Zell- und Gentherapie: Von der Innovation zur Vermarktung

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Auf der Handelsblatt Jahrestagung Health am 3. November 2015 in Berlin hielt Dr. Frank Wartenberg, President Central Europe IMS Health, diesen Vortrag über Zell- und Gentherapie und machte damit auf die Chancen sowie Herausforderungen innovativer Therapien aufmerksam.

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Zell- und Gentherapie: Von der Innovation zur Vermarktung

  1. 1. Zell- und Gentherapie Von der Innovation zur Vermarktung: Herausforderungen innovativer Therapien Dr. Frank Wartenberg President, Central Europe 4. November 2015
  2. 2. 22 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Was sind Zell- und Gentherapien? Zelltherapien Behandlungen, bei welchen durch die Injektion von intakten, lebenden Zellen ein therapeutischer Nutzen für den Patienten erreicht wird. Gentherapien Behandlungen, bei welchen funktionierende Gene in Zellen eingeführt werden, um dort fehlende oder defekte Gene zu ersetzen und somit genetische Störungen auszugleichen. Verwendet werden dazu häufig virale Vektoren. Spezielle Eigenschaften • sehr spezifisch • personalisiert • potentiell kurativ • komplex • neu – nicht getestet • immunogen • potentiell onkogen
  3. 3. 33 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Nach ersten klinischen Rückschlägen konnten Sicherheit und Wirkung bestätigt werden Onkologie: Zulassung der weltweit ersten Gentherapie in China (Gendicine) Stoffwechsel- störung (LPLD3): Erste Gentherapie (Glybera) in der westlichen Welt zugelassen Stoffwechsel- störung (OTC1 Mangel): starke Immunreaktion und Patiententod (Jesse Gelsinger) Immunologie (SCID2): 9 Bubble- Babies geheilt (4 erkrankten später an Leukämie) Onkologie: Dendritische Zell- Vakzinierung (Therapie zeigte keine Wirkung) Onkologie: Dendritische Zell-Vakzinierung durch FDA zugelassen ZelltherapieGentherapie 1 OTC: Ornithin-Transcarbamylase 2SCID: schwerer kombinierter Immundefekt 3LPLD: Lipoproteinlipase-Defizienz Herz-Kreislauf: F&E-Kooperation von BMS und uniQure Diabetes: Kooperation Novartis und Semma Therapeutics 1995 2000 2005 2010 2015 Onkologie (Niere): CAR-T-Zellen- Behandlung (starke Immunreaktion, erster Patiententod) Onkologie: F&E-Kooperation von Merck und Intrexon Parkinson: F&E-Kooperation von Sanofi, Genzyme und Voyager Weitere Indikationen: Auge: Sanofi, Pfizer Hämophilie: Bayer, Biogen Weitere Indikationen: MS: MerckSerono Blutanomalien: Bluebirdbio
  4. 4. 44 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Zell- und Gentherapien unterscheiden sich stark von herkömmlichen Arzneimitteltherapien • Für Zell- und Gentherapien beginnt eine neue Ära, klinische Erwartungen können nun in die Realität übertragen werdenChance • Zell- und Gentherapien weisen sowohl für Hersteller als auch für das Gesundheitssystem deutliche Unterschiede im Vergleich zu bisherigen Arzneimitteltherapien auf Heraus- forderung • Umsetzung der Möglichkeiten der Zell- und Gentherapien für den Patienten unter Berücksichtigung der Gegebenheiten der Versorgungsrealität Aufgabe
  5. 5. 55 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Sie können großen Nutzen für die Stakeholder im Gesundheitswesen stiften Quelle: 1] CRMO 2008 Vol24,7 L. Scalone. SCID: Severe combined immunodeficiency = Schweres, kombiniertes Immunschwächesyndrom • Längeres und gesünderes Leben für Patienten • Verringerte Belastung für Angehörige und Pfleger des Patienten • Beispiel: SCID • Behandelte Patienten können arbeiten, Steuern zahlen und zur Wirtschaft beitragen • Zuvor betroffene Patienten müssen nicht mehr durch Sozialsysteme unterstützt werden • Beispiel: Erblich bedingte Blindheit Patient Gesellschaft • Verringerte Belastung durch Reduktion von Hospitalisierungen, chronischen Behandlungen und sonstigen Komplikationen (z.B. Co-Morbiditäten) • Einsparungen begrenzter Ressourcen für weitere Behandlungen/größere Patientenpopulationen € Gesundheitssystem
