.
5proposition

2. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
62
Voilà pourquoi nous recommandons le développement de pro-
cédures de fixation conditionnelle du prix des traitements en fonc-
tion de critères objectifs, pertinents et mesurables (comme l’obser-
vance).
Pour la première fois en France, l’accord-cadre Leem-CEPS de
décembre 2012 prévoit l’introduction de la notion de prix condition-
nel dans la pratique conventionnelle58
. Une vraie révolution dans le
système français de fixation du prix, même si cette nouveauté est int-
grée avec précaution et de façon exceptionnelle. La fixation de prix
conditionnels pour des produits et prestations de santé fait l’objet
depuis de prises de position de plus en plus nombreuses, aussi bien
des pouvoirs publics que des industriels, sous les termes de paie-
ment à la performance ou de paiement au résultat59
.
Trois principaux facteurs ont rendu possible cette nou-
veauté :
• les nombreux exemples de produits de santé dont les résul-
tats en vie réelle diffèrent de ceux des études cliniques ;
• le développement des études observationnelles, qui favorisent
une analyse plus pertinente des bénéfices des produits de santé ;
• la dénonciation de plus en plus fréquente des niveaux de prix
de certains médicaments et l’allongement des délais de négo-
ciation.
58 - Accord-cadre du 5 décembre 2012 entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et
les entreprises du médicament (Leem)
59 - Annales pharmaceutiques françaises. Volume 71, n°5, septembre 2013

3. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
63
La valeur d’un produit de santé peut être définie par le rapport
entre ses bénéfices sur l’état de santé et les risques associés. Si la
notion d’une fixation conditionnelle du prix est pertinente, c’est que
la valeur des produits de santé n’est pas figée une fois leur intro-
duction sur le marché mais qu’elle est évolutive. Cette valeur peut
ainsi notamment être influencée par des facteurs extrinsèques, liés
aux caractéristiques des patients les consommant et aux modali-
tés d’utilisation (en particulier l’observance).
Les conditions de réalisation des études cliniques sont par défi-
nition différentes des conditions d’utilisation en vie réelle du produit
de santé, et la valeur de celui-ci peut donc varier. Lors des phases
cliniques, les patients sont recrutés selon des critères de sélection,
l’observance est davantage contrôlée et des patients peuvent être
exclus des études pour mauvaise utilisation, voire résultats insuffi-
sants. Pendant la commercialisation, l’usage du produit de santé
est soumis aux aléas de la “vraie vie” : une population de patients
souvent supérieure à la population initiale d’indication, des patients
non sélectionnés avec potentiellement d’autres facteurs de risque
et une observance soumise à leur bon vouloir.
C’est pourquoi nous préconisons d’encourager le développe-
ment de la fixation conditionnelle du prix des produits de santé,
dans la mesure où les accords fonctionneront réellement dans les
deux sens. En effet, jusqu’à présent, les prix des médicaments
sont revus périodiquement, notamment sur la base d’études post-
inscription permettant une comparaison des résultats en vie réelle

4. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
64
avec ceux des études cliniques ayant servi à la fixation du prix lors
de l’introduction sur le marché. Or, ces renégociations périodiques
de prix n’ont été jusqu’ici synonymes que de baisse ou maintien du
prix pour les industriels.
Une telle politique nécessitera de rassembler l’ensemble des
parties prenantes pendant les négociations sur les prix afin de défi-
nir en amont :
• les modalités de réalisation des études observationnelles en
vie réelle ;
• les conditions précises de réévaluation du prix, à la baisse
comme à la hausse, en fonction de critères pertinents, objec-
tifs et mesurables.
Cette évolution du système de fixation du prix serait particulière-
ment pertinente en cas d’incertitude sur l’équivalence possible entre
les résultats cliniques et ceux en vie réelle, ou si les négociations
durent trop longtemps. Elle permettrait dans un premier temps d’ac-
célérer la mise à disposition auprès des patients des innovations thé-
rapeutiques ayant reçu leur autorisation de mise sur le marché et
deviendrait, à moyen terme, un nouvel outil de régulation du système
de santé en cas d’industrialisation. Après la révolution de l’evidence-
based medicine des années 1980 (médecine fondée sur les preuves),
les années à venir pourraient marquer une seconde révolution vers
l’observation-based medicine, avec la possibilité de reconsidérer la
valeurdumédicamentàtoutmomentpendantsacommercialisation60
.
60 - Baseilhac E., “Toward a conditional price for medicine?”. Annales pharmaceutiques françaises, 2013

5. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
65
Cette nouvelle politique de fixation du prix des produits de
santé est synonyme d’une plus grande responsabilisation des
industriels de santé sur l’évolution de la valeur de leurs produits.
Mais cela implique de leur donner les capacités d’agir sur cette
valeur, ce qui n’est pas le cas aujourd’hui, puisqu’il leur est interdit
d’intervenir en matière d’accompagnement et d’éducation théra-
peutique des patients. Nous pensons donc qu’il est impossible de
développer de tels accords de paiement conditionnel sans
consentir aux industriels le droit de concevoir des services en santé
visant à favoriser l’observance des patients. Nous pensons égale-
ment que ce type d’accords passe par une collaboration élargie
entre assurance maladie et industriels sur la réalisation d’études en
vie réelle à grande échelle et à coût limité grâce à l’utilisation des
bases de données de l’assurance maladie.
PRÉ-AMM
VALEUR
CONCEPTUELLE
AMM POST-AMM
VALEUR
ATTENDUE
Négociation
sur la base
des études
cliniques
COMMERCIALISATION
OBSERVATION-BASED MEDICINEEVIDENCE-BASED MEDICINE
ÉTUDES EN
VIE RÉELLE
POST-
RÉÉVALUATION
VALEUR
CONSTATÉE
Renégociation
sur la base
d’études obser-
vationnelles

6. 66
Q U E L AV E N I R P O U R L E S C O N T R AT S D E PA I E M E N T
À L A P E R F O R M A N C E A P R È S L A P P C ?
Près de 500 000 patients souffrant d’apnée du sommeil uti-
lisent un dispositif de pression positive continue (PPC) en
France61
. Ce dispositif médical insuffle de l'air via un masque appli-
qué sur le visage pour prévenir les multiples apnées de ces patients
pendant leur sommeil (jusqu’à plusieurs dizaines d’apnées de plus de
dix secondes par heure de sommeil).
Dans un contexte de hausse de la prévalence de cette maladie en
France (du fait des facteurs de risque liés au surpoids et au tabagisme
notamment), les remboursements des dispositifs de PPC ont dépassé
les 400 millions d'euros en 2012, en hausse de 11 % par rapport à
201162
. Le ministère de la Santé a estimé que 20 % des patients n'uti-
lisaient pas assez leur appareil, soit une dépense non justifiée de près
de 80 millions d'euros par an63
.
Le dispositif de PPC est inscrit sur la liste des produits et presta-
tions remboursables (LPPR) sous la forme d’un forfait hebdoma-
daire, intégrant la mise à disposition du dispositif ainsi que des pres-
tations de services auprès du patient et de ses proches (livraison, ins-
tallation, réparation, conseil, éducation, suivi, coordination du traite-
ment avec les professionnels de santé…).
Un contrat de paiement à la performance a été instauré sur ce dis-
positif de PPC, une première en France, notamment en lien avec une
étude menée par le principal syndicat des prestataires de santé à
61 - 62 - Assurance maladie. 2013
63 - Ministère de la Santé, “Réponse à une question écrite sénatoriale”. 2013

7. 67
domicile, le Synalam (aujourd’hui FEDEPSAD), qui a établi un lien
direct entre durée d’observance et économies générées pour l’assu-
rance maladie d’une part, décès évités d’autre part64
. L’arrêté ministé-
riel de janvier 201365
puis celui d’octobre 201366
décrivent un disposi-
tif de remboursement conditionnel en fonction du niveau d’obser-
vance des patients visant prioritairement les prestataires. Le décret
prévoit également l’obligation à moyen terme que l’ensemble des
patients soient équipés d’un dispositif de téléobservance permettant
de mesurer et de transmettre les données réelles de suivi de l’obser-
vance au prestataire, au médecin prescripteur, au médecin traitant et
au service médical de l’assurance maladie.
Toutefois, sur le recours d’une association de patients et d’une
fédération de prestataires associatifs critiquant un dispositif suscepti-
ble de mener au “déremboursement total des patients”, le Conseil
d’Etat a rendu une décision en février 2014 pour suspendre ce texte.
Validant globalement l’interprétation des requérants, le juge des réfé-
rés a estimé qu'il existait un “doute sérieux” sur la compétence du
gouvernement à mettre en place un tel mécanisme par arrêté, cette
décision relevant du législateur67
.
Depuis, les pouvoirs publics se sont prononcés à plusieurs
reprises pour défendre le dispositif de PPC à la française, qu’il s’agisse
du ministère de la Santé, de l’assurance maladie ou des représentants
du CEPS. Cette mobilisation des pouvoirs publics est de bon augure
quant à l’avenir de la tarification au résultat des produits et presta-
tions de santé : elle traduit un partage de vues de plus en plus étroit
entre industriels et régulateurs sur ce type de questions.
64 - Synalam, étude jalma : “Prise en charge de l’apnée du sommeil en France”. 2011
65 - Arrêté ministériel du 9 janvier 2013
66 - Arrêté ministériel du 22 octobre 2013
67 - Conseil d’Etat, décision du 14 février 2014

