2015_09_30_IMS_Kundentagung_RWE_AZ_SB2

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2015_09_30_IMS_Kundentagung_RWE_AZ_SB2

  1. 1. Real World Evidence IMS-Kundentagung – 30.September 2015 Dr. Stefan Busch AstraZeneca GmbH Senior Director Emerging Portfolio und Real World Evidence Patient-Reported Outcomes Welche Bedeutung haben PRO-Daten für die Industrie und in welchem Kontext ?
  2. 2. 2 RWE - Allgemeines
  3. 3. Früher und heute 3 • früher wurde die gesamte Evidenz eines Medikaments nur aus den RCTs für die Zulassung gezogen. • heute müssen weiter Evidenz Daten nach Zulassung bereitgestellt werden. • die Frage nach der Wirksamkeit von Medikamenten unter Alltagsbedingungen´ steht im Fokus; sämtliche Daten klinischer Studien sind öffentlich, m.a.W. der pharmazeutische Hersteller hat keine `Datenhoheit´ mehr Efficacy – absolute Wirksamkeit Beschreibt die Wirksamkeit einer Medikation im kontrollierten klinischen Versuch Effectiveness – relative Wirksamkeit Beschreibt die Wirksamkeit unter Alltagsbedingungen S. Busch; 30.9.2015
  4. 4. Evidenz durch randomisierte klinische Studien ermöglicht konfirmatorische Aussagen zur Wirksamkeit, Verträglichkeit und Qualität mit möglichst kleinen Bias durch:  klar definierte Zielkriterien und Hypothesen  klar definierte Zielpopulation (Ein-, Ausschlusskriterien)  Vergleich zu Placebo oder aktiver Vergleichstherapie  Randomisiert  Verblindung  ausreichende Patientenzahl  adäquat statistisch ausgewertet  Therapieleitliniennähe 4 ermöglicht Aussagen unter Alltagsbedingungen durch:  Beschreibung der Erkrankung  Charakterisierung der Zielpopulation  Therapeutischer Bedarf innerhalb der Erkrankung (unmet medical need)  Prävalenz und Inzidenz der Erkrankung  Behandlungsrealität, Behandlungspfade  Behandlungswechsel, Behandlungsdauer  Ressourcennutzung, Kostenangaben  Versorgungsanteile  Patientenpräferenzen, patientenberichtete Endpunkte, Adhärenz usw. Evidenzerweiterung durch RWE Studien S. Busch; 30.9.2015
  5. 5. RWE augmentiert die klinischen Daten (Ph I- IV)… 5 Erkrankungsspezifikationen Krankheitskomplexität undKo-Morbiditäten . . . . . . . . . . . ....... . . . . . . . . . . . . . ... . . . . . . . . . . . .. . . . . . .. . . . . . . . . . . .. . . . . . . . . . . . . . Klinische Studienpopulation Vermarktungspopulation S. Busch; 30.9.2015 .... . . ... . . . . . . . . .. . . ... . . . . . . . . .. . . ... . . . . . . . . .. . . ... . . . . . . . . .. . . ... . . . . . . . . .. . .. . .... .... ... . . .. ... ... .. ... . . ..... .. .. . ....... .. ... ... ..... . . . . ..... . . . . .. . ... . . .. . . . . . .. .. ... ..... . . . . ... . ...... ... .. . .... .... ... . . .. ... ... .. ... .... .. ..... . . . ... . ...... ... .. . .... .... ... . . .. ... ... .. ... .. . ... ..