  6. 6. 66 Die Quantifizierung des Nutzens ist schwierig - die Nutzenbewertung wird zur Kontroverse © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Wie lässt sich der Nutzen für den Patienten, das Gesundheitssystem und die Gesellschaft quantifizieren? • Kurze Laufzeit der Studien, Risiko nachlassender Wirkung • Hohe ad-hoc- Erstattungssummen vs. langfristige diffuse Einsparungen • Budgetbeschränkungen • Mögliche Restriktion der Patientenpopulation aufgrund hoher Kosten Risiken für Krankenkassen Risiken für pharmazeutische Hersteller • Hohe Investitionskosten bei unsicher Prognose • Höhere Anforderungen an Nutzennachweis, Bereitstellung von Follow-Up- Daten nach klinischen Studien • Rechtfertigung eines hohen Nutzens aufgrund wirtschaftlicher Argumente erfordert hohe Datenqualität Streitfrage Nutzenbewertung
  7. 7. 77 Unbeständige klinische Daten verzögern die Zulassung, auch bei heilenden Therapien Case Study (UniQure, Chiesi) © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 • Glybera wird eingesetzt zur Behandlung eines Lipoproteinlipasemangels (LPLD) • LPLD ist eine „ultra orphan“ Erkrankung, die häufig zum Tod des Patienten durch akute Pankreatitis führt • Klinische Studien zeigten eine Reduktion der krankheitsspezifischen Biomarker • Vor Glybera gab es keine wirkungsvolle Behandlung für LPLD • Mangel an Studienteilnehmern • Keine langfristigen klinischen Daten vorhanden • Erneutes Auftreten der Biomarker nach einiger Zeit • Aus diesen Gründen mehrmalige Ablehnung der Zulassung von Glybera durch die European Medicines Agency (EMA) • 2012: Zulassung in Ausnahmesituationen durch EMA • Sammlung von klinischen Follow-Up-Daten vor dem Launch in 2014 (kein Auftreten schwerer Pankreatitis, Reduktion der Hospitalisierungen zur Nachbehandlung um 50%) • Glybera als Vorreiter für Zell- und Gentherapien, die zur Heilung führen Ausgangssituation Herausforderungen Ergebnis LPLD: Lipoprotein Lipase Deficiency = Lipoproteinlipasemangel ; ultra-orphan: 1:50,000 Patienten
  8. 8. 88 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Akteure im Bereich der Zell- und Gentherapien müssen die Kosten und das Risiko teilen Leistungs- abhängige Bezahlung Nationale Funding Schemes Annuitäten Lösungsvorschlag Beschreibung/Begründung Scheitern des Medikaments, Patiententod, etc. Zeit seit Beginn der Therapie Einmalzahlung aufgeteilt zwischen Krankenkassen Geplante Dauer der Wirkung Verlorener Nutzen Krankenkassen weiterhin durch Risiko belastet Zeit seit Beginn der Therapie Annuitätenzahlungen Schützt Krankenkassen bei Misserfolg der Behandlung Zeit seit Beginn der Therapie Annuitätenzahlungen Schützt Krankenkassen bei abnehmender Wirkung und Misserfolg der Behandlung
  9. 9. 99 Zusätzlich halten Herstellung und Lieferung neue Herausforderungen bereit … dies gilt besonders für Zelltherapien © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Behandlungen, die die eigenen Zellen des Patienten nutzen Enthalten auch Biopsieproben 60% der Zelltherapien in der Pipeline sind autolog* Maßgeschneiderte & innovative Supply-Chain- Lösungen Logistik Skalierbarkeit und nachfrageorientierte Reaktion Herstellung Quelle: IMS R&D focus Q4 2014; Thought Leadership Analyse; *Stammzellentherapien ausgeschlossen
