La négociation du transfert d’innovation dans la biotechnologie du point de vue de la recherche publique“, La biotechnologie : protection & innovation, Nancy-Université, Nancy, Avril 2, 2009

1. La biotechnologie: protection & innovation
Nancy-Université, 2 avril 2009
« La négociation du transfert d’innovation
dans la biotechnologie
du point de vue de la recherche publique »
Philippe GORRY, MD-PhD, Directeur

2. UniversitiesUniversities
Biopharmaceutical
R&D firms
Biopharmaceutical
R&D firms
Big PharmaBig Pharma
Other
Biotechnology firms
Other
Biotechnology firms
Information
Technology companies
Information
Technology companies
Venture CapitalVenture Capital
Contract Research
Organizations
Contract Research
Organizations
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Recherche publique & transfert techno en BioSanté

3. La santé: un marché mondiale
G. Rawadi, 2006
Mondial
Santé publique
« Big pharmas »
Brevet
Règlementations
Assurance
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr

4. % of
Patients
Total
Costs
90%
Average
Annual
Cost Per
Case
$1,200
$6,600
$71,600
Patients
• Acute
• Low-grade chronic
• Worried well
•Prevalent chronic (e.g.
asthma, diabetes)
• Procedures (e.g.
surgery, childbirth
•Rare chronic (e.g.
transplant, hemophilia,
Gaucher Disease,
MS,Pulmonary Hypertension)
• Multiple co-morbidites
Key Distribution Channels
•Retail
•Retail and Mail Order
• Specialty Pharmacy
Source: Franklin Health, Chase H & Q
9%
1%
1/3
1/3
1/3
La santé: un marché mondiale
Un marché hétérogène et assymétrique avec des maladies orphelines
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr

5. 27/01/15 5
Intérêt pour la santé
publique
Marché potentiel
Environnement compétitif
Prévalence
Sévérité de la maladie
Profil de l’entreprise
Profil de remboursement
Environnement éthique et
politique
Législation et
réglementation
Efficacité et tolérance
Bénéfice clinique et
humain
Coûts R&D et
administratifs
Licensing et royalties
Pénétration du marché
Détermination du prix
Profil du médicament
Profil politique
et
environnement
al
Profil du marché
Source : Price setting Orphan drugs, Liselore van Ekdom,
2006
Un marché régulé : facteurs influençant le prix de vente
La santé: un marché mondiale

6. Une révolution en route: les biotechs
(1) Information per Bank of America Securities, based on Wall Street research estimates.
$ 10
$ 15
$ 20
$ 25
$ 30
$ 35
$ 40
$ 45
$ 50
$ 5
Biotech Commercialization Curve(1)
Biotech 1990 Biotech 1995 Biotech 2000 Biotech 2005(E)
100
240
369
600
10
Product Rev. (Billions)Drugs in MarketDrugs in Development
29
92
197
La santé: un marché mondiale
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr

7. Source: Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), New Medicines in Development - Biotechnology 2000
Un “pipeline” riche qui s’essoufle….
La santé: un marché mondiale
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr

8. 08/04/2009 – Capital Transfert c.massus@aquitaine-valo.fr
R&D en pharmacie/biotech
Un processus : complexe
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
révolution post-génomique

9. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Un processus : à risque
R&D en pharmacie/biotech
Building Biotechnology, Friedman, 2006

10. R&D en pharmacie/biotech
Un processus : à risque
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Critères de jugement (exemple
en oncologie)
Survie sans rechute
Tps sans progression
Tps jusqu’à l’échec du
traitement
Tx de réponse objective
Tx de toxicité
Qualité de vie
Coûts des soins

11. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
R&D en pharmacie/biotech
Un processus : coûteux
Building Biotechnology, Friedman, 2006

12. R&D en pharmacie/biotech
Un processus : coûteux
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr

13. Au delà du brevet: des exclusivités liées à des mécanismes de
régulation protégeant le marché du médicament (exemples au USA)
First ANDA patent challenger (180 days)
New Chemical Entities (5 years)
New Clinical Investigations (3 years)
Orphan Drug (7 years)
Pediatric (6 months)
02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
R&D en pharmacie/biotech
Mais un processus protégé

14. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Licensing en pharmacie/biotech
Licensing-out & niveaux de redevances: principes
Valuation & Pricing of Technology-base Intellectul Property, Razgaitis, 2003

15. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Licensing en pharmacie/biotech
Licensing-out & niveaux de redevances: selon les industries
Valuation & Pricing of Technology-base Intellectul Property, Razgaitis, 2003

16. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Licensing en pharmacie/biotech
Licensing-out & niveaux de redevances: dans le domaine de la santé

17. Méthode de valorisation
Hyp. AV Hyp. AV Hyp. AV Hyp. AV Hyp. AV
Hypothése Hyp. AV Orphelins Orphelins Hyp. AV Grand Public Orphelins Grand Public
Retour PF (1) Orphelins 1 000 € Basse (2) Grand Public Basse
Sous Licences
US
Sous Licences
US
Population Europe + US 8 800 000 8 800 000 8 800 000 8 800 000 8 800 000 8 800 000 8 800 000 8 800 000
Prévalence 10% 10% 10% 10% 10% 10% 10% 10%
Cas Ciblés 11% 11% 11% 11% 100% 100% 11% 100%
Part de Marché sur 20 ans 56,7% 62,6% 62,6% 62,6% 56,7% 56,7% 62,6% 62,6%
Coût Traitement 95 4 000 1 000 100 200 100 4 000 / 800 100 / 20
€/mg 0,022 0,926 0,231 0,023 0,046 0,023 0.925 / 0.185 0.023 / 0.005
CA Annuel Peak 8 300 000 350 000 000 87 000 000 8 800 000 159 000 000 80 000 000 200 000 000 45 000 000
Coût R&D 7 730 000 7 730 000 7 730 000 7 730 000 7 730 000 7 730 000 7 730 000 7 730 000
Coût Prod. & Adm. 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30% 30%
Coût Commerciaux 25% 5% 5% 5% 25% 25% 5% 25%
Risque Go / No go 81% 66% 66% 66% 81% 81% 66% 81%
Taux Actualisation 10% 10% 10% 10% 10% 10% 10% 10%
ENPV 10 600 000 850 000 000 208 000 000 15 800 000 306 000 000 151 000 000 539 000 000 103 000 000
Redevance (hors Milestones) 4,5% 8,5% 8,5% 6,0% 7,2% 7,0% 9,5% 8,5%
Consiste à comparer des dépenses d’investissement et des recettes ultérieures
NPV = Σi (1+CFi)/(1+k)i
Irr = k pour NPV = 0
Deux modes de calculs :
Calculs sans intégrer le risque technique projet (permet de déterminer une rentabilité)
Calculs en intégrant le risque technique par l’analyse de l’arbre décisionnel
Taux d’actualisation pour prendre en compte le coût du capital investi, quand le retour
sur investissement est reporté à plusieurs
ENPV (Expected Net Present Value)

18. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Négociation des retours financiers
Licensing-out : « cash up-front »
Building Biotechnology, Friedman, 2006

19. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Négociation des retours financiers
Licensing-out : « milestones » & phases cliniques
Building Biotechnology, Friedman, 2006

20. 02/04/2009 – Nancy-Université p.gorry@aquitaine-valo.fr
Négociation des retours financiers
Licensing-out : conditions d’une bonne négociation
Professionnels
Valuation & Pricing of Technology-base Intellectul Property, Razgaitis, 2003