  6. 6. Elemente von Phase III Studien • Primärer Endpunkt  konfirmatorische Aussage • Sekundäre Endpunkte  explorativ oder supportiv • Fallzahlschätzung aufgrund des primären Endpunkts • ICH Guidelines und CHMP „Points to consider“ für das Design der Studie, Auswahl der Endpunkte und Analysen • Stratifizierte Randomisierung zur Gleichverteilung bekannter und unbekannter Confounder • Wirksamkeit: signifikante Überlegenheit oder Nicht-Unterlegenheit • Sicherheit: Qualitative Interpretation 6 S. Busch; 30.9.2015
  7. 7. zur Entscheidungsfindung notwendige Daten, die aber nicht oder nur teilweise in RCTs erhoben werden können 7  Patient-Reported-Outcome  Ressourcenverbrauch  Behandlungspfade  Patienten Erfahrung/Präferenz/Compliance  Biomarker  `Service Modelle´  … S. Busch; 30.9.2015
  8. 8. Patientenrelevante Endpunkte Patientennutzen gemäß § 35b des SGB V - Verbesserung des Gesundheitszustandes, - Verkürzung der Krankheitsdauer, - Verlängerung der Lebensdauer, - Verringerung der Nebenwirkungen, - Verbesserung der Lebensqualität angemessen berücksichtigt werden. Bewertung patientenrelevanter Zielgrößen: 1.Mortalität 2.Morbidität (Beschwerden und Komplikationen) 3.gesundheitsbezogene Lebensqualität Zusammengesetzte Endpunkte sind problematisch - Nicht-patientenrelevante Komponente - Gleiche Gewichtung - Zurückführung auf Mortalität, Morbidität und Lebensqualität - Power Reduktion Laborparameter haben keine Patientenrelevanz. Surrogat-Endpunkte müssen nach dem IQWiG-Anforderungen validiert sein 8 S. Busch; 30.9.2015
  9. 9. Schlüsselfragen des AMNOGs • Kann ein Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie anhand von patientenrelevanten Endpunkten nachgewiesen werden ? • Wie groß ist dieser Zusatznutzen ? • Wie sicher ist der Zusatznutzen ? • Gibt es spezielle Patientengruppen mit einem besonderen Zusatznutzen? 9 Die Bewertung erfolgt aufgrund der Zulassungsstudien: Bewertung des Nutzens, keine Kosten-Nutzen-Bewertung. S. Busch; 30.9.2015
  10. 10. 10 Warum ist RWE für die pharmazeutische Industrie wichtig ?
  11. 11. 11  die Ergänzung der Evidenz aus der klinischen Entwicklung  die Erstellung von Dossiers der frühen Nutzenwertung nach AMNOG  Zusatznutzen  Preisverhandlungen  für die regelmäßig stattfindenden Preisnachverhandlungen Warum ist RWE für die pharmazeutische Industrie wichtig ? S. Busch; 30.9.2015
  12. 12. Marktzugang für neue Arzneimittel 12 Marktzugang für neue Arzneimittel Arzneimittel „Standard“ • Orphan Drugs Krankenhaus- Arzneimittel • Keine frühe Nutzenbew. • Arzneimittel für seltene Erkrankungen • 50 Mio. € Jahresumsatz wird nicht überschritten • Zusatznutzen gilt bereits durch die Zulassung als belegt. • Ausmaß des Zusatznutzens wird noch vom G-BA ermittelt. • Preisverhandlungen werden durchgeführt. • Frühe Nutzenbewertung (fNB) nach § 35a SGB V • hohe Evidenzhürde • sehr transparent • verpflichtend für fast alle Arzneimittel (s. GBA VO §1 (2) ) • Ausnahmeregelung von fNB für Arzneimittel, die nur im Krankenhaus angewendet werden (geregelt durch Zulassung oder Hersteller) • Umsatz darf nicht höher als 1 Mio. € sein • Preisverhandlung mit Krankenhaus; hohe Intransparenz S. Busch; 30.9.2015