8. 68
Pour faire droit aux inquiétudes des représentants des patients, il
est probable que le principe de cette disposition sera aménagé (limi-
tation de la télé-observance, poursuite du traitement sur avis favora-
ble du médecin conseil de l’assurance maladie) et repris soit dans un
cadre législatif plus sécurisé (par exemple un article de la prochaine
loi de financement de la Sécurité sociale), soit dans le cadre d’un
accord entre prestataires et CEPS précisant bien l’esprit de l’arrêté
suspendu, à savoir que la contrainte et le risque de non-rembourse-
ment portent sur le prestataire et non sur l’assuré.

9. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
69
C O N C LU S I O N
Nos cinq propositions dessinent un chemin concret pour pren-
dre à bras-le-corps la question de la non-observance en France,
qui coûte à notre pays plus de 12 000 décès par an, soit près de
quatre fois plus que la mortalité routière, sans qu’un investissement
sociétal massif sur le sujet ne puisse être constaté pour l’instant.
Pour débloquer cette situation, il s’agit d’abord d’objectiver
l’ampleur du phénomène. Notre étude y participe, mais la mise en
place d’un observatoire, si possible au travers d’une démarche
partagée entre industriels et pouvoirs publics, contribuerait forte-
ment à mettre le sujet au cœur du débat de santé publique.
Cette prise de conscience ne manquera pas de justifier la
mise en œuvre de campagnes de santé publique associant pou-
voirs publics, établissements de soins, professionnels de santé et
associations de patients. Elle permettra également une forte
mobilisation des professionnels de santé du premier recours
autour de la question de l’observance, en s’appuyant sur la coor-

10. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
70
dination entre médecin traitant et pharmacien, ainsi qu’en exploi-
tant davantage le potentiel des nouvelles technologies et des
données médico-administratives. Pour réussir cette mobilisation
des professionnels des soins de proximité, l’intervention aussi
bien opérationnelle que régulatrice de l’assurance maladie consti-
tue un facteur clé.
Au-delà de l’intervention directe de l’assurance maladie, l’ac-
tion des pouvoirs publics pourrait être efficacement démultipliée
par l’intervention encadrée des industriels de santé eux-mêmes
pour renforcer l’observance de leurs produits et prestations.
Pour être couronnée de succès, cette mobilisation des indus-
triels de santé doit selon nous être fortement incitée par la réinté-
gration de la meilleure observance dans les critères de fixation du
prix des produits et prestations de santé par le CEPS ainsi que par
des mécanismes de paiement des industriels à la performance
garantissant l’adéquation de leur action avec les objectifs de ges-
tion du risque des pouvoirs publics.
Ces cinq propositions dessinent des évolutions de notre sys-
tème de santé que nous estimons souhaitables au-delà du sujet
même de l’observance. La première de ces évolutions est le déve-
loppement des actions innovantes de gestion du risque par l’assu-
rance maladie et les agences régionales de santé. Depuis 2008,
les pouvoirs publics ont consacré un budget toujours plus large à
l’innovation et aux actions d’efficience. Ce budget reste pourtant
nettement inférieur à 1 % des dépenses de santé.

11. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
71
L’enveloppe globale consacrée à l’innovation (Fonds d’inter-
vention régional, dépenses de la CNAMTS sur les programmes
d’accompagnement des patients) doit être identifiée et sanctuari-
sée dans la discussion annuelle sur l’ONDAM : malgré la forte
pression sur les dépenses d’assurance maladie, une absence de
développement de cette enveloppe ou, pis, une régression consti-
tuerait un facteur majeur d’appauvrissement et de dysfonctionne-
ment de notre système de soins.
La deuxième évolution que nous appelons de nos vœux est le
développement d’une approche industrielle des programmes d’ef-
ficience en relais des actions de l’assurance maladie et des ARS.
Quoi de plus normal que de confier l’industrialisation de notre
système à des acteurs connaissant les ressorts de cette
approche (logique de masse, gestion de grands projets, optimi-
sation des coûts) : les industriels de santé au premier chef mais
aussi les établissements de santé publics et privés et, à terme,
les structures de soins de proximité (maisons de santé, groupe-
ments de pharmaciens).
Cette mobilisation des acteurs industriels ne pourra se faire, et
c’est la troisième évolution que nous prônons, que dans un cadre
permettant la confiance réciproque entre offreurs de soins et pou-
voirs publics, celui de partenariats public-privé ambitieux associant
garanties éthiques (procédures transparentes, place des associa-
tions de patients) et contractualisation autour d’objectifs de résul-
tats et de performance.

12. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2
72
Pour être efficaces, ces partenariats devront s’appuyer sur une
dernière évolution souhaitable, l’utilisation partagée des gisements
de données de santé, afin de mieux cibler les actions nécessaires
et d’en évaluer la portée.
L ’É Q U I P E J A L M A

13. J A L M A
Créée en 1997 par Mathias Matallah, JALMA est aujourd’hui le numéro 1
du conseil dans le secteur de la santé en France. Exclusivement dédiés à ce
secteur, nous en accompagnons les acteurs qu’il s’agisse d’agences
publiques, d’organismes de Sécurité sociale, d’industriels de santé (labora-
toires pharmaceutiques, fabricants de dispositifs médicaux, prestataires de
santé à domicile), d’opérateurs d’assurance santé ) ou d’établissements de
soins dans la définition de leurs stratégies et la conception et la mise en
œuvre de leurs grands projets de transformation.
Nous sommes convaincus depuis toujours que l’innovation est la seule
réponse viable aux défis auxquels sont confrontés les systèmes de santé de
tous les pays occidentaux du fait de l’accélération du vieillissement : explo-
sion des maladies chroniques, baisse de la densité médicale, difficultés
financières des régimes publics de protection sociale. De ce fait, nous inter-
venons auprès de nos clients dans leurs réflexions stratégiques (nouveaux
business models, entrées sur le marché , repositionnement), la conception
et la mise en œuvre de nouvelles activités de soins (télémédecine, soins de
proximité, alternatives à l’hospitalisation), la mise en place de services d’ac-
compagnement des patients visant à l’optimisation des parcours de soins,
la structuration d’approches innovantes en matière de market access (tarifi-
cation à la performance, modélisation médico-économique prospective) et
la structuration de nouvelles approches décisionnelles (exploitation des
gisements de données de santé, Big Data)
Notre équipe est constituée de 40 consultants spécialisés, basés à
Paris mais intervenant sur l’ensemble de l’espace européen et sur des mis-
sions internationales. Elle rassemble de multiples compétences (ingé-
nieurs, spécialistes du marketing et des affaires publiques, actuaires et
biostatisticiens, professionnels de santé). Sa parfaite formation aux enjeux
du système de santé et aux standards méthodologiques les plus exigeants
est pour nos clients la meilleure garantie du degré d’exigence que nous
mettons dans notre accompagnement de leurs projets.
Nous publions régulièrement depuis une quinzaine d’années des
études de fond sur le système de santé et son financement. Le JALMA
HEALTH AND AGEING SURVEY, destiné à un public de décideurs du secteur
et dont l’objectif est d’éclairer les enjeux à venir des systèmes de santé,
s’inscrit dans cette logique d’investissement intellectuel dans les fondamen-
taux de notre métier.

14. j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y
U N E N O U V E L L E F O R M U L E J A L M A
L’humanité va plus vieillir dans les 30 à 40 prochaines années
que dans les 10 000 précédentes et la France, même si, contrai-
rement à beaucoup d’autres pays européens, arrive encore à
renouveler ses générations, n’échappera pas à cette évolution
inexorable. Les plus de 60 ans pèsent déjà presque autant que
les moins de 20 ans dans la population totale ; en 2050 ils seront
1,5 fois plus nombreux. A cette échéance, près d’une personne
sur six aura plus de 75 ans.
L’objectif du JALMA JALMA HEALTH AND AGEING SURVEY est de
mesurer les conséquences de ce tsunami du vieillissement sur
notre système de santé et de protection sociale. Nous verrons
dans ce deuxième volet, consacré à l’observance des traite-
ments, qu’un formidable gisement d’améliorations de la perfor-
mance de notre système de santé tant en termes de santé
publique que d’efficience réside dans une meilleure utilisation de
leurs traitements par les patients. La prise à bras le corps de cette
question suppose une approche innovante de l’organisation et du
financement des acteurs de santé, emblématique des évolutions
souhaitables pour réarchitecturer notre système de soins pour
lui permettre de faire face aux défis du vieillissement et des
pathologies chroniques.
23, rue Taitbout - 75009 Paris
Tél : 01 53 04 39 49 - Fax : 01 53 04 39 50
j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y
2n°
L E S E N J E U X
D E L ’ O B S E R V A N C E E N
F R A N C E
C I N Q P R O P O S I T I O N S
P O U R R E N F O R C E R L ’ O B S E R V A N C E
D E S P R O D U I T S D E S A N T É