  10. 10. 1010 Da sich autologe Zelltherapien durch einen komplexen Behandlungspfad auszeichnen Case Study Dendreon © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Text Text Text Text AutologeZelltherapien (Provenge) Hersteller Healthcare Professional PatientGroßhändler Hersteller Healthcare Professional Healthcare Professional Patient 18h 18h 40h Gute Kommunikation und einwandfreie Organisation zwischen medizinischem Fachpersonal und Herstellern sind unerlässlich x 3 Häufigkeit von metastatischem kastrationsresistentem Prostatakrebs in den USA: 29.000 Patienten Traditionelle Therapien
  11. 11. 1111 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Bei großen Patientenpopulationen sind kreative Logistiklösungen effizienter Von einem großen Unternehmen geführtes Behandlungszentrum Spezialisierte Ärzte und Produktionsstätten an einem Ort Internationale Patienten reisen für die Behandlung an Distribution von Geräten zur Zellverarbeitung • Erfahrene spezialisierte Ärzte • Einsparungen durch EoS • Leichtere GMP-Zulassung • Hohe Einrichtungskosten • Belastung für Patienten • Kosten für Reise & Unterkunft der Patienten Große Krankenhäuser in bestimmten Regionen könnten ein verkleinertes benutzerfreundliches Gerät zur Zellverarbeitung nutzen Hersteller bietet Reagenzien wie etwa Tumor-Antigene an • Einfacher für den Patienten • Entspricht eher gängigen Therapieketten, da Produkt erst im Krankenhaus personalisiert werden muss • Kosten für das Gerät • Unsicherheit bzgl. des Geräts / GMP • Training zur Nutzung des Geräts • Qualitätskontrolle schwierig
  12. 12. 1212 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Zell- und Gentherapien sind ein spannender, aber anspruchsvoller Bereich der Versorgung Zell- und Gentherapien sind ein innovativer, wachsender Bereich in der Arzneimitteltherapie Vielversprechende Therapien gehen mit komplexer Nutzenbewertung einher Innovative Erstattungsmodelle werden unausweichlich sein Patientenzugang zu Zelltherapien bedarf komplexer Abläufe in Herstellung & Logistik
  13. 13. © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015 Für weitere Details laden Sie gerne das White Paper auf unserer Website herunter oder folgen Sie uns auf Twitter @IMSHealthDE Weitere aktuelle White Paper : Patient Adoption of mHealth Use, Evidence and Remaining Barriers to Mainstream Acceptance Developments in Cancer Treatments, Market Dynamics, Patient Access and Value Global Oncology Trend Report 2015 Global Outlook for Medicines Through 2018
  14. 14. 1414 Für weitere Informationen stehe ich Ihnen gerne zur Verfügung: Dr. Frank Wartenberg President Central Europe Telefon: 069/6604-4315 FWartenberg@de.imshealth.com © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015
  15. 15. 1515 © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015
  16. 16. 1616 © 2015, IMS HEALTH GmbH & Co. OHG Alle Rechte vorbehalten. Die Informationen dürfen weder ganz noch teilweise ohne vorherige ausdrückliche Erlaubnis von IMS HEALTH GmbH & Co. OHG vervielfältigt, gespeichert, weiterverarbeitet und in keiner Weise zugänglich gemacht werden. Die gegebenenfalls im Zusammenhang mit Daten verwendeten Begriffe „Patient, Arzt, Arztpraxis, Verordner oder Apotheke“ bezeichnen keine personenbezogenen, sondern ausschließlich (nach § 3 Abs. 6 Bundesdatenschutzgesetz) anonyme Informationen. IMS stellt durch den Einsatz modernster Technologien und Verfahren sicher, dass seine Dienstleistungen, unabhängig davon wie die Daten untereinander verknüpft werden, den Datenschutzbestimmungen entsprechen. © 2015, IMS HEALTH – Dr. Frank Wartenberg | Zell- und Gentherapien | Handelsblatt Health 4. Nov 2015

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