  13. 13. Preisverhandlungen nach § 130 b SGB V Rechtliche Grundlagen 13 Spitzenverband Bund der Krankenkassen und Pharmazeutischen Unternehmen vereinbaren im Benehmen mit dem Verband der Privaten Krankenversicherung auf Grundlage des Nutzenbewertungsbeschlusses den Erstattungsbetrag von Arzneimittel, die keiner Festbetragsgruppe zugeordnet wurden. § 130b SGB V Rahmen- vereinbarung § 130b (9) SGBV Schiedsstellen geschäfts- ordnung § 130b (5) • Vereinbarung zwischen GKV-SV und Pharmaverbänden • Maßstäbe für Vereinbarungen, z.B. Kriterien für Preisverhandlungen • Inhalt, Form, Prozess, Beteiligte sind hier geregelt • Zusammensetzung: unparteiischer Vorsitzender und zwei weitere unparteiische Mitglieder+ jeweils 2 weitere Vertreter der Vertragsparteien • Patientenvertreter können beratend an den Sitzungen teilnehmen. S. Busch; 30.9.2015
  14. 14. 14 RCT RWE Krankheits- kosten Krankheits- kosten bei optimalem Einsatz von Medikament X theoretisch mögliche Einsparung bereits realisierte Einsparungen durch Anwendung von Medikament X realistisch mögliches Einsparungs- potential „sunk costs“ zusätzlich mögliche Einsparung durch optimierte Alltagsanwen- dung von Medikament X Δ …und hilft bei den Market Access-Verhandlungen !? S. Busch; 30.9.2015
  15. 15. 15 RCT RWE Krankheits- kosten Krankheits- kosten bei optimalem Einsatz von Medikament X theoretisch mögliche Einsparung realisierte Einsparungen durch Anwendung von Medikament X realistisch mögliche Einsparung „sunk costs“ Zusätzlich mögliche Einsparung durch Anwendung von Medikament X Δ2 • weil wir wissen müssen wie groß genau Δ ist - u.a. um strukturierte Diskussionen bzgl. der Reallokation der freiwerdenden Ressourcen zu führen • weil wir wissen müssen was die Maximierung von Δ im Alltag verhindert - um über den Einsatz der geeigneten Mittel zu entscheiden, die Δ entwickeln: --incentives --pay for performance --Patientenprogramme Δ S. Busch; 30.9.2015 Warum ist RWE für die pharmazeutische Industrie wichtig ?
  16. 16. Die Vertragspartner einigen sich auf durchschnittliche Preisabschläge von ca. 20% 16 eine Korrelation zwischen dem Ausmaß des Zusatznutzens und dem Erstattungspreis erweist sich als gering. Sowohl der Verhandlungsgegenstand als auch die zu berücksichtigenden Kriterien und Tatbestände sind jeweils multidimensional. Auch die ‚freien‘ Einführungs-Preise, auf die man sich bei bei solchen Auswertungen bezieht, orientieren sich nicht an objektiven Maßstäben. Klar ist indes, dass man mit Zusatznutzen einen höheren Preis bekommt als ohne Zusatznutzen. S. Busch; 30.9.2015
  17. 17. Die Vertragspartner einigen sich auf durchschnittliche Preisabschläge von ca. 20% 17 konkrete Zahlen: Bezogen auf die Veränderung der Hersteller-Listenpreise (ApU vorher vs. Erstattungspreis) waren es nach 71 Preisverhandlungen im Mittel -20% (mit Zusatznutzen) bzw. -28% (ohne Zusatznutzen) (Stand Mai 2015) die Spannweite ist groß: So können auch einzelne Arzneimittel mit Zusatznutzen beträchtliche Preisabschläge kassieren (z.B. Simeprevir -43%, Regorafenib -40%, Vismodegib -40%, Bosutinib -30%, Belimumab -39%) sowie – umgekehrt auch Arzneimittel ohne Zusatznutzen nur geringe Preisabschläge hinnehmen (z.B. Nepafenac -4%, Dabrafenib -7%, Aflibercept -8%). Eine Korrelation zwischen dem Ergebnis der Nutzenbewertung und dem Erstattungsbetrag ist nicht festzustellen! S. Busch; 30.9.2015
  18. 18. Welchen zukünftigen Wert haben RWE Daten ? S. Busch; 30.9.2015
  19. 19. 19 S. Busch; 30.9.2015
  20. 20. Durch gutes Life-Cycle Management kann das Potenzial eines Arzneimittels erhöht werden 20 S. Busch; 30.9.2015 Exkurs
  21. 21. Studie in verschiedenen Subpopulationen 21 •Subpopulation I Hinweis für einen geringen Zusatznutzen •Subpopulation II Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen •Subpopulation III Kein Zusatznutzen •Subpopulation IV • Kein Zusatznutzen II I IIIIV Mischpreis S. Busch; 30.9.2015 Exkurs
  22. 22. Die Bedeutung nationaler RWE Daten im Lebenszyklus eines Medikaments vor Launch zur Zulassung (bzw. Indikationserweiterung) Weiterentwicklung im Lebenszyklus nach Patentablauf Post-Launch: ▪ Langzeitdaten zur Verträglichkeit ▪ komparative Wirksamkeit unter Alltagsbedingungen gegenüber neuer Entwicklungen / zweckmäßige Vergleichstherapie ▪ Überprüfung der Therapierealität ▪ Bestandsmarktaufruf ▪ Neue Indikationen, benötigen neue Nutzen Dossiers Launch: ▪ RWE Daten werden für die Dossiers der frühen Nutzenbewertung benötigt – Epidemiologie – Behandlungsrealität – therapeutischer Bedarf – Kosten ▪ Patientenpräferenzen 22 Prä-Launch: ▪ Beschreibung der Behandlungs- / Verordnungsrealität ▪ Grundverständnis der Erkrankung ▪ Verständnis der Mitbewerber ▪ Eruieren der Service Strukturen ▪ Info zu: Ereignisraten, Co-Medikation und Co-Morbiditäten ▪ Verständnis prognostischer Assoziationen S. Busch; 30.9.2014 Post-LoE: ▪ Situativ, bei profitabler Nischenpositi on etc. Exkurs
  23. 23. 23 RWE- Beispiele aus der Praxis
  24. 24. G-BA VerfO – Evidenz des Zusatznutzens 24 Quelle: G-BA Verfahrensordnung Kapitel 5 vom 20.1.2011, Arzneimittel Nutzenbewertungsverordnung Systematische Übersichtsarbeiten von Studien der Evidenzstufe IbIa Ib IIa IIb III IV V Randomisierte klinische Studien systematische Übersichtsarbeiten der Evidenzstufe IIb prospektiv vergleichende Kohortenstudien retrospektiv vergleichende Studien Fallserien und andere nicht vergleichende Studien Assoziationsbeobachtungen, pathophysiologische Überlegungen, deskriptive Darstellungen, Einzelfallberichte, nicht mit Studien belegte Meinungen an-erkannter Experten, Konsensuskonferenzen und Berichte von Expertenkomitees Zur Bewertung der Studien gelten folgende Evidenzstufen: S. Busch; 30.9.2015
  25. 25. 1. `nationale´ Register Bsp.: COSYCONET Deutsche COPD-Kohortenstudie des Bundesministeriums für Bildung und Forschung 25 S. Busch; 30.9.2015 http://www.asconet.net/html/cosyconet
  26. 26. 2. industrie-gesponsorte Projekte 26 S. Busch; 30.9.2015 Bsp.: DIAREG Type 2 Diabetes Cohort Development Germany
  27. 27. Zusammenfassung RWE muss helfen: • den realen Wert eines Arzneimittels zu bestimmen • den Portfoliowert zu optimieren • frühzeitig Schwerpunktbildung zu ermöglichen die Reise ist ergebnisoffen: • `science for science sake´ vs. bussiness supportiv 27 S. Busch; 30.9.2015
  28. 28. 28 Confidentiality Notice This file is private and may contain confidential and proprietary information. If you have received this file in error, please notify us and remove it from your system and note that you must not copy, distribute or take any action in reliance on it. Any unauthorized use or disclosure of the contents of this file is not permitted and may be unlawful. AstraZeneca PLC, 2 Kingdom Street, London, W2 6BD, UK, T: +44(0)20 7604 8000, F: +44 (0)20 7604 8151, www.astrazeneca.com stefan.busch@astrazeneca.com S. Busch; 30.9.2015

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